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Misure di esito rilevanti per i pazienti con deficit del trasportatore di creatina (CREAT_criteria)

22 maggio 2026 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

Uno studio prospettico su pazienti con deficit del trasportatore della creatina (SLC6A8) per determinare le misure di esito più rilevanti

Il deficit di trasporto della creatina (CTD) è una rara malattia genetica correlata a varianti patogene del gene SLC6A8, localizzato sul cromosoma Xq28. La diagnosi clinica di CTD si basa sulla presentazione clinica, su un aumento del rapporto creatina/creatinina urinaria e su una grave diminuzione del picco di creatina alla spettroscopia di risonanza magnetica 1H-MRS.

Uno studio retrospettivo con questionari ha identificato che la maggior parte dei pazienti con CTD presentava disabilità intellettiva da moderata a grave. Meno di un terzo dei pazienti era in grado di parlare per frasi. Le convulsioni erano presenti nel 59% dei pazienti. Il 41% aveva caratteristiche autistiche. La disfunzione motoria è stata menzionata nel 58% e i sintomi gastrointestinali sono stati segnalati nel 35% dei pazienti.

Attualmente stanno emergendo diverse nuove strade terapeutiche per questa malattia per la quale finora non era disponibile alcun trattamento: ciclocreatina (interessante ma purtroppo con pochissima applicabilità clinica a causa della sua tossicità; estere dodecilico della creatina incorporato in nanocapsule lipidiche con somministrazione intranasale; farmaco-chaperoning ( per le varianti del trasportatore della creatina carenti di ripiegamento, il nuovo profarmaco dei prodotti farmaceutici Ultragenyx progettato per fornire creatina al cervello (UX068). Queste nuove opzioni di trattamento farmacologico possono offrire opportunità future per migliorare la cognizione nei pazienti con CTD.

Una questione chiave è determinare misure di risultato accessibili a questi pazienti, nonostante l’importanza del loro deficit cognitivo. In uno studio preliminare (su 31 pazienti CTD), i ricercatori hanno dimostrato, ad esempio, che il 75% dei pazienti non era in grado di eseguire la scala Wechsler, che è uno dei test neuropsicologici più utilizzati per determinare il QI (quoziente di intelligenza) del paziente. La maggior parte dei test cognitivi esistenti sono stati sviluppati per distinguere le persone con sviluppo tipico dai pazienti con disabilità intellettiva, portando a un effetto pavimento in questi ultimi che sistematicamente falliscono questi test. Pertanto, questi test non sono adatti a catturare il potenziale effetto di un farmaco in un gruppo di pazienti con ID. L'identificazione di misure di esito affidabili e sensibili da utilizzare negli studi clinici su pazienti con ID è stata riconosciuta come una priorità in una riunione convocata dal NIH. Gli studi N-of-1 (chiamati anche Single-Case Experimental Designs o SCED) sembrano di grande interesse per le malattie rare, la potenza statistica derivante dal numero di misure ripetute, che porta a scegliere misure di risultato che possono essere ripetute più volte.

Questo studio innovativo consentirà di preparare in modo efficiente futuri studi terapeutici, specificando il fenotipo dei pazienti e determinando le misure di risultato più adatte tenendo conto del loro deficit cognitivo e del tipo di disegno sperimentale da utilizzare nel contesto delle malattie rare.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

197

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bron, Francia, 69500
        • Reclutamento
        • Woman, mother and child hospital, Hospices Civils de Lyon
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aurore CURIE, MD,PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti con CTD (n=24)

  • Pazienti maschi con CTD
  • Avere una mutazione confermata nel gene SLC6A8,
  • Età da > 5 a < 35 anni
  • La cui lingua materna è il francese,
  • Avendo firmato il consenso informato e/o per i quali i genitori/tutore legale hanno firmato il consenso informato,
  • Affiliato al sistema di assicurazione sanitaria nazionale o genitori/tutori legali affiliati al sistema di assicurazione sanitaria nazionale.

Controlli abbinati per sesso ed età cronologica (n = 24)

  • Maschio
  • Età da > 5 a < 35 anni
  • La cui lingua materna è il francese,
  • Avendo firmato il consenso informato e/o per i quali i genitori/tutore legale hanno firmato il consenso informato,
  • Affiliato al sistema di assicurazione sanitaria nazionale o genitori/tutori legali affiliati al sistema di assicurazione sanitaria nazionale.

Controlli corrispondenti per sesso ed età mentale (n = 24)

  • Maschio
  • Età da > 3 a < 8 anni
  • La cui lingua materna è il francese,
  • Per i quali i genitori/tutore legale hanno firmato il consenso informato,
  • Affiliato al sistema di assicurazione sanitaria nazionale o genitori/tutori legali affiliati al sistema di assicurazione sanitaria nazionale.

Bambini con sviluppo tipico (n=80)

  • Maschio e femmina
  • Età da > 3 a < 8 anni
  • La cui lingua materna è il francese,
  • Per i quali i genitori/tutore legale hanno firmato il consenso informato,
  • Affiliato al sistema di assicurazione sanitaria nazionale o genitori/tutori legali affiliati al sistema di assicurazione sanitaria nazionale.

