La combinazione di teriflunomide e danazolo per la trombocitopenia resistente agli steroidi/immune alle recidive

Criterio di inclusione:

1. Trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) confermata escludendo altre cause sopravvenute di trombocitopenia;
2. Pazienti che non hanno ottenuto una risposta prolungata al trattamento con corticosteroidi a dose piena per una durata minima di 4 settimane o che hanno avuto una recidiva durante la riduzione graduale degli steroidi o dopo la sua interruzione;
3. Pazienti con una conta piastrinica <30.000/μL o una conta piastrinica <50.000/μL con manifestazioni emorragiche al momento dell'arruolamento;
4. Disposto e in grado di firmare il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

1. Trombocitopenia immunitaria secondaria (ad es. pazienti con infezione da HIV, HCV, Helicobacter pylori o pazienti con malattia autoimmune confermata);
2. Attivo o con una storia di tumore maligno;
3. Malattia epatica acuta o cronica preesistente o alanina aminotransferasi sierica (ALT) superiore a due volte il limite superiore della norma (ULN);
4. Gravidanza o allattamento;
5. Infezione virale, batterica, fungina o parassitaria clinicamente grave attuale o recente (< 4 settimane prima dello screening);
6. Infezione virale attiva o cronica da virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV) o virus dell'immunodeficienza umana (HIV);
7. Avere evidenza di tubercolosi attiva (TBC), o aver avuto in precedenza evidenza di tubercolosi attiva e non aver ricevuto cure adeguate e documentate, o avere avuto contatti familiari con una persona con tubercolosi attiva e non aver ricevuto una profilassi adeguata e documentata per la tubercolosi;
8. Hanno manifestato un evento trombotico clinicamente significativo entro 24 settimane dallo screening o stanno assumendo anticoagulanti e secondo il parere dello sperimentatore non sono ben controllati;
9. Pazienti ritenuti non idonei allo studio dallo sperimentatore.