Primo studio sull'uomo di NI006 in pazienti con cardiomiopatia da transtiretina amiloide

Criteri chiave di inclusione:

1. Età ≥18 anni (e <85 anni solo per la coorte 7)
2. Diagnosi confermata di ATTR-Cardiomiopatia
3. Genotipo noto (forma selvatica o ereditaria)
4. Insufficienza cardiaca cronica con LVEF ≥40%, LVWT ≥14 mm, NT-proBNP ≥ 600 pg/mL, 6-MWT ≥150 metri, nessun ricovero per malattie cardiache per almeno 30 giorni di calendario prima dello screening
5. Punteggio Karnofsky Performance Status ≥60%

Criteri chiave di esclusione:

1. Amiloidosi da catene leggere amiloidi o qualsiasi altra amiloidosi non ATTR
2. Classe IV della New York Heart Association
3. NT-proBNP ≥6000 pg/mL (NT-proBNP ≥8500 pg/mL solo per la coorte 7)
4. Insufficienza cardiaca non prevalentemente causata da ATTR-Cardiomiopatia
5. Qualsiasi malattia valvolare grave non corretta
6. Malattia epatica cronica con anomalie dei test di funzionalità epatica
7. Insufficienza respiratoria che richiede ossigenoterapia
8. Insufficienza renale
9. Neoplasie attive ad eccezione di: carcinoma basocellulare adeguatamente trattato, carcinoma a cellule squamose della pelle, carcinoma della cervice uterina in situ, carcinoma prostatico a basso rischio con punteggio di Gleason < 7 e antigene prostatico specifico < 10 mg/mL, qualsiasi altro tumore da cui il soggetto è stato libero da malattia per ≥ 2 anni
10. Infezione incontrollata, infezione da HIV, sieropositività per HIV, epatite B e C, epatite A attiva
11. Malattia autoimmune che richiede un trattamento immunosoppressivo/modulante negli ultimi 2 anni
12. Storia di trapianto di organi o dispositivo di assistenza ventricolare
13. Punteggio di disabilità della polineuropatia > IIIA
14. Sospetto o noto abuso di droghe o alcol, grave condizione psichiatrica o qualsiasi altra condizione medica, che, a parere dell'investigatore, rende il soggetto inadatto