Criteri di esclusione:

Pazienti con CTD (n=24):

  • Avere una controindicazione all'esame MRI (portatori di pacemaker o pompa per insulina, portatori di protesi metalliche o clip intracerebrale e soggetti claustrofobici),
  • Rifiuto del soggetto e/o dei suoi genitori di essere informati di eventuali anomalie rilevate dalla risonanza magnetica,
  • Rifiuto del soggetto e/o dei genitori/tutore legale del soggetto di essere informati di possibili anomalie rilevate durante la valutazione cardiaca.

Controlli abbinati per sesso ed età cronologica (n = 24)

  • Storia di disturbi neurologici o psichiatrici,
  • Ripetizione di un voto,
  • Difficoltà di apprendimento che richiedono riabilitazione (logopedia, terapia psicomotoria o oculomotoria),
  • Per i partecipanti che sono d'accordo nell'effettuare l'esame MRI, che hanno una controindicazione all'esame MRI (uso di pacemaker o pompa per insulina, portatori di protesi metalliche o clip intracerebrale e soggetti claustrofobici) e rifiuto del soggetto e/o del soggetto i genitori/tutore legale devono essere informati di eventuali anomalie rilevate dalla risonanza magnetica.

Controlli corrispondenti per sesso ed età mentale (n = 24)

  • Storia di disturbi neurologici o psichiatrici,
  • Ripetizione di un voto,
  • Difficoltà di apprendimento che richiedono riabilitazione (logopedia, terapia psicomotoria o oculomotoria).

Bambini con sviluppo tipico (n=80)

  • Storia di disturbi neurologici o psichiatrici,
  • Ripetizione di un voto,
  • Difficoltà di apprendimento che richiedono riabilitazione (logopedia, terapia psicomotoria o oculomotoria).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Pazienti maschi con CTD
Gruppo di casi 24 pazienti maschi con CTD con una mutazione confermata nel gene SLC6A8, di età compresa tra > 5 e < 35 anni.
Altro: Endpoint clinici
  1. Numero di crisi epilettiche
  2. Modifica del trattamento antiepilettico (aumento o diminuzione)
  3. Scala analogica visiva su un sintomo target definito con i genitori,
  4. CGI,
  5. Dati di attimetria nelle 24 ore,
  6. Dati podometrici nelle 24 ore,
  7. test del cammino di 6 minuti,
  8. Esame clinico
  9. Fattibilità di eseguire una risonanza magnetica senza anestesia su uno scanner simulato
Altro: Questionari genitoriali

10- Valutazione adattiva con la scala Vineland Adaptive Behavior II,

11- Questionario Mac Arthur riguardante il linguaggio,

12- Scala del disturbo pervasivo dello sviluppo nelle persone con ritardo mentale (PDD-MRS),

13- Profilo sensoriale Dunn,

14- Lista di controllo del comportamento anomalo,

15- Modulo di valutazione del comportamento infantile di Nisonger,

16- Scala di reattività sociale 2,

17- Scale di valutazione dell'impatto sul caregiver primario (CBI-M/Beach Center Family QOL)

Altro: Scala della qualità della vita
18- Scala della qualità della vita (PedsQL 4.0 per i bambini o scala San Martin se il paziente ha più di 18 anni)
Altro: Valutazioni cognitive

19- Scala Leiter 3 (4 sottotest cognitivi per poter calcolare il QI non verbale e 2 sottotest di memoria non verbale) o Bayley 4 se Leiter 3 non è possibile

20-CPM-BF

21- Compito di ragionamento semplice su tablet (compito di corrispondenza con campione)

22- Apprendimento implicito delle regole (Brixton modificato),

23- 4 sottotest del WPPSI-IV ("localizzazione dello zoo" per valutare la memoria spaziale, "progettazione dei blocchi" per valutare le capacità visuo-costruttive, "ricerca di bug", "cancellazione"),

24- Valutazione dell'attenzione (4 sottotest del KITTAP: allerta, go/no go, flessibilità, attenzione divisa),

25- Percezione visuo-spaziale elementare (su tavolette)

Altro: Valutazioni linguistiche

26- EXALANG 3-6 (10 sottotest per valutazioni linguistiche espressive e ricettive),

27- PPVT-5 (vocabolario ricettivo), EVT-3 (vocabolario espressivo),

28- Analisi automatica del linguaggio (durante un'interazione di 10 minuti, gioco).

Altro: Valutazioni motorie

29- Compito cinematico (appositamente progettato),

30- Test Purdue-Pegboard,

31- Prova Renzi

Altro: Valutazioni sociali

32- Analisi eye-tracking di scene visive sociali e indice di preferenza sociale (film),

33- teoria della valutazione della mente,

34- Scala ADOS (disturbo dello spettro autistico),

35- sensibilità alla disuguaglianza,

36- comportamenti pro-sociali (aiuto dello psicologo)

Altro: RM 3T
37- Dati strutturali, metabolici e funzionali
Altro: Valutazioni cardiache

38- ECG

39- Ultrasuoni

Altro: Collezione biologica

40- Campione di sangue

41- Campione urinario

42- Biopsia cutanea superficiale
Altro: Sesso ed età cronologica corrispondevano ai controlli maschili
Gruppo di controllo: 24 controlli maschili, corrispondenti per sesso ed età cronologica, di età compresa tra > 5 e < 35 anni
Altro: Endpoint clinici
  1. Numero di crisi epilettiche
  2. Modifica del trattamento antiepilettico (aumento o diminuzione)
  3. Scala analogica visiva su un sintomo target definito con i genitori,
  4. CGI,
  5. Dati di attimetria nelle 24 ore,
  6. Dati podometrici nelle 24 ore,
  7. test del cammino di 6 minuti,
  8. Esame clinico
  9. Fattibilità di eseguire una risonanza magnetica senza anestesia su uno scanner simulato
Altro: Valutazioni cognitive

