Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Ralinepag for å evaluere effekter på treningskapasitet av CPET i forsøkspersoner med WHO gruppe 1 PH (CAPACITY)

19. oktober 2023 oppdatert av: United Therapeutics

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av Ralinepag for å evaluere sikkerhet og effekter på treningskapasitet vurdert av CPET hos personer med WHO gruppe 1 pulmonal hypertensjon som nylig startet terapi

Studien ROR-PH-302, ADVANCE CAPACITY, er utviklet for å evaluere effekten av ralinepag-terapi på treningskapasiteten, vurdert ved endring i maksimalt oksygenforbruk (VO2) avledet fra kardiopulmonal treningstesting (CPET) etter 28 ukers behandling

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

ROR-PH-302 er en 28-ukers multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie. Forsøkspersoner som oppfyller inngangskriteriene vil bli tilfeldig tildelt 2:1 for å motta ralinepag eller placebo, i tillegg til deres PAH-spesifikke bakgrunnsterapi, avhengig av hva som er aktuelt. Det primære endepunktet er endring fra baseline i topp VO2 (vurdert av CPET) ved uke 28. Alle forsøkspersoner som fullfører studien på studiemedisin gjennom uke 28 vil ha muligheten til å motta ralinepag i en åpen utvidelsesstudie (OLE). Forsøkspersoner som avbryter studiemedikamentet før uke 28, samt de som fullfører uke 28 med studiemedisin, men velger å ikke delta i OLE-studien, vil bli kontaktet hver 6. måned og ved slutten av studien for å fastslå deres overlevelsesstatus. Forsøkspersoner som for tidlig avbryter studiemedikamentet eller trekker seg fra studien av en eller annen grunn vil ikke være kvalifisert til å delta i OLE-studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autónoma de Bs. As., Argentina, 1280
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Corrientes, Argentina, W3400AMZ
        • Instituto de Cardiologia de Corrientes
  • Australia
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital, Dept Respiratory and Sleep Medicine
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Erasme University Hospital - Department of Cardiology
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Gasthuisberg University Hospital - Department of Pulmonology
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035074
        • Centro de Hipertensão Pulmonar
    • MG
      • Belo Horizonte, MG, Brasil, 30441-070
        • Hospital Madre Teresa
    • SP
      • São Paulo, SP, Brasil, 04037-002
        • Hospital São Paulo
      • São Paulo, SP, Brasil, 05403-000
        • Instituto do Coração do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de São Paulo - InCor-HCFMUSP
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
        • Peter Lougheed Center
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Science Centre- Victoria Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Banner University Medical Center (University of Arizona)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Tampa General Hospital/University of South Florida Center for Advanced Lung Disease and Lung Transplant
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italia, 20138
        • Centro Cardiologico Monzino, IRCCS
      • Rome, Italia, 00161
        • AOU Policlinico Umberto I
  • Polen
      • Białystok, Polen, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku, Klinika Kardiologii z Oddziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego
      • Otwock, Polen, 05-400
        • Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Szpital im. Fryderyka Chopina, Oddział Kardiologiczny
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de octubre
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69126
        • Thoraxklinik-Heidelberg, Zentrum für Pulmonale Hypertonie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden, Medizinische Klinik I, Abteilung für Pneumologie
  • Østerrike
      • Linz, Østerrike, 4020
        • Ordensklinikum Linz Gmbh, Elisabethinen
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • AKH Wien, Innere Med. II, Kardiologie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert skjema for informert samtykke.
  2. Minst 18 år.
  3. Primærdiagnose av PAH.
  4. Har fått utført en diagnostisk RHC ved eller innen 3 år før screening (eller ved screening hvis en ikke er tilgjengelig) som stemmer overens med diagnosen PAH.
  5. Har symptomer fra Verdens helseorganisasjon (WHO)/New York Heart Association (NYHA) funksjonsklasse (FC) II til III
  6. Må ha en stabil dose PAH-spesifikk oral terapi, definert som ingen endring i dose eller regime i minst 90 dager før randomisering. Tillatt PAH-spesifikk terapi er en endotelinreseptorantagonist og/eller en fosfodiesterase type 5-hemmer (PDE5-I) eller en oppløselig guanylatcyklase (sGC)-stimulator. Forsøkspersoner kan være på en stabil dose av enten en PDE5-I eller en sGC-stimulator, ikke begge.
  7. Har en 6-minutters gangavstand (6MWD) på ≥150 meter ved Screening.
  8. Har en topp VO2 på ≥9 til
  9. Hvis forsøkspersonen tar samtidig medisiner som kan påvirke de kliniske manifestasjonene av PAH, må pasienten være på en stabil dose i minst 30 dager før randomisering. Unntaket er at dosen av diuretika må være stabil i minst 10 dager før randomisering.
  10. Både mannlige og kvinnelige forsøkspersoner samtykker i å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode gjennom hele studieperioden fra informert samtykke til uke 28 besøk/28-dagers oppfølgingsbesøk, hvis muligheten for unnfangelse eksisterer. Kvalifiserte mannlige og kvinnelige forsøkspersoner må også samtykke i å ikke delta i en unnfangelsesprosess under studien og i 30 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet. Kvalifiserte mannlige forsøkspersoner må samtykke i å ikke delta i sæddonasjon i 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Kvinner som er kirurgisk sterile eller postmenopausale anses ikke for å være i fertil alder. Hvis de er i fertil alder, bør kvinnelige partnere til mannlige studiedeltakere samtykke i å bruke medisinsk akseptable prevensjonsmetoder så lenge studiedeltakelsen varer.

