První studie NI006 u pacientů s amyloidní transtyretinovou kardiomyopatií

Klíčová kritéria pro zařazení:

1. Věk ≥ 18 let (a < 85 let pouze pro kohortu 7)
2. Potvrzená diagnóza ATTR-kardiomyopatie
3. Známý genotyp (divoký typ nebo dědičná forma)
4. Chronické srdeční selhání s LVEF ≥ 40 %, LVWT ≥ 14 mm, NT-proBNP ≥ 600 pg/ml, 6-MWT ≥ 150 metr, žádná hospitalizace pro srdeční onemocnění po dobu alespoň 30 kalendářních dnů před screeningem
5. Skóre Karnofsky Performance Status ≥60 %

Klíčová kritéria vyloučení:

1. Amyloidní amyloidóza s lehkým řetězcem nebo jakákoli jiná amyloidóza bez ATTR
2. New York Heart Association třída IV
3. NT-proBNP ≥6000 pg/ml (NT-proBNP ≥8500 pg/ml pouze pro kohortu 7)
4. Srdeční selhání, které není převážně způsobeno ATTR-kardiomyopatií
5. Jakékoli těžké nekorigované onemocnění chlopní
6. Chronické onemocnění jater s abnormalitami jaterních testů
7. Respirační nedostatečnost vyžadující kyslíkovou terapii
8. Renální insuficience
9. Aktivní malignita s výjimkou: adekvátně léčeného bazocelulárního karcinomu, spinocelulárního karcinomu kůže, in situ karcinomu děložního čípku, nízkorizikového karcinomu prostaty s Gleasonovým skóre < 7 a prostatického specifického antigenu < 10 mg/ml, jakéhokoli jiného karcinomu, z něhož subjekt je bez onemocnění po dobu ≥ 2 let
10. Nekontrolovaná infekce, infekce HIV, séropozitivita na HIV, hepatitida B a C, aktivní hepatitida A
11. Autoimunitní onemocnění vyžadující imunosupresivní/modulační léčbu v posledních 2 letech
12. Anamnéza transplantace orgánů nebo zařízení na podporu komor
13. Skóre postižení polyneuropatie > IIIA
14. Podezření nebo známé zneužívání drog nebo alkoholu, závažné psychiatrické nebo jiné zdravotní potíže, které podle názoru vyšetřovatele činí subjekt nevhodným