19- Scala Leiter 3 (4 sottotest cognitivi per poter calcolare il QI non verbale e 2 sottotest di memoria non verbale) o Bayley 4 se Leiter 3 non è possibile

20-CPM-BF

21- Compito di ragionamento semplice su tablet (compito di corrispondenza con campione)

22- Apprendimento implicito delle regole (Brixton modificato),

23- 4 sottotest del WPPSI-IV ("localizzazione dello zoo" per valutare la memoria spaziale, "progettazione dei blocchi" per valutare le capacità visuo-costruttive, "ricerca di bug", "cancellazione"),

24- Valutazione dell'attenzione (4 sottotest del KITTAP: allerta, go/no go, flessibilità, attenzione divisa),

25- Percezione visuo-spaziale elementare (su tavolette)

Altro: Valutazioni linguistiche

26- EXALANG 3-6 (10 sottotest per valutazioni linguistiche espressive e ricettive),

27- PPVT-5 (vocabolario ricettivo), EVT-3 (vocabolario espressivo),

28- Analisi automatica del linguaggio (durante un'interazione di 10 minuti, gioco).

Altro: Valutazioni motorie

29- Compito cinematico (appositamente progettato),

30- Test Purdue-Pegboard,

31- Prova Renzi

Altro: Valutazioni sociali

32- Analisi eye-tracking di scene visive sociali e indice di preferenza sociale (film),

33- teoria della valutazione della mente,

34- Scala ADOS (disturbo dello spettro autistico),

35- sensibilità alla disuguaglianza,

36- comportamenti pro-sociali (aiuto dello psicologo)

Altro: RM 3T
37- Dati strutturali, metabolici e funzionali
Altro: Collezione biologica

40- Campione di sangue

41- Campione urinario

42- Biopsia cutanea superficiale
Altro: Sesso ed età mentale corrispondevano ai controlli maschili
Gruppo di controllo: 24 controlli maschili, corrispondenti per sesso ed età mentale, di età compresa tra > 2 e < 8 anni
Altro: Endpoint clinici
  1. Numero di crisi epilettiche
  2. Modifica del trattamento antiepilettico (aumento o diminuzione)
  3. Scala analogica visiva su un sintomo target definito con i genitori,
  4. CGI,
  5. Dati di attimetria nelle 24 ore,
  6. Dati podometrici nelle 24 ore,
  7. test del cammino di 6 minuti,
  8. Esame clinico
  9. Fattibilità di eseguire una risonanza magnetica senza anestesia su uno scanner simulato
Altro: Valutazioni cognitive

19- Scala Leiter 3 (4 sottotest cognitivi per poter calcolare il QI non verbale e 2 sottotest di memoria non verbale) o Bayley 4 se Leiter 3 non è possibile

20-CPM-BF

21- Compito di ragionamento semplice su tablet (compito di corrispondenza con campione)

22- Apprendimento implicito delle regole (Brixton modificato),

23- 4 sottotest del WPPSI-IV ("localizzazione dello zoo" per valutare la memoria spaziale, "progettazione dei blocchi" per valutare le capacità visuo-costruttive, "ricerca di bug", "cancellazione"),

24- Valutazione dell'attenzione (4 sottotest del KITTAP: allerta, go/no go, flessibilità, attenzione divisa),

25- Percezione visuo-spaziale elementare (su tavolette)

Altro: Valutazioni linguistiche

26- EXALANG 3-6 (10 sottotest per valutazioni linguistiche espressive e ricettive),

27- PPVT-5 (vocabolario ricettivo), EVT-3 (vocabolario espressivo),

28- Analisi automatica del linguaggio (durante un'interazione di 10 minuti, gioco).

Altro: Valutazioni motorie

29- Compito cinematico (appositamente progettato),

30- Test Purdue-Pegboard,

31- Prova Renzi

Altro: Valutazioni sociali

32- Analisi eye-tracking di scene visive sociali e indice di preferenza sociale (film),

33- teoria della valutazione della mente,

34- Scala ADOS (disturbo dello spettro autistico),

35- sensibilità alla disuguaglianza,

36- comportamenti pro-sociali (aiuto dello psicologo)
Altro: Bambini tipicamente sviluppati

Il gruppo di controllo 80 ha sviluppato tipicamente bambini di età compresa tra > 2 e < 8 anni, che corrisponde all'età mentale dei pazienti con CTD.

40 bambini di età compresa tra > 2 e < 5 anni e 40 bambini di età compresa tra > 6 e < 8 anni eseguiranno le misure di esito appena sviluppate.
Altro: Valutazioni cognitive

19- Scala Leiter 3 (4 sottotest cognitivi per poter calcolare il QI non verbale e 2 sottotest di memoria non verbale) o Bayley 4 se Leiter 3 non è possibile

20-CPM-BF

21- Compito di ragionamento semplice su tablet (compito di corrispondenza con campione)

22- Apprendimento implicito delle regole (Brixton modificato),

23- 4 sottotest del WPPSI-IV ("localizzazione dello zoo" per valutare la memoria spaziale, "progettazione dei blocchi" per valutare le capacità visuo-costruttive, "ricerca di bug", "cancellazione"),

24- Valutazione dell'attenzione (4 sottotest del KITTAP: allerta, go/no go, flessibilità, attenzione divisa),

25- Percezione visuo-spaziale elementare (su tavolette)

Altro: Valutazioni linguistiche

26- EXALANG 3-6 (10 sottotest per valutazioni linguistiche espressive e ricettive),

27- PPVT-5 (vocabolario ricettivo), EVT-3 (vocabolario espressivo),

28- Analisi automatica del linguaggio (durante un'interazione di 10 minuti, gioco).

Altro: Valutazioni motorie

29- Compito cinematico (appositamente progettato),

30- Test Purdue-Pegboard,

31- Prova Renzi

Altro: Valutazioni sociali

32- Analisi eye-tracking di scene visive sociali e indice di preferenza sociale (film),

33- teoria della valutazione della mente,

34- Scala ADOS (disturbo dello spettro autistico),

35- sensibilità alla disuguaglianza,

36- comportamenti pro-sociali (aiuto dello psicologo)
Altro: Pazienti di sesso femminile CTD
15 pazienti donne con CTD con mutazione confermata nel gene SLC6A8, di età compresa tra > 5 e < 60 anni
Altro: Endpoint clinici
  1. Numero di crisi epilettiche
  2. Modifica del trattamento antiepilettico (aumento o diminuzione)
  3. Scala analogica visiva su un sintomo target definito con i genitori,
  4. CGI,
  5. Dati di attimetria nelle 24 ore,
  6. Dati podometrici nelle 24 ore,
  7. test del cammino di 6 minuti,
  8. Esame clinico
  9. Fattibilità di eseguire una risonanza magnetica senza anestesia su uno scanner simulato
Altro: Questionari genitoriali

10- Valutazione adattiva con la scala Vineland Adaptive Behavior II,

11- Questionario Mac Arthur riguardante il linguaggio,

12- Scala del disturbo pervasivo dello sviluppo nelle persone con ritardo mentale (PDD-MRS),

13- Profilo sensoriale Dunn,

14- Lista di controllo del comportamento anomalo,

15- Modulo di valutazione del comportamento infantile di Nisonger,

16- Scala di reattività sociale 2,

17- Scale di valutazione dell'impatto sul caregiver primario (CBI-M/Beach Center Family QOL)

Altro: Scala della qualità della vita
18- Scala della qualità della vita (PedsQL 4.0 per i bambini o scala San Martin se il paziente ha più di 18 anni)
Altro: Valutazioni cognitive

19- Scala Leiter 3 (4 sottotest cognitivi per poter calcolare il QI non verbale e 2 sottotest di memoria non verbale) o Bayley 4 se Leiter 3 non è possibile

20-CPM-BF

21- Compito di ragionamento semplice su tablet (compito di corrispondenza con campione)

22- Apprendimento implicito delle regole (Brixton modificato),

23- 4 sottotest del WPPSI-IV ("localizzazione dello zoo" per valutare la memoria spaziale, "progettazione dei blocchi" per valutare le capacità visuo-costruttive, "ricerca di bug", "cancellazione"),

24- Valutazione dell'attenzione (4 sottotest del KITTAP: allerta, go/no go, flessibilità, attenzione divisa),

25- Percezione visuo-spaziale elementare (su tavolette)

Altro: Valutazioni linguistiche

26- EXALANG 3-6 (10 sottotest per valutazioni linguistiche espressive e ricettive),

27- PPVT-5 (vocabolario ricettivo), EVT-3 (vocabolario espressivo),

28- Analisi automatica del linguaggio (durante un'interazione di 10 minuti, gioco).

Altro: Valutazioni motorie

29- Compito cinematico (appositamente progettato),

30- Test Purdue-Pegboard,

31- Prova Renzi

Altro: Valutazioni sociali

32- Analisi eye-tracking di scene visive sociali e indice di preferenza sociale (film),

33- teoria della valutazione della mente,

34- Scala ADOS (disturbo dello spettro autistico),

35- sensibilità alla disuguaglianza,

36- comportamenti pro-sociali (aiuto dello psicologo)

Altro: RM 3T
37- Dati strutturali, metabolici e funzionali
Altro: Valutazioni cardiache

38- ECG

39- Ultrasuoni

Altro: Collezione biologica

40- Campione di sangue

41- Campione urinario

42- Biopsia cutanea superficiale
Altro: Sesso ed età mentale corrispondevano ai controlli femminili
Gruppo di controllo: 15 controlli corrispondenti per sesso ed età mentale, di età compresa tra > 2 e < 8 anni
Altro: Endpoint clinici
  1. Numero di crisi epilettiche
  2. Modifica del trattamento antiepilettico (aumento o diminuzione)
  3. Scala analogica visiva su un sintomo target definito con i genitori,
  4. CGI,
  5. Dati di attimetria nelle 24 ore,
  6. Dati podometrici nelle 24 ore,
  7. test del cammino di 6 minuti,
  8. Esame clinico
  9. Fattibilità di eseguire una risonanza magnetica senza anestesia su uno scanner simulato
Altro: Valutazioni cognitive

19- Scala Leiter 3 (4 sottotest cognitivi per poter calcolare il QI non verbale e 2 sottotest di memoria non verbale) o Bayley 4 se Leiter 3 non è possibile

