Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Ralinepag for at evaluere virkninger på træningskapacitet ved CPET i forsøgspersoner med WHO gruppe 1 PH (CAPACITY)

19. oktober 2023 opdateret af: United Therapeutics

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af Ralinepag til evaluering af sikkerhed og virkninger på træningskapacitet vurderet af CPET hos personer med WHO gruppe 1 pulmonal hypertension, der for nylig startede terapi

Undersøgelse ROR-PH-302, ADVANCE CAPACITY, er designet til at evaluere virkningerne af ralinepag-terapi på træningskapaciteten vurderet ved ændring i maksimalt iltforbrug (VO2) afledt af kardiopulmonal træningstest (CPET) efter 28 ugers behandling

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

ROR-PH-302 er en 28-ugers multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse. Forsøgspersoner, der opfylder adgangskriterierne, vil blive tilfældigt tildelt 2:1 til at modtage ralinepag eller placebo, ud over deres PAH-specifikke baggrundsterapi, alt efter hvad der er relevant. Det primære endepunkt er ændring fra baseline i peak VO2 (vurderet af CPET) i uge 28. Alle forsøgspersoner, der gennemfører undersøgelsen af ​​studielægemidlet til og med uge 28, vil have mulighed for at modtage ralinepag i et åbent forlængelsesstudie (OLE). Forsøgspersoner, der ophører med undersøgelseslægemidlet før uge 28, såvel som dem, der gennemfører uge 28 på undersøgelseslægemidlet, men vælger ikke at deltage i OLE-undersøgelsen, vil blive kontaktet hver 6. måned og ved slutningen af ​​undersøgelsen for at bestemme deres overlevelsesstatus. Forsøgspersoner, der for tidligt afbryder undersøgelseslægemidlet eller trækker sig fra undersøgelsen af ​​en eller anden grund, vil ikke være berettiget til at deltage i OLE-undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autónoma de Bs. As., Argentina, 1280
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Corrientes, Argentina, W3400AMZ
        • Instituto de Cardiologia de Corrientes
  • Australien
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australien, 2109
        • Macquarie University
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital, Dept Respiratory and Sleep Medicine
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Erasme University Hospital - Department of Cardiology
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Gasthuisberg University Hospital - Department of Pulmonology
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035074
        • Centro de Hipertensão Pulmonar
    • MG
      • Belo Horizonte, MG, Brasilien, 30441-070
        • Hospital Madre Teresa
    • SP
      • São Paulo, SP, Brasilien, 04037-002
        • Hospital São Paulo
      • São Paulo, SP, Brasilien, 05403-000
        • Instituto do Coração do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de São Paulo - InCor-HCFMUSP
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
        • Peter Lougheed Center
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Science Centre- Victoria Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Banner University Medical Center (University of Arizona)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Tampa General Hospital/University of South Florida Center for Advanced Lung Disease and Lung Transplant
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italien, 20138
        • Centro Cardiologico Monzino, IRCCS
      • Rome, Italien, 00161
        • AOU Policlinico Umberto I
  • Polen
      • Białystok, Polen, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku, Klinika Kardiologii z Oddziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego
      • Otwock, Polen, 05-400
        • Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Szpital im. Fryderyka Chopina, Oddział Kardiologiczny
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clínic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69126
        • Thoraxklinik-Heidelberg, Zentrum für Pulmonale Hypertonie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden, Medizinische Klinik I, Abteilung für Pneumologie
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Ordensklinikum Linz Gmbh, Elisabethinen
      • Vienna, Østrig, 1090
        • AKH Wien, Innere Med. II, Kardiologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykkeformular.
  2. Mindst 18 år.
  3. Primær diagnose af PAH.
