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Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit und PK von Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) 2 mg/kg IV verabreicht alle 4 Wochen bei Patienten mit Morbus Fabry (BRIGHT)

10. September 2023 aktualisiert von: Protalix

Open-Label-Umstellungsstudie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und PK von Pegunigalsidase Alfa 2 mg/kg, verabreicht alle 4 Wochen für 52 Wochen bei Patienten mit Morbus Fabry, die derzeit mit einer Enzymersatztherapie behandelt werden: Fabrazyme® (Agalsidase Beta) oder Replagal ™ (Agalsidase Alfa)

Diese offene Switchover-Studie wird die Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Pegnigalsidase alfa (PRX-102) 2 mg/kg bewerten, das alle 4 Wochen für 52 Wochen bei Fabry-Patienten verabreicht wird, die zuvor mindestens mit ERT behandelt wurden: Agalsidase alfa oder Agalsidase beta 3 Jahre. Die explorativen Endpunkte zur Sicherheit und Wirksamkeit werden während des gesamten Studienzeitraums bewertet und die Pharmakokinetik wird an Tag 1 und Woche 52 erhoben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Switchover-Studie zur Beurteilung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik einer Behandlung mit Pegnigalsidase alfa von 2 mg/kg alle 4 Wochen bei Patienten, die zuvor mit einer Enzymersatztherapie (ERT) behandelt wurden: Agalsidase alfa oder Agalsidase beta, für at mindestens 3 Jahre und auf einer stabilen Dosis (>80 % der angegebenen Dosis/kg) für mindestens die letzten 6 Monate. Nach dem Screening werden die Patienten aufgenommen und von ihrer derzeitigen ERT auf intravenöse (i.v.) Infusionen von Pegunigalsidase alfa 2 mg/kg alle 4 Wochen für 52 Wochen (insgesamt 14 Infusionen) umgestellt. Zum Zeitpunkt der Aufnahme wird die Prämedikation, falls sie für die Agalsidase-alfa- oder Agalsidase-beta-Infusionen vor der Aufnahme verwendet wurde, während der ersten Infusion mit Pegunigalsidase alfa unter Verwendung des gleichen Prämedikationsschemas fortgesetzt und dann nach Ermessen des Prüfarztes während der nächsten schrittweise ausgeschlichen Infusionen basierend auf protokollspezifischen Kriterien. Die ersten Infusionen von Pegnigalsidase alfa werden unter kontrollierten Bedingungen am Untersuchungsort verabreicht. Basierend auf den im Protokoll festgelegten Kriterien können die Patienten ihre Pegnigalsidase-alfa-Infusionen in einer Einrichtung für die häusliche Pflege erhalten, sobald der Prüfarzt und der medizinische Monitor des Sponsors zustimmen, dass dies sicher ist. Die explorativen Endpunkte zur Sicherheit und Wirksamkeit werden während der 52-wöchigen Studie bewertet. Im Falle einer deutlichen klinischen Verschlechterung kann die Behandlung nach Ermessen des Prüfarztes und nach Rücksprache mit dem medizinischen Monitor auf 1,0 mg/kg alle 2 Wochen geändert werden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Italien
      • Napoli, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • Tschechien
      • Praha 2, Tschechien, 120 00
        • Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • UAB Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Hospital & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • O & O Alpan
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Förderfähige Fächer müssen die folgenden Aufnahmekriterien erfüllen:

  1. Alter: 18-60 Jahre
  2. Eine dokumentierte Diagnose von Morbus Fabry

  3. Männer: Plasma- und/oder Leukozyten-Alpha-Galactosidase-Aktivität (durch Aktivitätstest) geringer als die untere Grenze des Normalwerts gemäß den Laborreferenzbereichen und eines oder mehrere der charakteristischen Merkmale von Morbus Fabry

    1. Neuropathische Schmerzen
    2. Cornea verticillata
    3. Geclustertes Angiokeratom

  4. Frauen: historische Gentestergebnisse, die mit Fabry-Mutationen übereinstimmen, oder im Fall von neuartigen Mutationen ein männlicher Verwandter ersten Grades mit Morbus Fabry und einem oder mehreren der charakteristischen Merkmale von Morbus Fabry

