First-in-Human undersøgelse af NI006 i patienter med amyloid transthyretin kardiomyopati

Nøgleinklusionskriterier:

1. Alder ≥18 år (og < 85 år kun for kohorte 7)
2. Bekræftet diagnose af ATTR-kardiomyopati
3. Kendt genotype (vildtype eller arvelig form)
4. Kronisk hjertesvigt med LVEF ≥40 %, LVWT ≥14 mm, NT-proBNP ≥ 600 pg/mL, 6-MWT ≥150 meter, ingen indlæggelser for hjertesygdom i mindst 30 kalenderdage før screening
5. Karnofsky Performance Status score ≥60 %

Nøgleekskluderingskriterier:

1. Amyloid let-kæde amyloidose eller enhver anden ikke-ATTR amyloidose
2. New York Heart Association klasse IV
3. NT-proBNP ≥6000 pg/mL (NT-proBNP ≥8500 pg/mL kun for kohorte 7)
4. Hjertesvigt, der ikke overvejende er forårsaget af ATTR-kardiomyopati
5. Enhver alvorlig ukorrigeret klapsygdom
6. Kronisk leversygdom med unormale leverfunktionsprøver
7. Respiratorisk insufficiens, der kræver iltbehandling
8. Nyreinsufficiens
9. Aktiv malignitet med undtagelse af: tilstrækkeligt behandlet basalcellekarcinom, pladecellecarcinom i huden, in situ livmoderhalskræft, lavrisiko prostatacancer med Gleason-score < 7 og prostataspecifikt antigen < 10 mg/ml, enhver anden cancer, hvorfra forsøgspersonen har været sygdomsfri i ≥ 2 år
10. Ukontrolleret infektion, HIV-infektion, seropositivitet for HIV, hepatitis B og C, aktiv hepatitis A
11. Autoimmun sygdom, der kræver immunsuppressiv/modulerende behandling inden for de sidste 2 år
12. Anamnese med organtransplantation eller ventrikulær hjælpeanordning
13. Polyneuropati handicap score > IIIA
14. Mistanke om eller kendt stof- eller alkoholmisbrug, alvorlig psykiatrisk eller enhver anden medicinsk tilstand, som efter efterforskerens opfattelse gør forsøgspersonen uegnet