Ekskluderingskriterier:

  1. For personer med kjent humant immunsviktvirus-assosiert PAH, en klynge av differensiering 4 T-celler
  2. Har 3 eller flere risikofaktorer for venstre ventrikkel sykdom/dysfunksjon.
  3. Symptomatisk koronarsykdom og/eller hjerteinfarkt innen de siste 6 månedene.
  4. Aktuell symptomatisk aorta- eller mitralklaffsykdom.
  5. Har tegn på mer enn mild lungesykdom på lungefunksjonstester utført innen 1 år før eller under screening.
  6. Har tegn på tromboembolisk sykdom som bestemt ved ventilasjons-perfusjonslungeskanning eller lokal diagnostisk evaluering ved eller etter diagnose av PAH.
  7. Nåværende diagnose av pågående og klinisk signifikant søvnapné som definert av etterforskeren.
  8. Krever bruk av ekstra oksygen under CPET.
  9. Respirasjonsutvekslingsforhold
  10. Akutt ikke-hjertelidelse som kan påvirke treningsytelsen eller forverres av trening (f.eks. infeksjon, nyresvikt, tyrotoksikose).
  11. Mannlige forsøkspersoner med QTcF >450 msek og kvinnelige forsøkspersoner med QTcF >470 msek på elektrokardiogram (EKG) registrert ved screening og analysert av det sentrale EKG-laboratoriet. Personer med tegn på intraventrikulær ledningsforsinkelse, definert som et QRS-intervall >110 msek, vil bli ekskludert hvis QTcF er >500 msek for både menn og kvinner.
  12. Alvorlig kronisk leversykdom (dvs. Child-Pugh klasse C), portalhypertensjon, cirrhose eller komplikasjoner av cirrhose/portalhypertensjon (f.eks. historie med variceal blødning, encefalopati).
  13. Bekreftet aktiv infeksjon med hepatitt B-virus eller hepatitt C-virus.
  14. Pasienter med alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase ≥3 ganger øvre grense for normal eller total bilirubin ≥2 ganger øvre normalgrense ved screening.
  15. Kronisk nyreinsuffisiens som definert ved en estimert glomerulær filtrasjonshastighet ved bruk av modifikasjon av kosthold ved nyresykdomsstudieligning av
  16. Hemoglobinkonsentrasjon
  17. Pasienter behandlet med et intravenøst, subkutant, inhalert eller oralt prostacyklinmiddel (f.eks. epoprostenol, treprostinil, iloprost, beraprost eller selexipag) for PAH innen 90 dager etter randomisering (bruk i vasoreaktiv testing er tillatt). Pasienten er ikke kvalifisert hvis tidligere prostacyklinbehandling ble stoppet på grunn av et sikkerhets- eller tolerabilitetsproblem relatert til systemiske prostacyklinbivirkninger.
  18. Personen har pulmonal veno-okklusiv sykdom.
  19. Malignitet diagnostisert og/eller behandlet innen 3 år etter screening, med unntak av lokalisert ikke-metastatisk basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden eller in-situ karsinom i livmorhalsen som er skåret ut med kurativ hensikt.
  20. Forsøksperson tester positivt for amfetamin, kokain, metamfetamin, metylendioksymetamfetamin eller fencyklidin i urin narkotikascreening utført ved screening, eller har en nylig historie (6 måneder) med alkohol- eller narkotikamisbruk. Forsøkspersoner vil ikke bli ekskludert på grunn av en positiv medikamentscreening forårsaket av foreskrevne medisiner.
  21. Start eller seponering av et kardio-pulmonal rehabiliteringsprogram basert på trening innen 90 dager før screening og/eller planlagt under studiedeltakelsen.
