Tobramicina inalata nella BPD
18 aprile 2024 aggiornato da: Erik Allen Jensen
Studio di fattibilità di fase 1 della tobramicina per via inalatoria nei neonati prematuri con displasia broncopolmonare
Questo studio è uno studio in aperto, di fase 1, sequenziale di aumento della dose che cerca di stabilire dati preliminari di tollerabilità, efficacia e farmacocinetica per un massimo di 4 diverse dosi di tobramicina per via inalatoria somministrate a neonati molto pretermine con BPD che ricevono ventilazione meccanica invasiva e hanno un microrganismo patogeno Gram-negativo rilevato dalla coltura dell'aspirato tracheale.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
27
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Erik A Jensen, MD MSCE
- Numero di telefono: 2676482720
- Email: jensene@chop.edu
Luoghi di studio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
4 settimane e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Neonati maschi o femmine nati <32 settimane di gestazione
- Diagnosi di BPD (uso di ossigeno supplementare o supporto respiratorio a 36 settimane di età postmestruale)
- Età postmestruale ≥36 settimane all'arruolamento nello studio
- Trattamento con ventilazione meccanica invasiva all'arruolamento senza estubazione tracheale pianificata entro 7 giorni dall'arruolamento
- Coltura dell'aspirato tracheale positiva per uno dei seguenti batteri patogeni GNR entro 7 giorni prima dell'arruolamento: Pseudomonas aeruginosa, specie Klebsiella, specie Enterobacter, Stenotrophomonas maltophilia, Escherichia coli, Acinetobacter baumannii o Serratia marcescens
- Autorizzazione del genitore/tutore (consenso informato).
Criteri di esclusione:
- Creatinina sierica > 0,4 mg/dL entro 14 giorni prima dell'arruolamento
- Malattia congenita o acquisita del rene o del sistema collettore renale che influisce negativamente sulla funzione renale
- Malattia epatobiliare congenita o acquisita che influisce negativamente sulla funzionalità epatica
- Trattamento con un antibiotico sistemico entro 7 giorni prima dell'arruolamento
- Trattamento con un farmaco nefrotossico, esclusi i diuretici, entro 48 ore prima dell'arruolamento
- Trattamento con un bloccante neuromuscolare entro 48 ore prima dell'arruolamento
- Intolleranza nota agli antibiotici aminoglicosidici
- Trattamento corrente con alta frequenza o altra ventilazione meccanica oscillante
- Presenza di una diagnosi di cancro
- Storia familiare materna di ipoacusia ad esordio precoce definita come la necessità di un apparecchio acustico di assistenza prescritto prima dei 30 anni di età
- Perdita dal tubo endotracheale >20%.
- Qualsiasi uso precedente di un farmaco sperimentale [come parte di un protocollo Investigational New Drug (IND) approvato dalla FDA].
- Un soggetto che, a giudizio dello sperimentatore, non è un candidato appropriato per questo studio di ricerca.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Braccio di trattamento - 78 mg
La sperimentazione di fase 1 inizierà con una dose di 78 mg.
Tutti i bracci di trattamento somministreranno il farmaco in studio ogni 12 ore per un massimo di 14 giorni (28 dosi).
Fino a 6 neonati in questo braccio riceveranno la dose di 78 mg di tobramicina soluzione per inalazione somministrata tramite nebulizzatore a maglia vibrante.
Durante lo studio, i neonati in ciascun braccio di trattamento saranno sottoposti a prelievo di sangue e aspirato tracheale e misurazioni della meccanica respiratoria in momenti prestabiliti per valutare la sicurezza della dose e la potenziale efficacia.
Si verificherà anche il monitoraggio continuo della pulsossimetria per tutta la durata della prova.
I dati clinici verranno inoltre registrati quotidianamente durante lo studio in tutti i partecipanti.
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Tobramicina per via inalatoria - 78 mg somministrati ogni 12 ore per 14 giorni.
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Sperimentale: Braccio di trattamento - 150 mg
Se la tollerabilità è dimostrata nel braccio di trattamento da 78 mg seguendo il disegno dello studio 3+3, verranno quindi arruolati fino a 6 bambini che riceveranno 150 mg di soluzione di tobramicina per inalazione ogni 12 ore.
Le stesse procedure di monitoraggio verranno eseguite in questo braccio di trattamento come nel precedente.
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Tobramicina per via inalatoria - 150 mg somministrati ogni 12 ore per 14 giorni.
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Sperimentale: Braccio di trattamento - 216 mg
Se la tollerabilità è dimostrata nel braccio di trattamento da 150 mg seguendo il disegno dello studio 3+3, verranno quindi arruolati fino a 6 bambini che riceveranno 150 mg di soluzione di tobramicina per inalazione ogni 12 ore.
