First-in-human studie van NI006 bij patiënten met amyloïde transthyretine cardiomyopathie

Belangrijkste opnamecriteria:

1. Leeftijd ≥18 jaar (en < 85 jaar alleen voor cohort 7)
2. Bevestigde diagnose van ATTR-cardiomyopathie
3. Bekend genotype (wildtype of erfelijke vorm)
4. Chronisch hartfalen met LVEF ≥40%, LVWT ≥14 mm, NT-proBNP ≥ 600 pg/mL, 6-MWT ≥150 meter, geen ziekenhuisopnames voor hartziekte gedurende ten minste 30 kalenderdagen voorafgaand aan screening
5. Karnofsky prestatiestatusscore ≥60%

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

1. Amyloïde amyloïdose in de lichte keten of enige andere niet-ATTR-amyloïdose
2. New York Heart Association klasse IV
3. NT-proBNP ≥6000 pg/ml (NT-proBNP ≥8500 pg/ml alleen voor cohort 7)
4. Hartfalen niet voornamelijk veroorzaakt door ATTR-cardiomyopathie
5. Elke ernstige ongecorrigeerde klepaandoening
6. Chronische leverziekte met leverfunctietestafwijkingen
7. Ademhalingsinsufficiëntie die zuurstoftherapie vereist
8. Nierinsufficiëntie
9. Actieve maligniteit met uitzondering van: adequaat behandeld basaalcelcarcinoom, plaveiselcelcarcinoom van de huid, in situ baarmoederhalskanker, prostaatkanker met laag risico met Gleason-score < 7 en prostaatspecifiek antigeen < 10 mg/ml, elke andere vorm van kanker waarvan de patiënt ≥ 2 jaar ziektevrij is
10. Ongecontroleerde infectie, HIV-infectie, seropositiviteit voor HIV, hepatitis B en C, actieve hepatitis A
11. Auto-immuunziekte waarvoor in de afgelopen 2 jaar een immunosuppressieve/modulerende behandeling nodig was
12. Geschiedenis van orgaantransplantatie of ventriculair hulpapparaat
13. Polyneuropathie handicapscore > IIIA
14. Vermoedelijk of bekend drugs- of alcoholmisbruik, ernstige psychiatrische of enige andere medische aandoening die, naar de mening van de Onderzoeker, de proefpersoon ongeschikt maakt