Chemioembolizzazione arteriosa per il trattamento della fibromatosi desmoide: studio osservazionale prospettico (Embodesmo)

Le fibromatosi desmoidi sono rare (1-2 casi/milione all'anno) e localmente aggressive, caratterizzate istologicamente da mioblasti monoclonali presenti in abbondante tessuto stromale. L'attuale strategia terapeutica ha abbandonato la resezione primaria, poiché le recidive dopo resezione sono comuni e spesso il loro fenotipo è più infiltrativo. Gli approcci non chirurgici rimangono non ottimali. Per le malattie asintomatiche, le attuali linee guida suggeriscono un periodo iniziale di sorveglianza attiva.

L’attuale evidenza scientifica riguardante l’efficacia e la sicurezza del trattamento della fibromatosi desmoide mediante embolizzazione arteriosa è costituita da numerosi studi retrospettivi e prospettici. Questi studi riportano risultati promettenti attraverso l’uso della chemioembolizzazione, cioè l’embolizzazione arteriosa utilizzando particelle caricate con chemioterapia. Al contrario, la sola embolizzazione dei tumori desmoidi, senza chemioterapia, si è dimostrata inefficace. La doxorubicina viene utilizzata abitualmente nel trattamento dei sarcomi dei tessuti molli e di altre neoplasie mesenchimali. Il suo utilizzo contro la fibromatosi desmoide è efficace ma associato a tossicità ematologica, gastrointestinale e cardiaca. Di conseguenza, questo farmaco è riservato ai tumori sintomatici, che non rispondono, in rapida crescita o potenzialmente letali. L’ipervascolarizzazione intrinseca del tessuto desmoide può essere sfruttata come condotto per ottenere la distribuzione locale della doxorubicina attraverso la navigazione di un catetere endovascolare. La doxorubicina contiene un gruppo amminico protonato in grado di stabilire un legame ionico con il solfonato presente sulla superficie delle microsfere di idrogel, garantendo l'embolizzazione e l'eluizione del farmaco. Questo processo consente alte concentrazioni di doxorubicina nel tessuto bersaglio e basse concentrazioni nella circolazione sistemica.