  4. Har fået foretaget en diagnostisk RHC ved eller inden for 3 år før screening (eller ved screening, hvis en sådan ikke er tilgængelig), som er i overensstemmelse med diagnosen PAH.
  5. Har symptomer fra Verdenssundhedsorganisationen (WHO)/New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse (FC) II til III
  6. Skal have en stabil dosis af PAH-specifik oral behandling, defineret som ingen ændring i dosis eller regime i mindst 90 dage før randomisering. Tilladt PAH-specifik terapi er en endotelinreceptorantagonist og/eller en phosphodiesterase type 5-hæmmer (PDE5-I) eller en opløselig guanylatcyclase (sGC)-stimulator. Forsøgspersoner kan være på en stabil dosis af enten en PDE5-I eller en sGC-stimulator, ikke begge.
  7. Har en 6-minutters gåafstand (6MWD) på ≥150 meter ved Screening.
  8. Har en maksimal VO2 på ≥9 til
  9. Hvis forsøgspersonen samtidig tager medicin, som kan påvirke de kliniske manifestationer af PAH, skal forsøgspersonen have en stabil dosis i mindst 30 dage før randomisering. Undtagelsen er, at dosis af diuretika skal være stabil i mindst 10 dage før randomisering.
  10. Både mandlige og kvindelige forsøgspersoner er enige om at bruge en yderst effektiv præventionsmetode gennem hele undersøgelsesperioden fra informeret samtykke til uge 28 besøg/28-dages opfølgningsbesøg, hvis muligheden for undfangelse er til stede. Kvalificerede mandlige og kvindelige forsøgspersoner skal også acceptere ikke at deltage i en undfangelsesproces under undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Kvalificerede mandlige forsøgspersoner skal acceptere ikke at deltage i sæddonation i 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Kvinder, der er kirurgisk sterile eller postmenopausale, anses ikke for at være i den fødedygtige alder. Hvis de er i den fødedygtige alder, bør kvindelige partnere til mandlige forsøgsdeltagere acceptere at bruge medicinsk acceptable præventionsmetoder under undersøgelsens deltagelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. For forsøgspersoner med kendt humant immundefektvirus-associeret PAH, en klynge af differentiering 4 T-celleantal
  2. Har 3 eller flere risikofaktorer for venstre ventrikelsygdom/dysfunktion.
  3. Symptomatisk koronararteriesygdom og/eller myokardieinfarkt inden for de seneste 6 måneder.
  4. Aktuel symptomatisk aorta- eller mitralklapsygdom.
  5. Har tegn på mere end mild lungesygdom på lungefunktionstest udført inden for 1 år før eller under screening.
  6. Har tegn på tromboembolisk sygdom som bestemt ved ventilation-perfusion lungescanning eller lokal diagnostisk evaluering ved eller efter diagnosticering af PAH.
  7. Aktuel diagnose af igangværende og klinisk signifikant søvnapnø som defineret af investigator.
  8. Kræver brug af supplerende ilt under CPET.
  9. Respiratorisk udvekslingsforhold
  10. Akut ikke-hjertelidelse, der kan påvirke træningspræstationen eller blive forværret af træning (f.eks. infektion, nyresvigt, thyrotoksikose).
  11. Mandlige forsøgspersoner med QTcF >450 msek og kvindelige forsøgspersoner med QTcF >470 msek på elektrokardiogram (EKG) optaget ved screening og analyseret af det centrale EKG-laboratorium. Forsøgspersoner med tegn på intraventrikulær ledningsforsinkelse, defineret som et QRS-interval >110 msek, vil blive udelukket, hvis QTcF er >500 msek for både mænd og kvinder.
  12. Alvorlig kronisk leversygdom (dvs. Child-Pugh klasse C), portal hypertension, cirrhosis eller komplikationer af cirrhosis/portal hypertension (f.eks. historie med variceal blødning, encefalopati).
  13. Bekræftet aktiv infektion med hepatitis B-virus eller hepatitis C-virus.
  14. Personer med alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase ≥3 gange den øvre grænse for normal eller total bilirubin ≥2 gange den øvre grænse for normal ved screening.
  15. Kronisk nyreinsufficiens som defineret ved en estimeret glomerulær filtrationshastighed ved hjælp af modifikation af diæt i nyresygdomsundersøgelsesligningen for
  16. Hæmoglobinkoncentration
  17. Forsøgspersoner behandlet med et intravenøst, subkutant, inhaleret eller oralt prostacyclinmiddel (f.eks. epoprostenol, treprostinil, iloprost, beraprost eller selexipag) for PAH inden for 90 dage efter randomisering (brug i vasoreaktiv testning er tilladt). Forsøgspersonen er ikke kvalificeret, hvis tidligere prostacyclinbehandling blev stoppet på grund af et sikkerheds- eller tolerabilitetsproblem relateret til systemiske prostacyclinbivirkninger.
