아밀로이드 트랜스티레틴 심근병증 환자를 대상으로 NI006에 대한 최초의 인체 연구
2023년 11월 2일 업데이트: Neurimmune AG
아밀로이드 트랜스티레틴 심근병증 환자를 대상으로 NI006에 대한 개방 라벨 확장에 따른 임상 1상, 인간 최초, 이중맹검, 위약 대조, 다기관, 단일 및 다중 용량 상승 연구
NI006 또는 위약의 단일 상승 용량 및 다중 상승 용량 단계를 결합한 1상, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 용량 증량 시험, 이후 아밀로이드 트랜스티레틴 심근병증(ATTR- 센티미터).
연구 개요
상세 설명
아밀로이드 트랜스티레틴 심근병증(ATTR-CM) 환자를 대상으로 한 이 1상, 무작위, 위약 대조, 이중맹검 시험은 단일 상승 용량(SAD) 및 다중 상승 용량(MAD) 단계로 구성되며, 공개 라벨이 뒤따릅니다. 확장(OLE) 단계.
SAD 단계에서 피험자는 NI006 또는 위약의 단일 주입을 받기 위해 4:2 비율로 무작위 배정됩니다.
SAD 단계를 완료한 피험자는 사용 가능한 모든 안전성 데이터 평가 시 MAD 단계에 등록되고 28일마다 최대 3회의 NI006 또는 위약 추가 주입을 받습니다.
MAD 단계를 완료한 피험자는 치료 상향 적정으로 OLE 단계를 계속하고 위약에서 NI006으로 전환하고 28일마다 최대 8회의 NI006 주입을 받을 가능성이 있습니다.
OLE 단계 동안 NI006을 1회 이상 투여받은 코호트 1~5의 피험자는 OLE 단계를 완료한 후 두 번째 OLE 단계(OLE2)에 대한 가능성을 가지며 28일마다 NI006을 최대 10회 추가로 주입받습니다.
전체적으로 약 42명의 피험자가 6개의 오름차순 용량 수준에서 각각 6명의 피험자로 구성된 7개의 코호트에 등록될 계획입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
46
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Christiane Schindeldecker
- 전화번호: +41 44 755 4612
- 이메일: christiane.schindeldecker@neurimmune.com
연구 연락처 백업
- 이름: Peter C. Kahr, MD
- 전화번호: +41 44 755 46 14
- 이메일: peter.kahr@neurimmune.com
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713
- University Medical Center Groningen
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Heidelberg, 독일, 69120
- Universitätsklinikum Heidelberg
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Majadahonda, 스페인, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
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Créteil, 프랑스, 94000
- Hôpital Henri Mondor
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Rennes, 프랑스, 35033
- CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Toulouse, 프랑스, 31059
- CHU Toulouse - Hôpital Rangueil
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 연령 ≥18세(코호트 7의 경우에만 < 85세)
- ATTR-심근병증 진단 확정
- 알려진 유전자형(야생형 또는 유전형)
- LVEF ≥40%, LVWT ≥14 mm, NT-proBNP ≥ 600 pg/mL, 6-MWT ≥150 미터인 만성 심부전, 스크리닝 전 최소 30일 동안 심장 질환으로 인한 입원 없음
- Karnofsky 성과 상태 점수 ≥60%
주요 제외 기준:
- 아밀로이드 경쇄 아밀로이드증 또는 기타 비 ATTR 아밀로이드증
- 뉴욕심장협회 4급
- NT-proBNP ≥6000 pg/mL(NT-proBNP ≥8500 pg/mL은 코호트 7에만 해당)
- 주로 ATTR-심근병증에 의해 유발되지 않은 심부전
- 중증의 교정되지 않은 판막 질환
- 간기능 검사 이상이 있는 만성 간질환
- 산소 요법이 필요한 호흡 부전
- 신부전
- 다음을 제외한 활성 악성 종양: 적절하게 치료된 기저 세포 암종, 피부의 편평 세포 암종, 상피 자궁경부암, 글리슨 점수 < 7 및 전립선 특이 항원 < 10mg/mL의 저위험 전립선암, 피험자가 발생한 기타 모든 암 ≥ 2년 동안 질병이 없음
- 통제되지 않는 감염, HIV 감염, HIV에 대한 혈청양성, B형 및 C형 간염, 활동성 A형 간염
- 최근 2년 이내 면역억제/조절 치료가 필요한 자가면역질환
- 장기 이식 또는 심실 보조 장치의 병력
- 다발신경병증 장애 점수 > IIIA
- 의심되거나 알려진 약물 또는 알코올 남용, 심각한 정신과 또는 조사자의 의견에 따라 피험자를 부적합하게 만드는 기타 의학적 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: NI006
최대 6개의 용량 코호트에서 용량 증량.
피험자는 SAD에서 단일 용량의 NI006, MAD 및 OLE 단계에서 NI006의 다중 용량을 투여받습니다.
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NI006은 정맥 주사로 투여됩니다.
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위약 비교기: 위약
피험자는 SAD 단계에서 단일 용량의 위약을 투여하고 MAD 단계에서 다중 용량의 위약을 투여할 것입니다. OLE 단계에서 모든 피험자에게 NI006을 여러 번 투여합니다. |
NI006의 제형 완충액, NI006 용량과 일치하는 용량을 정맥 주사합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 발생 이상 반응 및 심각한 이상 반응의 수와 비율, 실험실 매개변수, 활력 징후, 심전도 및 심초음파에서 임상적으로 유의미한 변화
기간: 4개월
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치료 발생 부작용 및 심각한 부작용의 수와 비율, 실험실 매개변수(혈액학, 임상화학, 면역학, 소변검사), 활력 징후, 심전도 및 심초음파에서 임상적으로 유의미한 변화
|
4개월
|
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치료 발생 이상 반응 및 심각한 이상 반응의 수와 비율, 실험실 매개변수, 활력 징후, 심전도 및 심초음파에서 임상적으로 유의미한 변화
기간: 12 개월
|
치료 발생 부작용 및 심각한 부작용의 수와 비율, 실험실 매개변수(혈액학, 임상화학, 면역학, 소변검사), 활력 징후, 심전도 및 심초음파에서 임상적으로 유의미한 변화
|
12 개월
|
|
치료 발생 이상 반응 및 심각한 이상 반응의 수와 비율, 실험실 매개변수, 활력 징후, 심전도 및 심초음파에서 임상적으로 유의미한 변화
기간: 최대 10개월 추가
|
치료 발생 부작용 및 심각한 부작용의 수와 비율, 실험실 매개변수(혈액학, 임상화학, 면역학, 소변검사), 활력 징후, 심전도 및 심초음파에서 임상적으로 유의미한 변화
|
최대 10개월 추가
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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NI006 약동학 프로필 및 매개변수 - Cmax
기간: 4개월
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NI006의 최대 관찰 혈청 농도(Cmax)
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4개월
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|
NI006 약동학 프로파일 및 파라미터 - Tmax
기간: 4개월
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NI006의 최대 관찰 혈청 농도(Tmax)까지의 시간
|
4개월
|
|
NI006 약동학 프로파일 및 매개변수 - AUCinf
기간: 1 개월
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NI006의 0에서 무한대(AUCinf)까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적
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1 개월
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NI006 약동학 프로파일 및 매개변수 - CL
기간: 4개월
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NI006의 혈청 클리어런스(CL)
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4개월
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NI006 약동학 프로필 및 매개변수 - Vz
기간: 4개월
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NI006 말기 단계 동안 분포의 겉보기 부피(Vz)
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4개월
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NI006 약동학 프로파일 및 매개변수 - Vss
기간: 4개월
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정상 상태에서 NI006 겉보기 분포 부피(Vss)
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4개월
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NI006 약동학 프로필 및 매개변수 - t½
기간: 4개월
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혈청 내 NI006의 말단 제거 반감기(t½)
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4개월
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NI006 약동학 프로필 및 매개변수 - AUCtau
기간: 4개월
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NI006의 첫 번째 투여(AUCtau) 후 시간 0부터 투여 간격 끝까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적
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4개월
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NI006 약동학 프로파일 및 매개변수 - RaccCmax
기간: 4개월
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혈청 내 NI006의 최대 농도(RaccCmax) 축적 비율
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4개월
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NI006 약동학 프로파일 및 매개변수 - RaccAUC
기간: 4개월
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혈청 내 NI006의 AUC(RaccAUC)로부터 계산된 축적 비율
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4개월
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NI006 약동학 프로파일 및 매개변수 - Ctrough
기간: 12 개월
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혈청 내 NI006의 최소 관찰 농도(Ctrough)
|
12 개월
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NI006 OLE2 약동학 프로파일 및 매개변수 - Ctrough
기간: 최대 10개월
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혈청 내 NI006의 최소 관찰 농도(Ctrough)
|
최대 10개월
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NI006 약동학 프로파일 및 파라미터 - 용량-표준화 Ctrough
기간: 12 개월
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혈청 내 NI006의 용량 정규화 최소 관찰 농도(Ctrough)
|
12 개월
|
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NI006 OLE2 약동학 프로파일 및 매개변수 - 용량-표준화 Ctrough
기간: 최대 10개월
|
혈청 내 NI006의 용량 정규화 최소 관찰 농도(Ctrough)
|
최대 10개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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탐구 - 6분 도보 테스트(6-MWT)에서 NI006의 다중 용량의 효능
기간: 4개월 및 12개월
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6-MWT의 변화
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4개월 및 12개월
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탐색적 - 환자 설문 결과에 대한 NI006의 다중 용량의 효능
기간: 4개월 및 12개월
|
환자 설문 결과의 변화
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4개월 및 12개월
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탐색적 - 아밀로이드 부하에 대한 NI006의 다중 용량의 효능
기간: 4개월 및 12개월
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심장 영상으로 평가한 아밀로이드 부하의 변화
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4개월 및 12개월
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탐색 - 심장 바이오마커에 대한 NI006의 다회 투여 효능 - NT-proBNP
기간: 4개월 및 12개월
|
NT-proBNP 농도의 변화
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4개월 및 12개월
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탐색적 - 심장 바이오마커에 대한 NI006의 다회 투여 효능 - Troponin-T
기간: 4개월 및 12개월
|
Troponin-T 농도의 변화
|
4개월 및 12개월
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탐구 - NI006의 면역원성
기간: 4개월 및 12개월
|
항약물 항체 반응의 결정
|
4개월 및 12개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 2월 10일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 26일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 3월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 4월 21일
처음 게시됨 (실제)
2020년 4월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 11월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 2일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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