    1. Neuropathische Schmerzen
    2. Cornea verticillata
    3. Geclustertes Angiokeratom
  5. Behandlung mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta für mindestens 3 Jahre und mit einer stabilen Dosis (>80 % der angegebenen Dosis/kg) für mindestens 6 Monate
  6. eGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2 durch CKD-EPI-Gleichung beim Screening-Besuch
  7. Verfügbarkeit von mindestens 3 historischen Serum-Kreatinin-Bewertungen seit Beginn der Behandlung mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta und nicht älter als 2 Jahre
  8. Patientinnen und Patienten, deren Partner im gebärfähigen Alter sind, verpflichten sich, eine medizinisch anerkannte, hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden. Dazu gehören kombinierte (östrogen- und gestagenhaltige) hormonelle Kontrazeption in Verbindung mit Ovulationshemmung (oral, intravaginal oder transdermal), hormonelle Kontrazeption nur mit Gestagen in Verbindung mit Ovulationshemmung (oral, injizierbar oder implantierbar), Intrauterinpessar (IUP). ), intrauterines hormonfreisetzendes System (IUS), bilateraler Tubenverschluss, Vasektomie des Partners oder sexuelle Abstinenz
  9. Patienten, deren klinischer Zustand nach Ansicht des Prüfarztes für eine Behandlung mit ERT alle 4 Wochen geeignet ist.

Wichtige Ausschlusskriterien:

Das Vorhandensein einer der folgenden Eigenschaften schließt ein Fach von der Studieneinschreibung aus:

  1. Vorgeschichte einer Anaphylaxie oder Typ-1-Überempfindlichkeitsreaktion auf Agalsidase alfa oder Agalsidase beta
  2. Geschichte der Nierendialyse oder Transplantation
  3. Lineare negative Steigung der eGFR von ≥ 2 ml/min/1,73 m2 basierend auf mindestens 4 Serumkreatininwerten über etwa 2 Jahre (einschließlich des beim Screening-Besuch erhaltenen Werts)
  4. Vorgeschichte einer akuten Nierenschädigung in den 12 Monaten vor dem Screening, einschließlich spezifischer Nierenerkrankungen (z. B. akute interstitielle Nephritis, akute glomeruläre und vaskulitische Nierenerkrankungen); unspezifische Zustände (z. B. Ischämie, toxische Verletzung); sowie extrarenale Pathologie (z. B. prärenale Azotämie und akute postrenale obstruktive Nephropathie)
  5. In den 4 Wochen vor dem Screening wurde eine Therapie mit einem Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder Angiotensin-Rezeptorblocker (ARB) eingeleitet oder die Dosis geändert
  6. Protein-Kreatinin-Verhältnis im Urin (UPCR) beim Screening > 0,5 g/g oder mg/mg oder 500 mg/g und nicht mit einem ACE-Hemmer oder ARB behandelt
  7. Frauen, die schwanger sind, während der Studie eine Schwangerschaft planen oder stillen
  8. Kardiovaskuläres Ereignis (Myokardinfarkt, instabile Angina pectoris) in den 6 Monaten vor dem Screening
  9. Zerebrovaskuläres Ereignis (Schlaganfall, transitorische ischämische Attacke) in den 6 Monaten vor dem Screening
  10. Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Prüfarztes und/oder des medizinischen Direktors die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Patienten beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Pegunigalsidase alfa
Pegunigalsidase alfa 2 mg/kg intravenöse Infusion alle 4 Wochen
Biologisch: Pegunigalsidase alfa
Pegunigalsidase alfa 2 mg/kg alle 4 Wochen
Andere Namen:
  • PRX-102
  • Rekombinante humane alpha-Galactosidase-A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE) gemäß CTCAE v4.03
Zeitfenster: Monat 12
Die Ergebnisse stellen die Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAE) dar, die als möglicherweise, wahrscheinlich oder definitiv mit der Behandlung zusammenhängend erachtet wurden.
Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: Baseline und alle 4 Wochen während Woche 52
Änderung der eGFR
Baseline und alle 4 Wochen während Woche 52
Häufigkeit der Anwendung von Schmerzmitteln
Zeitfenster: Alle Besuche bis Woche 52
Gleichzeitige Anwendung von Analgetika
Alle Besuche bis Woche 52
Massenindex des linken Ventrikels
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 und Woche 52
LVMI gemessen in g/m2 durch Echokardiogramm
Baseline, Woche 24 und Woche 52
Plasma-Lyso-Gb3
Zeitfenster: Baseline und 12, 24, 40 und 52 Wochen
Biomarker der Krankheit
Baseline und 12, 24, 40 und 52 Wochen
Plasma Gb3
Zeitfenster: Baseline und 12, 24, 40 und 52 Wochen
Biomarker der Krankheit
Baseline und 12, 24, 40 und 52 Wochen
Urin-Lyso-Gb3
Zeitfenster: Baseline und 12, 24, 40 und 52 Wochen
Biomarker der Krankheit
Baseline und 12, 24, 40 und 52 Wochen
Protein/Kreatinin-Verhältnis
Zeitfenster: Baseline und 12, 24, 40 und 52 Wochen
Biomarker der Nierenfunktion
Baseline und 12, 24, 40 und 52 Wochen
Beurteilung der Herzfunktion
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 52
Belastbarkeit (Stresstest)
Tag 1 und Woche 52
Short-form Brief Pain Inventory (BPI)
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 24 und 52
Visuelle Analogskala zur Schmerzmessung
Tag 1 und Woche 24 und 52
Mainzer Severity Score Index (MSSI)
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 52
Überwachung der klinischen Verbesserung mit der Behandlung
Tag 1 und Woche 52
Lebensqualität EQ-5D-5L
Zeitfenster: Tag 1 und 24 und 52 Wochen
Selbsteinschätzung, die den aktuellen Gesundheitszustand des Patienten beschreibt
Tag 1 und 24 und 52 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: Baseline und Monat 12 (Woche 52)
eGFR wurde basierend auf den Serum-Kreatininwerten berechnet, die an Tag 1, Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 und 52 gemäß der CKD-EPI-Formel bestimmt wurden, Baseline und Monat 12 (Woche 52) berichtet. Die Veränderung der eGFR von der Ausgangsmessung an Tag 1 vor der ersten PRX-102-Infusion bis zur letzten Messung in Monat 12 wurde anhand deskriptiver Statistiken zusammengefasst. Die Änderung wurde für jedes Subjekt berechnet und der angegebene Wert ist der Mittelwert (Standardfehler) dieser Änderungen.
Baseline und Monat 12 (Woche 52)
Plasma-Lyso-Gb3
Zeitfenster: Baseline und Monat 12 (Woche 52)

Globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3) ist ein Morbus-Fabry-spezifischer Biomarker, der das Behandlungsergebnis beurteilen kann, das zu Studienbeginn in den Wochen 12, 24, 40 und 52 gemessen wurde. Die mittleren Plasma-Lyso-Gb3-Konzentrationen zu Studienbeginn und in Monat 12 (Woche 52) und die mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurden angegeben.

Die Veränderung vom Ausgangswert bis zum 12. Monat wurde für jeden Probanden berechnet und die angegebenen Werte sind der Mittelwert (Standardfehler) dieser Veränderungen.
Baseline und Monat 12 (Woche 52)
Lebensqualität durch EQ-VAS
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate (Woche 52)
Der EQ-VAS des EQ-5D-5L-Fragebogens zeichnet den selbst eingeschätzten Gesundheitszustand des Probanden auf einer vertikalen, visuellen Analogskala auf, wobei die Endpunkte als „bester vorstellbarer Gesundheitszustand“ (Score 100) und „schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand“ gekennzeichnet sind. (Punktzahl 0). Die Veränderung vom Ausgangswert bis zum 12. Monat wurde für jeden Probanden berechnet und der angegebene Wert ist der Mittelwert (Standardfehler) dieser Veränderungen.
Baseline und 12 Monate (Woche 52)
Pharmakokinetik - Cmax
Zeitfenster: Tag 1, Monat 9 oder 11 und Monat 12
Pharmakokinetische (PK) Parameter wurden aus den Plasmakonzentrations-Zeit-Profilen abgeleitet. Cmax ist die maximale Plasmakonzentration eines Medikaments nach Verabreichung. Die berichteten Ergebnisse stellen die Werte nach einer Einzeldosis des Studienmedikaments dar.
Tag 1, Monat 9 oder 11 und Monat 12
Pharmakokinetik - AUC
Zeitfenster: Tag 1, Monat 9 oder 11 und Monat 12.
PK-Parameter wurden aus den Plasmakonzentrations-gegen-Zeit-Profilen abgeleitet. AUC ist die Fläche unter der Plasmakonzentrationskurve von 0 Stunden bis unendlich. Die berichteten Ergebnisse stellen die Werte nach einer Einzeldosis des Studienmedikaments dar.
Tag 1, Monat 9 oder 11 und Monat 12.
Pharmakokinetik – Terminale Halbwertszeit
Zeitfenster: Tag 1, Monat 9 oder 11 und Monat 12.
PK-Parameter wurden aus den Plasmakonzentrations-gegen-Zeit-Profilen abgeleitet. t1/2 = Halbwertszeit. Die berichteten Ergebnisse stellen die Werte nach einer Einzeldosis des Studienmedikaments dar.
Tag 1, Monat 9 oder 11 und Monat 12.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Protalix

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Sari Alon, Sr. Director Regulatory Affairs

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
10. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. August 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. August 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. September 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PB-102-F50

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Pegunigalsidase alfa

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