20-CPM-BF

21- Compito di ragionamento semplice su tablet (compito di corrispondenza con campione)

22- Apprendimento implicito delle regole (Brixton modificato),

23- 4 sottotest del WPPSI-IV ("localizzazione dello zoo" per valutare la memoria spaziale, "progettazione dei blocchi" per valutare le capacità visuo-costruttive, "ricerca di bug", "cancellazione"),

24- Valutazione dell'attenzione (4 sottotest del KITTAP: allerta, go/no go, flessibilità, attenzione divisa),

25- Percezione visuo-spaziale elementare (su tavolette)

Altro: Valutazioni linguistiche

26- EXALANG 3-6 (10 sottotest per valutazioni linguistiche espressive e ricettive),

27- PPVT-5 (vocabolario ricettivo), EVT-3 (vocabolario espressivo),

28- Analisi automatica del linguaggio (durante un'interazione di 10 minuti, gioco).

Altro: Valutazioni motorie

29- Compito cinematico (appositamente progettato),

30- Test Purdue-Pegboard,

31- Prova Renzi

Altro: Valutazioni sociali

32- Analisi eye-tracking di scene visive sociali e indice di preferenza sociale (film),

33- teoria della valutazione della mente,

34- Scala ADOS (disturbo dello spettro autistico),

35- sensibilità alla disuguaglianza,

36- comportamenti pro-sociali (aiuto dello psicologo)
Altro: Sesso ed età cronologica corrispondevano ai controlli femminili
Gruppo di controllo: 15 controlli di sesso femminile, corrispondenti per età ed età cronologica, di età compresa tra > 5 e < 60 anni
Altro: Endpoint clinici
  1. Numero di crisi epilettiche
  2. Modifica del trattamento antiepilettico (aumento o diminuzione)
  3. Scala analogica visiva su un sintomo target definito con i genitori,
  4. CGI,
  5. Dati di attimetria nelle 24 ore,
  6. Dati podometrici nelle 24 ore,
  7. test del cammino di 6 minuti,
  8. Esame clinico
  9. Fattibilità di eseguire una risonanza magnetica senza anestesia su uno scanner simulato
Altro: Valutazioni cognitive

19- Scala Leiter 3 (4 sottotest cognitivi per poter calcolare il QI non verbale e 2 sottotest di memoria non verbale) o Bayley 4 se Leiter 3 non è possibile

20-CPM-BF

21- Compito di ragionamento semplice su tablet (compito di corrispondenza con campione)

22- Apprendimento implicito delle regole (Brixton modificato),

23- 4 sottotest del WPPSI-IV ("localizzazione dello zoo" per valutare la memoria spaziale, "progettazione dei blocchi" per valutare le capacità visuo-costruttive, "ricerca di bug", "cancellazione"),

24- Valutazione dell'attenzione (4 sottotest del KITTAP: allerta, go/no go, flessibilità, attenzione divisa),

25- Percezione visuo-spaziale elementare (su tavolette)

Altro: Valutazioni linguistiche

26- EXALANG 3-6 (10 sottotest per valutazioni linguistiche espressive e ricettive),

27- PPVT-5 (vocabolario ricettivo), EVT-3 (vocabolario espressivo),

28- Analisi automatica del linguaggio (durante un'interazione di 10 minuti, gioco).

Altro: Valutazioni motorie

29- Compito cinematico (appositamente progettato),

30- Test Purdue-Pegboard,

31- Prova Renzi

Altro: Valutazioni sociali

32- Analisi eye-tracking di scene visive sociali e indice di preferenza sociale (film),

33- teoria della valutazione della mente,

34- Scala ADOS (disturbo dello spettro autistico),

35- sensibilità alla disuguaglianza,

36- comportamenti pro-sociali (aiuto dello psicologo)

Altro: RM 3T
37- Dati strutturali, metabolici e funzionali
Altro: Collezione biologica

