First-in-Human-Studie mit NI006 bei Patienten mit Amyloid-Transthyretin-Kardiomyopathie

Wichtige Einschlusskriterien:

1. Alter ≥ 18 Jahre (und < 85 Jahre nur für Kohorte 7)
2. Bestätigte Diagnose einer ATTR-Kardiomyopathie
3. Bekannter Genotyp (Wildtyp oder erbliche Form)
4. Chronische Herzinsuffizienz mit LVEF ≥ 40 %, LVWT ≥ 14 mm, NT-proBNP ≥ 600 pg/ml, 6-MWT ≥ 150 Meter, keine Krankenhauseinweisungen wegen Herzerkrankungen für mindestens 30 Kalendertage vor dem Screening
5. Karnofsky-Performance-Status-Score ≥60 %

Wichtige Ausschlusskriterien:

1. Amyloid-Leichtketten-Amyloidose oder jede andere Nicht-ATTR-Amyloidose
2. Klasse IV der New York Heart Association
3. NT-proBNP ≥6000 pg/mL (NT-proBNP ≥8500 pg/mL nur für Kohorte 7)
4. Herzinsuffizienz nicht überwiegend durch ATTR-Kardiomyopathie verursacht
5. Jede schwere unkorrigierte Klappenerkrankung
6. Chronische Lebererkrankung mit Anomalien der Leberfunktionstests
7. Ateminsuffizienz, die eine Sauerstofftherapie erfordert
8. Niereninsuffizienz
9. Aktive Malignität mit Ausnahme von: angemessen behandeltem Basalzellkarzinom, Plattenepithelkarzinom der Haut, In-situ-Zervixkarzinom, Niedrigrisiko-Prostatakrebs mit Gleason-Score < 7 und prostataspezifischem Antigen < 10 mg/ml, jeder andere Krebs, an dem das Subjekt leidet seit ≥ 2 Jahren krankheitsfrei ist
10. Unkontrollierte Infektion, HIV-Infektion, Seropositivität für HIV, Hepatitis B und C, aktive Hepatitis A
11. Autoimmunerkrankung, die in den letzten 2 Jahren eine immunsuppressive/modulierende Behandlung erforderte
12. Vorgeschichte einer Organtransplantation oder eines Herzunterstützungssystems
13. Polyneuropathie-Behinderungs-Score > IIIA
14. Vermuteter oder bekannter Drogen- oder Alkoholmissbrauch, schwere psychiatrische oder andere Erkrankungen, die nach Ansicht des Ermittlers den Probanden ungeeignet machen