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ファブリー病患者に 4 週間ごとに投与されるペグニガルシダーゼ アルファ (PRX-102) 2 mg/kg IV の安全性、有効性、および PK の研究 (BRIGHT)

2023年9月10日 更新者：Protalix

現在酵素補充療法で治療されているファブリー病患者に 52 週間にわたって 4 週間ごとに投与されたペグニガルシダーゼ アルファ 2 mg/kg の安全性、有効性、および PK を評価するための第 3 相非盲検切り替え試験: Fabrazyme® (Agalsidase Beta) または Replagal ™ (アガルシダーゼ アルファ)

この非盲検切り替え試験では、以前に ERT で治療されたファブリー病患者にペグニガルシダーゼ アルファ (PRX-102) 2 mg/kg を 4 週間ごとに 52 週間投与した場合の安全性、有効性、および薬物動態を評価します: アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータ3年。 安全性と有効性の探索的エンドポイントは研究期間を通して評価され、薬物動態は1日目と52週目に得られます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、以前に酵素補充療法 (ERT): アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータで治療された患者を対象に、4 週間ごとに 2 mg/kg のペグニガルシダーゼ アルファ治療の安全性、有効性、および薬物動態を評価する非盲検切り替え試験です。少なくとも 3 年間、安定した用量 (>80% 表示用量/kg) を少なくとも過去 6 か月間使用している。 スクリーニング後、患者は登録され、現在のERTからペグニガルシダーゼアルファ2 mg / kgの静脈内（IV）注入を4週間ごとに52週間受けるように切り替えられます（合計14回の注入）。 登録時に、前投薬は、登録前にアガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータの注入に使用された場合、ペグニガルシダーゼ アルファの最初の注入中に同じ前投薬レジメンを使用して継続され、その後、治験責任医師の裁量で、次の期間中に徐々に漸減されます。プロトコルで指定された基準に基づく注入。 ペグニガルシダーゼ アルファの最初の注入は、調査場所で管理された条件下で行われます。 プロトコールで指定された基準に基づいて、治験責任医師と治験依頼者の医療モニターが安全であることに同意すると、患者は自宅でペグニガルシダーゼ アルファの点滴を受けることができます。 安全性と有効性の探索的エンドポイントは、52 週間の研究を通じて評価されます。 明らかな臨床的悪化の場合、治験責任医師の裁量およびメディカルモニターとの協議により、治療を2週間ごとに1.0mg/kgに変更することができる。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
30

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • UAB Medicine
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah Hospital & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • O & O Alpan
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • イタリア
      • Napoli、イタリア
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • チェコ
      • Praha 2、チェコ、120 00
        • Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Rigshospitalet
  • ノルウェー
      • Bergen、ノルウェー、5021
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • ベルギー
      • Edegem、ベルギー、2650
        • UZ Antwerpen

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～60年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

適格な被験者は、次の包含基準を満たす必要があります。

  1. 年齢：18～60歳
  2. ファブリー病の診断書

  3. 男性：血漿および/または白血球のアルファガラクトシダーゼ活性（活性アッセイによる）が、検査室基準範囲およびファブリー病の特徴の1つ以上に基づく正常の下限未満

    1. 神経因性疼痛
    2. 垂直角膜
    3. クラスター化角化血管腫

  4. 女性: ファブリー病変異と一致する過去の遺伝子検査結果、または新規変異の場合はファブリー病の第一度近親者の男性、およびファブリー病の特徴的な特徴の 1 つ以上

