Pierwsze badanie NI006 na ludziach u pacjentów z kardiomiopatią amyloidowo-transtyretynową

Kluczowe kryteria włączenia:

1. Wiek ≥18 lat (i <85 lat tylko dla kohorty 7)
2. Potwierdzona diagnoza kardiomiopatii ATTR
3. Znany genotyp (forma dzika lub dziedziczna)
4. Przewlekła niewydolność serca z LVEF ≥40%, LVWT ≥14 mm, NT-proBNP ≥ 600 pg/ml, 6-MWT ≥150 m, brak hospitalizacji z powodu chorób serca przez co najmniej 30 dni kalendarzowych przed skriningiem
5. Wynik stanu sprawności Karnofsky'ego ≥60%

Kluczowe kryteria wykluczenia:

1. Amyloidoza łańcuchów lekkich amyloidu lub inna amyloidoza niezwiązana z ATTR
2. Nowojorskie Towarzystwo Kardiologiczne klasa IV
3. NT-proBNP ≥6000 pg/ml (NT-proBNP ≥8500 pg/ml tylko dla kohorty 7)
4. Niewydolność serca nie spowodowana głównie kardiomiopatią ATTR
5. Każda ciężka nieskorygowana choroba zastawek
6. Przewlekła choroba wątroby z nieprawidłowymi wynikami testów czynnościowych wątroby
7. Niewydolność oddechowa wymagająca tlenoterapii
8. Niewydolność nerek
9. Aktywny nowotwór złośliwy z wyjątkiem: odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego skóry, raka szyjki macicy in situ, raka gruczołu krokowego niskiego ryzyka z wynikiem w skali Gleasona < 7 i swoistym antygenem gruczołu krokowego < 10 mg/ml, każdego innego nowotworu, z którego pacjent był wolny od choroby przez ≥ 2 lata
10. Niekontrolowane zakażenie, zakażenie wirusem HIV, seropozytywność w kierunku HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B i C, aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu A
11. Choroba autoimmunologiczna wymagająca leczenia immunosupresyjnego/modulującego w ciągu ostatnich 2 lat
12. Historia przeszczepu narządu lub urządzenia wspomagającego komorę
13. Stopień niepełnosprawności polineuropatii > IIIA
14. Podejrzenie lub znane nadużywanie narkotyków lub alkoholu, poważne zaburzenia psychiczne lub inne schorzenia, które w opinii Badacza czynią obiekt nieodpowiednim