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Efgartigimod perioperatorio per timoma e miastenia grave

13 gennaio 2024 aggiornato da: Shanghai Zhongshan Hospital

Sicurezza ed efficacia dell'efgartigimod perioperatorio combinato con timectomia per timoma e miastenia grave: uno studio prospettico a braccio singolo

È dimostrato che efgartigimod può migliorare rapidamente e in modo significativo i sintomi della miastenia gravis. Gli studi clinici multicentrici globali hanno confermato che efgartigimod è sicuro e ben tollerato. Pochi casi clinici hanno dimostrato che l'efgartigimod perioperatorio combinato con la timectomia era sicuro e fattibile. Tuttavia, non erano disponibili dati sufficienti sulla sicurezza e sull’efficacia di questo regime nel trattamento dei pazienti con miastenia grave e timomi. Pertanto, questo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza dell'efgartigimod perioperatorio e della timectomia per i pazienti con miastenia grave e timomi.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti adulti di età ≥ 18 anni e ≤ 75 anni con tempo di sopravvivenza previsto > 12 mesi;
  2. Pazienti con miastenia gravis sistemica;
  3. Anticorpo AChR positivo;
  4. MGFA Tipo II-IV;
  5. Diagnosi clinica di neoplasia del timo mediante TC toracica potenziata (stadio clinico: Masaoka-Koga Stadio I-IVa);
  6. Pazienti con classificazione 1-2 dell'American Society of Anesthesiologists (ASA);
  7. I soggetti non presentano disfunzioni degli organi principali; la routine del sangue, la funzionalità polmonare, epatica, renale e cardiaca sono sostanzialmente normali; gli indicatori dei test di laboratorio devono soddisfare i seguenti requisiti: Sangue: globuli bianchi > 4,0 x 109/L, conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 2,0 x 109/L, conta trombocitica > 100 x 109/L, emoglobina > 90 g/L; Funzione polmonare: FEV1 ≥ 1,2 L, FEV1% ≥ 50% e DLCO ≥ 50%. Nota: FEV1: valore misurato della capacità vitale forzata (litri). FEV1%:% della capacità vitale forzata osservata/prevista. DLCO%: valore misurato/previsto% della capacità di diffusione della CO in un respiro; Funzionalità epatica: bilirubina sierica inferiore a 1,5 volte il valore normale massimo; ALT e AST inferiori a 1,5 volte il valore normale massimo; Funzionalità renale: creatinina ematica (SCr) ≤ 120 µmol/L, clearance della creatinina (CCr) ≥ 60 ml/min;
  8. Comprendere lo studio e firmare il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti le cui indagini di imaging suggeriscono che il tumore ha già avuto metastasi ematogene (stadio clinico: Masaoka-Koga IVb);
  2. Pazienti con miastenia grave muscolare oculare (OMG);
  3. Pazienti che hanno ricevuto sternotomia mediana;
  4. Storia documentata di insufficienza cardiaca congestizia; terapia farmacologica scarsamente controllata sul dolore anginoso; elettrocardiogramma (ECG) documentato infarto miocardico transmurale; ipertensione scarsamente controllata; disturbi della valvola cardiaca clinicamente significativi; o aritmia incontrollata ad alto rischio;
  5. Pazienti con perdita superiore a 5 Kg nell'ultimo mese; grave malattia sistemica intercorrente non controllata come infezione attiva o diabete mellito scarsamente controllato; pazienti con disturbo emorragico combinato e diatesi emorragica; pazienti con funzione coagulativa anormale, affetti da diatesi emorragica o sottoposti a trombolisi o terapia anticoagulante; e pazienti con mielosoppressione di grado II-IV.
  6. Test di gravidanza su siero positivo o donne in allattamento, nonché uomini e donne in età fertile che non sono disposti ad adottare adeguate misure contraccettive durante il trattamento;
  7. Storia di trapianto d'organo (incluso trapianto autologo di midollo osseo e trapianto di cellule staminali periferiche);
  8. Pazienti con disturbi del sistema nervoso periferico o storia significativa di disturbi mentali e disturbi del sistema nervoso centrale;
  9. Partecipazione simultanea ad altri ricercatori clinici.
  10. Pazienti che non tollerano la ventilazione monopolmonare in ambulatorio; pazienti con gravi complicanze cardiache, disfunzione compensatoria cardiovascolare, impianto di pacemaker cardiaco;