    1. 神経因性疼痛
    2. 垂直角膜
    3. クラスター化角化血管腫
  5. -アガルシダーゼアルファまたはアガルシダーゼベータによる少なくとも3年間の治療と、少なくとも過去6か月間の安定した用量（> 80％表示用量/ kg）での治療
  6. eGFR≧30mL/分/1.73 スクリーニング訪問時の CKD-EPI 式による m2
  7. -アガルシダーゼアルファまたはアガルシダーゼベータ治療を開始してから2年以内に、少なくとも3回の過去の血清クレアチニン評価が利用可能
  8. 共同パートナーが出産の可能性がある女性患者および男性患者は、医学的に認められた非常に効果的な避妊方法を使用することに同意します。 これらには、排卵の抑制に関連する組み合わせ（エストロゲンおよびプロゲストーゲンを含む）ホルモン避妊（経口、膣内、または経皮）、排卵の抑制に関連するプロゲストーゲンのみのホルモン避妊（経口、注射、または埋め込み）、子宮内避妊器具（IUD）が含まれます。 ）、子宮内ホルモン放出システム（IUS）、両側卵管閉塞、精管切除されたパートナー、または性的禁欲
  9. -治験責任医師の意見では、臨床状態が4週間ごとのERTによる治療に適している患者。

主な除外基準:

以下のいずれかが存在する場合、被験者は研究登録から除外されます。

  1. -アガルシダーゼアルファまたはアガルシダーゼベータに対するアナフィラキシーまたはタイプ1過敏症反応の病歴
  2. -腎透析または移植の歴史
  3. ≥ 2 mL/min/1.73 の eGFR の線形負勾配 m2 は、約 2 年間にわたる少なくとも 4 つの血清クレアチニン値に基づく (スクリーニング来院時に得られた値を含む)
  4. -特定の腎疾患（例、急性間質性腎炎、急性糸球体および血管炎性腎疾患）を含む、スクリーニング前の12か月間の急性腎障害の病歴;非特異的な状態 (例: 虚血、中毒性傷害);腎外病変（例、腎前性高窒素血症および急性腎閉塞性腎症後）
  5. -アンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤またはアンギオテンシン受容体遮断薬（ARB）療法が開始された、またはスクリーニング前の4週間で用量が変更された
  6. -スクリーニング時の尿タンパク質対クレアチニン比（UPCR）> 0.5 g / gまたはmg / mgまたは500 mg / gであり、ACE阻害剤またはARBで治療されていない
  7. -妊娠中、研究中に妊娠を計画している女性、または授乳中の女性
  8. スクリーニング前6ヶ月間の心血管イベント（心筋梗塞、不安定狭心症）
  9. スクリーニング前6ヶ月間の脳血管イベント（脳卒中、一過性脳虚血発作）
  10. -治験責任医師および/または医療責任者の判断で、研究の要件に対する患者の遵守を妨げる、医学的、感情的、行動的、または心理的状態の存在。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ペグニガルシダーゼ アルファ
ペグニガルシダーゼ アルファ 2 mg/kg を 4 週間ごとに点滴静注
生物学的：ペグニガルシダーゼ アルファ
ペグニガルシダーゼ アルファ 2 mg/kg 4 週間ごと
他の名前：
  • PRX-102
  • 組換えヒトアルファガラクトシダーゼ-A

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
CTCAE v4.03によって評価された治療関連有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：12月
結果は、治療に関連する可能性がある、おそらく、または確実に関連すると考えられた、治療に起因する有害事象 (TEAE) の数を表しています。
12月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
推定糸球体濾過率 (eGFR)
時間枠：ベースラインおよび 52 週を通して 4 週間ごと
EGFRの変化
ベースラインおよび 52 週を通して 4 週間ごと
鎮痛剤の使用頻度
時間枠：52週目までのすべての訪問
鎮痛剤の併用
52週目までのすべての訪問
左心室質量指数
時間枠：ベースライン、24 週目および 52 週目
心エコー図でg/m2で測定されたLVMI
ベースライン、24 週目および 52 週目
血漿 Lyso-Gb3
時間枠：ベースライン、および 12、24、40、および 52 週
疾患のバイオマーカー
ベースライン、および 12、24、40、および 52 週
プラズマ Gb3
時間枠：ベースライン、および 12、24、40、および 52 週
疾患のバイオマーカー
ベースライン、および 12、24、40、および 52 週
尿 Lyso-Gb3
時間枠：ベースライン、および 12、24、40、および 52 週
疾患のバイオマーカー
ベースライン、および 12、24、40、および 52 週
タンパク質/クレアチニン比
時間枠：ベースライン、および 12、24、40、および 52 週
腎機能のバイオマーカー
ベースライン、および 12、24、40、および 52 週
心機能評価
時間枠：1日目と52週目
運動耐性（ストレステスト）
1日目と52週目
短い形式の簡単な痛みのインベントリ (BPI)
時間枠：1日目と24週目と52週目
痛みを測定するビジュアル アナログ スケール
1日目と24週目と52週目
マインツ重大度指数 (MSSI)
時間枠：1日目と52週目
治療による臨床的改善のモニタリング
1日目と52週目
生活の質 EQ-5D-5L
時間枠：1日目、24週目、52週目
現在の患者の健康状態を説明する自己評価
1日目、24週目、52週目