40- Campione di sangue

41- Campione urinario

42- Biopsia cutanea superficiale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint clinici: numero di crisi epilettiche
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
Numero di crisi epilettiche
Fino a 90 giorni
Endpoint clinici: trattamento antiepilettico
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: tutti gli esami al V1 (giorno 1/giorno 2) Per 9 dei 24 pazienti CTD: esami ripetuti ogni due settimane al V2 (giorno 15), V3 (giorno 30), V4 (giorno 45), V5 (giorno 60), V6 (Giorno75) e V7 (Giorno90).
Modifica del trattamento antiepilettico (aumento o diminuzione)
Per tutti i 24 pazienti CTD: tutti gli esami al V1 (giorno 1/giorno 2) Per 9 dei 24 pazienti CTD: esami ripetuti ogni due settimane al V2 (giorno 15), V3 (giorno 30), V4 (giorno 45), V5 (giorno 60), V6 (Giorno75) e V7 (Giorno90).
Endpoint clinici: scala analogica visiva
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
Scala analogica visiva su un sintomo target definito con i genitori,
Fino a 90 giorni
Endpoint clinici: attimetria
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
Dati attimetrici su 48 ore
Fino a 90 giorni
Endpoint clinici: podometria
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
Dati podometrici nelle 24 ore
Fino a 90 giorni
Endpoint clinici: test del cammino
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
Test del cammino di 6 minuti
Fino a 90 giorni
Endpoint clinici: esame clinico
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: tutti gli esami al V1 (giorno 1/giorno 2) Per 9 dei 24 pazienti CTD: esami ripetuti ogni due settimane al V2 (giorno 15), V3 (giorno 30), V4 (giorno 45), V5 (giorno 60), V6 (Giorno75) e V7 (Giorno90).
Esame clinico
Per tutti i 24 pazienti CTD: tutti gli esami al V1 (giorno 1/giorno 2) Per 9 dei 24 pazienti CTD: esami ripetuti ogni due settimane al V2 (giorno 15), V3 (giorno 30), V4 (giorno 45), V5 (giorno 60), V6 (Giorno75) e V7 (Giorno90).
Endpoint clinici: fattibilità dell'esecuzione di una risonanza magnetica
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: tutti gli esami al V1 (giorno 1/giorno 2) Per 9 dei 24 pazienti CTD: esami ripetuti ogni due settimane al V2 (giorno 15), V3 (giorno 30), V4 (giorno 45), V5 (giorno 60), V6 (Giorno75) e V7 (Giorno90).
Fattibilità di eseguire una risonanza magnetica senza anestesia su uno scanner simulato
Per tutti i 24 pazienti CTD: tutti gli esami al V1 (giorno 1/giorno 2) Per 9 dei 24 pazienti CTD: esami ripetuti ogni due settimane al V2 (giorno 15), V3 (giorno 30), V4 (giorno 45), V5 (giorno 60), V6 (Giorno75) e V7 (Giorno90).
Questionari genitoriali: scala Vineland Adaptive Behavior II
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: V1 (Giorno 1/Giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto a V7 (Giorno 90).
Valutazione adattiva con la scala Vineland Adaptive Behavior II
Per tutti i 24 pazienti CTD: V1 (Giorno 1/Giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto a V7 (Giorno 90).
Questionari genitoriali: questionario Mac Arthur
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2). Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V3 (giorno 30) e V7 (giorno 90).
Questionario Mac Arthur riguardante il linguaggio
Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2). Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V3 (giorno 30) e V7 (giorno 90).
Questionari genitoriali: PDD-MRS
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2), per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V7 (giorno 90).
Scala del disturbo pervasivo dello sviluppo nelle persone con ritardo mentale (PDD-MRS)
Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2), per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V7 (giorno 90).
Questionari genitoriali: profilo sensoriale Dunn
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2). Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V3 (giorno 30) e V7 (giorno 90).
Profilo sensoriale Dunn
Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2). Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V3 (giorno 30) e V7 (giorno 90).
Questionari genitoriali: lista di controllo del comportamento aberrante
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (Giorno 1/Giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V2 (Giorno 15), V3 (Giorno 30), V4 (Giorno 45), V5 (Giorno 60), V6 (Giorno 75) e V7 ( Giorno90).
Lista di controllo del comportamento aberrante
Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (Giorno 1/Giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V2 (Giorno 15), V3 (Giorno 30), V4 (Giorno 45), V5 (Giorno 60), V6 (Giorno 75) e V7 ( Giorno90).
Questionari per i genitori: modulo di valutazione del comportamento infantile di Nisonger
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2), per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V7 (giorno 90).
Modulo di valutazione del comportamento infantile di Nisonger
Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2), per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V7 (giorno 90).
Questionari genitoriali: scala di reattività sociale 2
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2), per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V7 (giorno 90).
Scala di reattività sociale 2
Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2), per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V7 (giorno 90).
Questionari genitoriali: impatto sul caregiver primario
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2). Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V3 (giorno 30) e V7 (giorno 90).
Scale di valutazione dell'impatto sul caregiver primario (CBI-M/Beach Center Family QOL)
Per tutti i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2). Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V3 (giorno 30) e V7 (giorno 90).
Scala della qualità della vita
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: Al V1 (Giorno 1/Giorno 2) Per 9 dei 24 pazienti CTD: Ripetuto al V3 (Giorno 30) e V7 (Giorno 90).
Scala della qualità della vita (PedsQL 4.0 per i bambini o scala San Martin se il paziente ha più di 18 anni)
Per tutti i 24 pazienti CTD: Al V1 (Giorno 1/Giorno 2) Per 9 dei 24 pazienti CTD: Ripetuto al V3 (Giorno 30) e V7 (Giorno 90).
Valutazioni cognitive: scala Leiter 3
Lasso di tempo: Per i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V7 (giorno 90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
Scala Leiter 3 (4 sottotest cognitivi per poter calcolare il QI non verbale e 2 sottotest di memoria non verbale) o Bayley 4 se Leiter 3 non è possibile
Per i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V7 (giorno 90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
Valutazioni cognitive: CPM-BF
Lasso di tempo: Per i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V7 (giorno 90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
CPM-BF: Matrici Progressive Colorate di Raven
Per i 24 pazienti CTD: al V1 (giorno 1/giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V7 (giorno 90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
Valutazioni cognitive: compito di ragionamento
Lasso di tempo: Per i 24 pazienti CTD: al V1 (Giorno 1/Giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V2 (Giorno 15), V3 (Giorno 30), V4 (Giorno 45), V5 (Giorno 60), V6 (Giorno 75) e V7 (Giorno90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
Compito di ragionamento semplice su tablet (compito di corrispondenza con campione)
Per i 24 pazienti CTD: al V1 (Giorno 1/Giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V2 (Giorno 15), V3 (Giorno 30), V4 (Giorno 45), V5 (Giorno 60), V6 (Giorno 75) e V7 (Giorno90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
Valutazioni cognitive: apprendimento implicito di regole
Lasso di tempo: Per i 24 pazienti CTD: al V1 (Giorno 1/Giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V2 (Giorno 15), V3 (Giorno 30), V4 (Giorno 45), V5 (Giorno 60), V6 (Giorno 75) e V7 (Giorno90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
Apprendimento implicito delle regole (Brixton modificato),
Per i 24 pazienti CTD: al V1 (Giorno 1/Giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V2 (Giorno 15), V3 (Giorno 30), V4 (Giorno 45), V5 (Giorno 60), V6 (Giorno 75) e V7 (Giorno90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
Valutazioni cognitive: WPPSI-IV
Lasso di tempo: Per i 24 pazienti CTD: al V1 (Giorno 1/Giorno 2), per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V3 (Giorno 30) e V7 (Giorno 90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
4 sottotest del WPPSI-IV ("localizzazione zoo" per valutare la memoria spaziale, "progettazione a blocchi" per valutare le capacità visuo-costruttive, "ricerca bug", "cancellazione"),
Per i 24 pazienti CTD: al V1 (Giorno 1/Giorno 2), per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V3 (Giorno 30) e V7 (Giorno 90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
Valutazioni cognitive: Valutazione dell'attenzione
Lasso di tempo: Per i 24 pazienti CTD: al V1 (Giorno 1/Giorno 2), per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V3 (Giorno 30) e V7 (Giorno 90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
Valutazione dell'attenzione (4 sottotest da KITTAP: allerta, go/no go, flessibilità, attenzione divisa),
Per i 24 pazienti CTD: al V1 (Giorno 1/Giorno 2), per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V3 (Giorno 30) e V7 (Giorno 90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
Valutazioni cognitive: Percezione visuo-spaziale elementare
Lasso di tempo: Per i 24 pazienti CTD: al V1 (Giorno 1/Giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V2 (Giorno 15), V3 (Giorno 30), V4 (Giorno 45), V5 (Giorno 60), V6 (Giorno 75) e V7 (Giorno90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
Percezione visuo-spaziale elementare (su tablet)
Per i 24 pazienti CTD: al V1 (Giorno 1/Giorno 2), Per 9 dei 24 pazienti CTD: ripetuto al V2 (Giorno 15), V3 (Giorno 30), V4 (Giorno 45), V5 (Giorno 60), V6 (Giorno 75) e V7 (Giorno90). Controlli: valutazione cognitiva al V1 (giorno 1)
Valutazioni linguistiche: EXALANG 3-6
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Per 9 pazienti CTD su 24: ripetuto a V3 (giorno 30) e V7 (giorno 90). Controlli: valutazione linguistica al V1 (giorno 1)
EXALANG 3-6 - Batteria computerizzata per la valutazione del linguaggio orale e scritto: 10 sottotest test per valutazioni del linguaggio espressivo e ricettivo
Per tutti i 24 pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Per 9 pazienti CTD su 24: ripetuto a V3 (giorno 30) e V7 (giorno 90). Controlli: valutazione linguistica al V1 (giorno 1)
Valutazioni linguistiche: vocabolario
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Per 9 pazienti CTD su 24: ripetuto a V3 (giorno 30) e V7 (giorno 90). Controlli: valutazione linguistica al V1 (giorno 1)
PPVT-5: Peabody Picture Vocabulary Test quinta edizione = vocabolario ricettivo, EVT-3: Expressive Vocabulary Test terza edizione,
Per tutti i 24 pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Per 9 pazienti CTD su 24: ripetuto a V3 (giorno 30) e V7 (giorno 90). Controlli: valutazione linguistica al V1 (giorno 1)
Valutazioni linguistiche: analisi automatica della lingua
Lasso di tempo: Per tutti i 24 pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Per 9 pazienti CTD su 24: ripetuto a V3 (giorno 30) e V7 (giorno 90). Controlli: valutazione linguistica al V1 (giorno 1)
Analisi automatica del linguaggio (durante un'interazione di 10 minuti, gioco).
Per tutti i 24 pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Per 9 pazienti CTD su 24: ripetuto a V3 (giorno 30) e V7 (giorno 90). Controlli: valutazione linguistica al V1 (giorno 1)