  11. Pazienti con infiammazione acuta dovuta a infezione batterica, virale o da altri microrganismi patogeni; Infezione attiva da virus dell'immunodeficienza (HIV), virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV) nota o sieropositività HIV nota;
  12. Pazienti precedentemente sottoposti a intervento chirurgico toracico per pleurite tubercolare, mesotelioma, disturbi polmonari, malattie diaframmatiche, atelettasia ipsilaterale che coinvolge un lobo o più di un lobo;
  13. Livello di IgG nel siero < 6 g/L;
  14. Ricevuto agenti biologici come rituximab o eculizumab entro 6 mesi; Immunoglobuline IV o scambio plasmatico entro 1 mese;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio dell'attività della vita quotidiana (ADL) alla quarta visita rispetto alla visita di riferimento (prima visita)
Lasso di tempo: Basale e 3 settimane dopo la prima visita.
Il valore è stato calcolato dal punteggio ADL alla quarta visita meno il punteggio ADL alla prima visita (basale).
Basale e 3 settimane dopo la prima visita.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio ADL alla seconda visita rispetto alla visita basale (prima visita)
Lasso di tempo: Basale e 1 giorno prima dell'intervento chirurgico (sempre 1 settimana dopo la prima visita).
Il valore è stato calcolato dal punteggio ADL alla seconda visita meno il punteggio ADL alla prima visita (basale).
Basale e 1 giorno prima dell'intervento chirurgico (sempre 1 settimana dopo la prima visita).
Variazione del punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG) alla seconda visita rispetto alla visita basale (prima visita)
Lasso di tempo: Basale e 1 giorno prima dell'intervento chirurgico (sempre 1 settimana dopo la prima visita).
Il valore è stato calcolato dal punteggio QMG alla seconda visita meno il punteggio QMG alla prima visita (baseline).
Basale e 1 giorno prima dell'intervento chirurgico (sempre 1 settimana dopo la prima visita).
Variazione del punteggio composito della miastenia grave (MGC) alla seconda visita rispetto alla visita basale (prima visita)
Lasso di tempo: Basale e 1 giorno prima dell'intervento chirurgico (sempre 1 settimana dopo la prima visita).
Il valore è stato calcolato dal punteggio MGC alla seconda visita meno il punteggio MGC alla prima visita (basale).
Basale e 1 giorno prima dell'intervento chirurgico (sempre 1 settimana dopo la prima visita).
Modifica del punteggio QMG alla quarta visita rispetto alla visita di riferimento (prima visita)
Lasso di tempo: Basale e 3 settimane dopo la prima visita.
Il valore è stato calcolato dal punteggio QMG alla quarta visita meno il punteggio QMG alla prima visita (baseline).
Basale e 3 settimane dopo la prima visita.
Modifica del punteggio MGC alla quarta visita rispetto alla visita basale (prima visita)
Lasso di tempo: Basale e 3 settimane dopo la prima visita.
Il valore è stato calcolato dal punteggio MGC alla quarta visita meno il punteggio MGC alla prima visita (basale).
Basale e 3 settimane dopo la prima visita.
Modifica del livello di lgG-AChR alla quarta visita rispetto alla visita di riferimento (prima visita)
Lasso di tempo: Basale e 3 settimane dopo la prima visita.
Il valore (percentuale) è stato calcolato in base al livello di lgG-AChR alla quarta visita meno il punteggio del livello di lgG-AChR alla prima visita (basale).
Basale e 3 settimane dopo la prima visita.
Il tasso di crisi miastenica postoperatoria
Lasso di tempo: Dal giorno in cui inizia il processo al giorno in cui termina il follow-up. Fino a 48 settimane.
Dal giorno in cui inizia il processo al giorno in cui termina il follow-up. Fino a 48 settimane.
Degenza ospedaliera postoperatoria
Lasso di tempo: Dal giorno in cui inizia il processo al giorno in cui termina il follow-up. Fino a 48 settimane.
Dal giorno in cui inizia il processo al giorno in cui termina il follow-up. Fino a 48 settimane.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave

Prove cliniche su Efgartigimod Alfa

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