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
推定糸球体濾過率（eGFR）
時間枠：ベースラインと 12 か月目 (52 週目)
eGFR は、CKD-EPI 式に従って、1 日目、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、および 52 週に評価された血清クレアチニン値に基づいて計算されました。ベースラインと 12 か月目 (52 週目) が報告されました。 最初の PRX-102 注入前の 1 日目のベースライン測定値から 12 か月目の最後の測定値までの eGFR の変化は、記述統計を使用して要約されました。 変化は被験者ごとに計算され、報告された値はこれらの変化の平均 (標準誤差) です。
ベースラインと 12 か月目 (52 週目)
血漿 Lyso-Gb3
時間枠：ベースラインと月 12 (週 52)

Globotriaosylsphingosine (Lyso-Gb3) は、ベースライン、12、24、40、および 52 週で測定された治療結果を評価できるファブリー病固有のバイオマーカーです。 ベースラインと 12 か月目 (52 週) の平均血漿 Lyso-Gb3 濃度、およびベースラインからの平均変化が報告されました。

ベースラインから 12 か月目までの変化は各被験者について計算され、報告された値はこれらの変化の平均 (標準誤差) です。
ベースラインと月 12 (週 52)
EQ-VASによる生活の質
時間枠：ベースラインと 12 か月 (52 週)
EQ-5D-5L アンケートの EQ-VAS は、エンドポイントが「想像できる最高の健康状態」(スコア 100) および「想像できる最悪の健康状態」とラベル付けされた、垂直の視覚的アナログ スケールで被験者の自己評価された健康状態を記録します。 (スコア 0)。 ベースラインから 12 か月目までの変化を被験者ごとに計算し、報告された値はこれらの変化の平均 (標準誤差) です。
ベースラインと 12 か月 (52 週)
薬物動態 - Cmax
時間枠：1 日目、9 月または 11 月、12 月
薬物動態 (PK) パラメーターは、血漿濃度対時間プロファイルから導き出されました。 Cmax は、投与後の薬物の最大血漿濃度です。 報告された結果は、治験薬の単回投与後の値を表しています。
1 日目、9 月または 11 月、12 月
薬物動態 - AUC
時間枠：1 日目、9 月または 11 月、12 月。
ＰＫパラメータは、血漿濃度対時間プロファイルから導出された。 AUC は、0 時間から無限大までの血漿濃度曲線下の面積です。 報告された結果は、治験薬の単回投与後の値を表しています。
1 日目、9 月または 11 月、12 月。
薬物動態 - 終末半減期
時間枠：1 日目、9 月または 11 月、12 月。
ＰＫパラメータは、血漿濃度対時間プロファイルから導出された。 t1/2 = 半減期。 報告された結果は、治験薬の単回投与後の値を表しています。
1 日目、9 月または 11 月、12 月。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Protalix

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Sari Alon、Sr. Director Regulatory Affairs

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年7月10日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年8月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年8月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年5月29日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年6月7日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年6月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年9月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年9月10日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • PB-102-F50

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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