Valutazioni motorie: compito cinematico
Lasso di tempo: Pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Controlli: valutazione motoria a V1 (giorno 1)
Compito cinematico (progettato appositamente)
Pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Controlli: valutazione motoria a V1 (giorno 1)
Valutazioni motorie: test di Purdue-Pegboard
Lasso di tempo: Pazienti CTD: eseguita a V1 (Giorno 1/Giorno 2), V3 (Giorno 30) e V7 (Giorno 90). Controlli: valutazione motoria a V1 (giorno 1)
Test di Purdue-Pegboard
Pazienti CTD: eseguita a V1 (Giorno 1/Giorno 2), V3 (Giorno 30) e V7 (Giorno 90). Controlli: valutazione motoria a V1 (giorno 1)
Valutazioni motorie: test Renzi
Lasso di tempo: Pazienti CTD: eseguita a V1 (Giorno 1/Giorno 2), V3 (Giorno 30) e V7 (Giorno 90). Controlli: valutazione motoria a V1 (giorno 1)
Prova Renzi
Pazienti CTD: eseguita a V1 (Giorno 1/Giorno 2), V3 (Giorno 30) e V7 (Giorno 90). Controlli: valutazione motoria a V1 (giorno 1)
Valutazioni sociali: eye-tracking
Lasso di tempo: Pazienti CTD: eseguiti a V1 (Giorno 1/Giorno 2), V3 (Giorno 30) e V7 (Giorno 90). Controlli: valutazione sociale al V1 (giorno1)
Analisi eye-tracking di scene visive sociali e indice di preferenza sociale (film)
Pazienti CTD: eseguiti a V1 (Giorno 1/Giorno 2), V3 (Giorno 30) e V7 (Giorno 90). Controlli: valutazione sociale al V1 (giorno1)
Valutazioni sociali: teoria della valutazione mentale
Lasso di tempo: Pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Controlli: valutazione sociale al V1 (giorno1)
Teoria della valutazione della mente
Pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Controlli: valutazione sociale al V1 (giorno1)
Valutazioni sociali: scala ADOS (Autism Diagnostic Observation Scale)
Lasso di tempo: Pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Controlli: valutazione sociale al V1 (giorno1)
Scala ADOS (disturbo dello spettro autistico)
Pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Controlli: valutazione sociale al V1 (giorno1)
Valutazioni sociali: sensibilità alla disuguaglianza
Lasso di tempo: Pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Controlli: valutazione sociale al V1 (giorno1)
Sensibilità alla disuguaglianza
Pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Controlli: valutazione sociale al V1 (giorno1)
Valutazioni sociali: comportamenti pro-sociali (aiuto dello psicologo)
Lasso di tempo: Pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Controlli: valutazione sociale al V1 (giorno1)
Comportamenti pro-sociali (aiuto dello psicologo)
Pazienti CTD: eseguito al V1 (Giorno1/Giorno2). Controlli: valutazione sociale al V1 (giorno1)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Neuroimmagine (MRI)
Lasso di tempo: V1 (Giorno1/Giorno2)
La risonanza magnetica verrà eseguita per descrivere il profilo neuroanatomico strutturale e funzionale del paziente con CTD rispetto ai controlli cronologici abbinati all'età e alla variabilità nella valutazione del picco di creatina utilizzando la spettroscopia MR
V1 (Giorno1/Giorno2)
Valutazioni cardiache: Elettrocardiogramma
Lasso di tempo: Pazienti CTD: V1 (Giorno1/Giorno2)
Verrà eseguito un elettrocardiogramma (ECG) per descrivere il profilo cardiaco dei pazienti con CTD (in particolare il rischio di aumento del QTC e/o di anomalie dell'ecografia cardiaca)
Pazienti CTD: V1 (Giorno1/Giorno2)
Valutazioni cardiache: ecografia
Lasso di tempo: Pazienti CTD: V1 (Giorno1/Giorno2)
Verrà eseguita un'ecografia cardiaca per descrivere il profilo cardiaco dei pazienti con CTD (in particolare il rischio di aumento del QTC e/o anomalie dell'ecografia cardiaca)
Pazienti CTD: V1 (Giorno1/Giorno2)
Raccolta biologica: campione di sangue
Lasso di tempo: Pazienti CTD: V1 (Giorno1/Giorno2)
Campione di sangue (cellule mononucleate di plasma e sangue periferico)
Pazienti CTD: V1 (Giorno1/Giorno2)
Raccolta biologica: campione di urina
Lasso di tempo: Pazienti CTD: V1 (Giorno1/Giorno2)
Verranno raccolti campioni di urina per creare una raccolta di campioni biologici associati a dati clinici e genomici di pazienti con CTD. In futuro ciò sarà utile ai laboratori di ricerca per studiare nuovi biomarcatori (non ancora identificati) o per testare l'efficacia di nuovi approcci terapeutici in vitro (su fibroblasti coltivati ​​o dopo lo sviluppo di cellule iPS o organoidi) in questa malattia rara.
Pazienti CTD: V1 (Giorno1/Giorno2)
Raccolta biologica: Biopsia cutanea superficiale
Lasso di tempo: Pazienti CTD: V1 (Giorno1/Giorno2)
Verrà eseguita una biopsia cutanea superficiale per ottenere fibroblasti coltivati ​​per creare una raccolta di campioni biologici associati a dati clinici e genomici di pazienti con CTD. In futuro ciò sarà utile ai laboratori di ricerca per studiare nuovi biomarcatori (non ancora identificati) o per testare l'efficacia di nuovi approcci terapeutici in vitro (su fibroblasti coltivati ​​o dopo lo sviluppo di cellule iPS o organoidi) in questa malattia rara.
Pazienti CTD: V1 (Giorno1/Giorno2)
Raccolta biologica: profilo biologico dei pazienti con DTC rispetto a controlli appaiati per sesso ed età anagrafica
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi

Descrivere il profilo biologico dei pazienti con DTC rispetto ai controlli abbinati per sesso ed età cronologica.

Il profilo biologico sarà effettuato per i pazienti con CTD e i controlli abbinati per sesso ed età cronologica che hanno acconsentito a partecipare alla raccolta biologica.
Fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 marzo 2023

Completamento primario (Stimato)

13 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

13 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

30 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 69HCL21_0655
  • 2022-A02063-40 (Altro identificatore: ID-RCB)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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