Le stesse procedure di monitoraggio verranno eseguite in questo braccio di trattamento come nel precedente.
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Tobramicina per via inalatoria - 216 mg somministrati ogni 12 ore per 14 giorni.
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Sperimentale: Braccio di trattamento - 300 mg
Se la tollerabilità è dimostrata nel braccio di trattamento da 216 mg seguendo il disegno dello studio 3+3, verranno quindi arruolati fino a 6 bambini che riceveranno 150 mg di soluzione di tobramicina per inalazione ogni 12 ore.
Le stesse procedure di monitoraggio verranno eseguite in questo braccio di trattamento come nel precedente.
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Tobramicina per via inalatoria - 300 mg somministrati ogni 12 ore per 14 giorni.
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Nessun intervento: Braccio di osservazione
I bambini arruolati idonei a partecipare allo studio di fase 1 possono essere arruolati in una coorte di osservazione non trattata a discrezione dei genitori.
Questa coorte sarà sottoposta alla raccolta di dati clinici e di meccanica respiratoria per 14 giorni dopo l'arruolamento ma non riceverà il farmaco in studio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Elevata soglia di tobramicina sierica o creatinina o evento avverso grave
Lasso di tempo: In qualsiasi momento durante la prova di 14 giorni
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Livello sierico minimo di tobramicina (misurato 11 ore dopo la dose somministrata) ≥1mcg/mL; aumento del livello di creatinina sierica di ≥0,3 mg/dL rispetto al basale pre-trial; aumento del livello di creatinina sierica > 1,5 volte superiore al basale pre-trial; produzione di urina <0,5 ml/kg/ora per 12 ore consecutive; o qualsiasi evento avverso grave eventualmente attribuibile al farmaco oggetto dello studio
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In qualsiasi momento durante la prova di 14 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Tosse di nuova insorgenza o peggioramento associata a un cambiamento dello stato respiratorio (SpO2 <80% per >10 secondi; necessità di aumento della FiO2 di >20%)
Lasso di tempo: In qualsiasi momento durante la prova di 14 giorni
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In qualsiasi momento durante la prova di 14 giorni
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Ostruzione del tubo endotracheale che richiede la sostituzione del tubo
Lasso di tempo: In qualsiasi momento durante la prova di 14 giorni
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In qualsiasi momento durante la prova di 14 giorni
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Estubazione tracheale non pianificata
Lasso di tempo: In qualsiasi momento durante la prova di 14 giorni
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In qualsiasi momento durante la prova di 14 giorni
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Desaturazione (SpO2 <80% per >10 secondi) durante la somministrazione di tobramicina per via inalatoria
Lasso di tempo: In qualsiasi momento durante i 14 giorni di prova
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In qualsiasi momento durante i 14 giorni di prova
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Esame audiologico prima della dimissione fallito
Lasso di tempo: fino a 1 anno di età
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fino a 1 anno di età
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Nuova resistenza microbica intra-paziente alla tobramicina durante il ricovero primario
Lasso di tempo: fino a 1 anno di età
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fino a 1 anno di età
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Variazione dei conteggi delle unità formanti colonie batteriche patogene (CFU) dell'aspirato tracheale misurati mediante coltura quantitativa
Lasso di tempo: Durante i 14 giorni di prova
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Durante i 14 giorni di prova
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Variazione della frazione di ossigeno inspirato (FiO2), della pressione media delle vie aeree (MAP) e del punteggio di gravità respiratoria (MAP x FiO2)
Lasso di tempo: Durante i 14 giorni di prova
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Durante i 14 giorni di prova
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Variazione dell'ipossiemia intermittente (SpO2<80% della durata >/=10s), ipossiemia prolungata (SpO2<80% della durata >1min) e percentuale giornaliera di tempo in ipossiemia
Lasso di tempo: Durante i 14 giorni di prova
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Durante i 14 giorni di prova
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Variazione dei livelli di citochine nell'aspirato tracheale, rapporto tra neutrofili e globuli bianchi totali e modelli nel microbioma delle vie aeree
Lasso di tempo: Durante i 14 giorni di prova
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Durante i 14 giorni di prova
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Variazione della compliance polmonare dinamica, della resistenza delle vie aeree, del flusso espiratorio di picco e dell'eliminazione dell'anidride carbonica (CO2).
Lasso di tempo: Durante i 14 giorni di prova
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Durante i 14 giorni di prova
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 marzo 2022
Completamento primario (Effettivo)
31 dicembre 2023
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 settembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 settembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
23 settembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 aprile 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 19-016800
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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