  18. Forsøgsperson har pulmonal venookklusiv sygdom.
  19. Malignitet diagnosticeret og/eller behandlet inden for 3 år efter screening, med undtagelse af lokaliseret ikke-metastatisk basalcelle- eller pladecellecarcinom i huden eller in-situ carcinom i livmoderhalsen, der er skåret ud med helbredende hensigt.
  20. Forsøgsperson testes positivt for amfetamin, kokain, metamfetamin, methylendioxymetamfetamin eller phencyclidin i urin stofscreening udført ved screening, eller har en nylig historie (6 måneder) med alkohol- eller stofmisbrug. Forsøgspersoner vil ikke blive udelukket på grund af en positiv lægemiddelscreening forårsaget af ordineret medicin.
  21. Påbegyndelse eller afbrydelse af et kardiopulmonært genoptræningsprogram baseret på træning inden for 90 dage før screening og/eller planlagt under undersøgelsesdeltagelsen.
  22. Forudgående deltagelse i enhver undersøgelse af ralinepag eller en anden interventionel klinisk undersøgelse med lægemidler inden for 30 dage før screening. Samtidig deltagelse i registrerings- eller observationsstudier er tilladt, hvis forsøgspersonen kan opfylde alle andre adgangskriterier og overholde alle undersøgelsesprocedurer.
  23. Enhver grund, der efter investigatorens mening udelukker forsøgspersonen fra at deltage i undersøgelsen (f.eks. enhver tidligere eller interkurerende medicinsk tilstand), som kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse, eller som ville forvirre undersøgelsesanalysen (f.eks. ret til -venstre shunt opdaget under CPET) eller forringe studiedeltagelse eller samarbejde.
  24. Kendt overfølsomhed over for ralinepag eller et eller flere af hjælpestofferne.
  25. Forventede levealder
  26. Kvinder, der er gravide, ammer eller ammer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ralinepag
Ralinepag én gang daglig depottabletter (oral) 50, 250 og 400 mcg titreret til den individuelle maksimalt tolererede dosis (maksimal dosis på 1400 mcg)
Medicin: Ralinepag
Oral ralinepag
Andre navne:
  • APD811
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebotabletter (oral)
Medicin: Placebo
Matchende orale tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i top VO2 vurderet ved CPET
Tidsramme: Baseline til uge 28
Peak VO2 ved CPET blev målt ved baseline (før start af studiemedicin) og uge 28
Baseline til uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i N-terminalt pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Baseline til uge 28
NT-proBNP blev målt ved baseline (før start af studiemedicin) og uge 4, 8, 12, 16, 20, 24 og 28
Baseline til uge 28
Ændring fra baseline i hældning for minutventilation (VE)/kuldioxid output (VCO2)
Tidsramme: Baseline til uge 28
VE/VCO2-hældningen (fra CPET) blev beregnet ved baseline (før start af studiemedicin) og uge 28
Baseline til uge 28
Ændring fra baseline i sundhedsrelateret livskvalitet målt ved Short Form Health Survey (SF-36) Scores
Tidsramme: Baseline til uge 28
SF-36 blev vurderet ved baseline (før start af studielægemidlet) og uge 16 og 28. SF-36 bestod af 36 spørgsmål i 8 sundhedskategorier (vitalitet, fysisk funktion, kropslig smerte, generel sundhedsopfattelse, fysisk rolle, følelsesmæssig rolle, social funktion og mental sundhed). Svarene på spørgsmålene blev bedømt på en numerisk skala, med 1 som bedste score og højere tal som dårligere score. Råscorerne fra underskalaerne blev konverteret og summeret af Investigator til en totalscore mellem 0 og 100 for at måle funktionelt helbred og velvære fra patientens synspunkt. Det endelige scoreinterval var 0 (repræsenterer den lavest mulige score; værste sundhedstilstand) til 100 (repræsenterer den højest mulige score; bedste sundhedstilstand).
Baseline til uge 28
Tid til første ikke-elektiv indlæggelse af alle årsager
Tidsramme: Baseline til uge 28
Tiden til første ikke-elektiv indlæggelse af alle årsager i undersøgelsesperioden vil blive vurderet.
Baseline til uge 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

United Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. januar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

12. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. september 2019

Først opslået (Faktiske)

10. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ROR-PH-302

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hjerte-kar-sygdomme

Kliniske forsøg med Ralinepag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner