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Descartes-08 nella Miosite Autoanticorpale

22 aprile 2026 aggiornato da: Cartesian Therapeutics

STUDIO RANDOMIZZATO IN DOPPIO CIECO CONTROLLATO CON PLACEBO PER VALUTARE EFFICACIA, SICUREZZA E TOLLERABILITÀ DI DESCARTES-08 IN PAZIENTI CON DERMATOMIOSITE E SINDROME ANTISINTETASI

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 2 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di cellule T autologhe che esprimono un recettore chimerico dell'antigene (CAR) diretto contro l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) in pazienti con miosite mediata da autoanticorpi, inclusa la sindrome antisintetasi (ASyS) e la dermatomiosite (DM).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • T13
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • Reclutamento
        • T23

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi confermata di una delle seguenti condizioni:

Dermatomiosite (DM): Punteggio di probabilità ≥55% secondo i criteri di classificazione EULAR/ACR (European Alliance of Associations of Rheumatology/American College of Rheumatology) del 2017 per la dermatomiosite (corrispondente a una diagnosi di DM 'probabile o definitiva'). O Sindrome antisintetasica (ASyS): Diagnosi basata sui Criteri di Classificazione ACR/EULAR (1).

  • I partecipanti devono avere dermatomiosite o sindrome antisintetasica con coinvolgimento muscolare e/o cutaneo.
  • Refrattarietà o intolleranza alla terapia standard.
  • Terapia immunosoppressiva di fondo stabile da ≥8 settimane.
  • Funzionalità ematologica, renale, epatica e polmonare adeguata (SpO₂ ≥92% in aria ambiente).
  • Consenso informato, aderenza alle visite, contraccezione e vaccinazioni richieste.

Criteri di esclusione:

  • Malattia polmonare interstiziale (ILD) isolata senza coinvolgimento muscolare o cutaneo

    • Danno muscolare irreversibile grave o debolezza avanzata (es., costretto su sedia a rotelle).
    • Malattia polmonare interstiziale (ILD) che richiede ossigeno, compromissione polmonare grave (CVF ≤45%, DLCO ≤40%) o ipertensione polmonare.
    • Altre miopatie infiammatorie (PM, IMNM, IBM, miosite indotta da cancro o farmaci, miosite sovrapposta eccetto la sindrome di Sjögren).
    • Altre gravi malattie neuromuscolari, cardiache, polmonari o autoimmuni sistemiche che richiedono immunosoppressione.
    • Malattie croniche significative non controllate o condizioni psichiatriche che interferiscono con la partecipazione.
    • Gravidanza o allattamento.
    • Utilizzo recente di immunosoppressori/biologici proibiti o agenti sperimentali (secondo periodi di washout).
    • Vaccinazione con vaccini vivi entro 4 settimane.
    • Storia di immunodeficienza primaria, trapianto di organi o midollo osseo.
    • Infezioni attive o non controllate: HBV, HCV, HIV, tubercolosi o infezioni ricorrenti/gravi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Altro: Placebo
Plasma-Lyte
Sperimentale: Decartes-08
Droga: Descartes-08
T-cell autologhe che esprimono un recettore dell'antigene chimerico (CAR) diretto contro l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento significativo del punteggio di miglioramento totale ACR/EULAR 2016
Lasso di tempo: 24 settimane
Proporzione di partecipanti nel gruppo Descartes-08 rispetto al placebo che raggiungono un miglioramento significativo contrassegnato da un miglioramento ≥60 punti sul Punteggio di Miglioramento Totale (TIS) ACR/EULAR 2016
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cartesian Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

  • Fedak, R.R., Ruggerie, R.N., Shan, Y. et al. BCMA-directed mRNA CAR-T cell therapy for myasthenia gravis: exploratory biomarker analysis of a placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med (2026). https://doi.org/10.1038/s41591-025-04170-z

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

28 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

6 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RNAC-TRITON-08

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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