  22. Tidligere deltakelse i enhver studie av ralinepag eller en annen intervensjonell klinisk studie med legemidler innen 30 dager før screening. Samtidig deltakelse i register- eller observasjonsstudier er tillatt dersom forsøkspersonen kan oppfylle alle andre opptakskriterier og overholde alle studieprosedyrer.
  23. Enhver grunn som, etter etterforskerens oppfatning, utelukker forsøkspersonen fra å delta i studien (f.eks. enhver tidligere eller sammenfallende medisinsk tilstand) som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller som vil forvirre studieanalysen (f.eks. rett til å -venstre shunt oppdaget under CPET) eller svekke studiedeltakelse eller samarbeid.
  24. Kjent overfølsomhet overfor ralinepag eller noen av hjelpestoffene.
  25. Forventet levealder
  26. Kvinner som er gravide, ammer eller ammer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ralinepag
Ralinepag en gang daglig depottabletter (oral) 50, 250 og 400 mcg titrert til den individuelle maksimalt tolererte dosen (maksimal dose på 1400 mcg)
Legemiddel: Ralinepag
Oral ralinepag
Andre navn:
  • APD811
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebotabletter (oral)
Legemiddel: Placebo
Matchende orale tabletter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i topp VO2 vurdert av CPET
Tidsramme: Baseline til uke 28
Topp VO2 ved CPET ble målt ved baseline (før start av studiemedikament) og uke 28
Baseline til uke 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i N-terminalt pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Baseline til uke 28
NT-proBNP ble målt ved baseline (før start av studiemedisin) og uke 4, 8, 12, 16, 20, 24 og 28
Baseline til uke 28
Endring fra baseline i skråning for minuttventilasjon (VE)/karbondioksidutgang (VCO2)
Tidsramme: Baseline til uke 28
VE/VCO2-helning (fra CPET) ble beregnet ved baseline (før start av studiemedikament) og uke 28
Baseline til uke 28
Endring fra baseline i helserelatert livskvalitet målt ved Short Form Health Survey (SF-36) score
Tidsramme: Baseline til uke 28
SF-36 ble vurdert ved baseline (før start av studiemedisin) og uke 16 og 28. SF-36 besto av 36 spørsmål i 8 helsekategorier (vitalitet, fysisk funksjon, kroppslig smerte, generell helseoppfatning, rolle fysisk, emosjonell rolle, sosial funksjon og mental helse). Svarene på spørsmålene ble karakterisert på en numerisk skala, med 1 som beste skår og høyere tall som dårligere skår. Råskårene fra underskalaene ble konvertert og summert av etterforskeren til en totalskåre mellom 0 og 100 for å måle funksjonell helse og velvære fra pasientens ståsted. Den endelige poengsummen var 0 (representerer lavest mulig poengsum; dårligste helsetilstand) til 100 (representerer høyest mulig poengsum; beste helsetilstand).
Baseline til uke 28
Tid til første ikke-elektiv sykehusinnleggelse av alle årsaker
Tidsramme: Baseline til uke 28
Tiden til første ikke-elektiv sykehusinnleggelse av alle årsaker i løpet av studieperioden vil bli vurdert.
Baseline til uke 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

United Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. januar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

12. april 2023

Studiet fullført (Faktiske)

12. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

10. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ROR-PH-302

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Ralinepag

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere