파브리병 환자에서 페구니갈시다제 알파(PRX-102) 2 mg/kg 정맥주사 4주 간격의 안전성, 효능 및 약동학 연구 (BRIGHT)
2023년 9월 10일 업데이트: Protalix
현재 효소 대체 요법: Fabrazyme®(Agalsidase Beta) 또는 Replagal로 치료 중인 파브리병 환자에서 52주 동안 4주마다 투여된 페구니갈시다제 알파 2 mg/kg의 안전성, 효능 및 PK를 평가하기 위한 3상, 공개 라벨, 전환 연구 ™ (아갈시다제 알파)
이 오픈 라벨 전환 연구는 이전에 ERT: 아갈시다아제 알파 또는 아갈시다아제 베타로 치료를 받은 파브리 환자를 대상으로 52주 동안 4주마다 투여된 페구니갈시다아제 알파(PRX-102) 2 mg/kg의 안전성, 효능 및 약동학을 평가할 것입니다: 아갈시다아제 알파 또는 아갈시다아제 베타 3 년.
안전성 및 효능 탐색 종점은 연구 기간 전체에 걸쳐 평가될 것이며 약동학은 1일차 및 52주차에 획득될 것입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이것은 이전에 효소 대체 요법(ERT): 아갈시다아제 알파 또는 아갈시다아제 베타로 치료받은 환자에서 4주마다 2mg/kg의 페구니갈시다아제 알파 치료의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 공개 전환 연구입니다. 최소 3년 및 최소 지난 6개월 동안 안정적인 용량(>80% 표시 용량/kg).
스크리닝 후, 환자는 등록되고 현재 ERT에서 52주 동안 4주마다 페구니갈시다제 알파 2mg/kg의 정맥(IV) 주입(총 14회 주입)을 받도록 전환됩니다.
등록 시점에, 등록 전에 아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 주입을 위해 사용되는 전투약은 페그니갈시다제 알파를 사용한 첫 번째 주입 동안 동일한 전투약 요법을 사용하여 계속될 것이며, 그 후 다음 주입 동안 조사자의 재량에 따라 점진적으로 줄어들 것입니다. 프로토콜 지정 기준에 따른 주입.
페구니갈시다아제 알파의 첫 번째 주입은 조사 현장에서 통제된 조건 하에서 시행될 것입니다.
임상시험계획서에 명시된 기준에 따라, 연구자와 후원자 의료 모니터가 안전하다고 동의하면 환자는 가정 간호 시설에서 페그니갈시다아제 알파 주입을 받을 수 있습니다.
안전성 및 효능 탐색 종점은 52주 연구 전반에 걸쳐 평가될 것입니다.
명백한 임상적 악화의 경우, 치료는 조사자의 재량 및 의료 모니터와의 논의에 따라 2주마다 1.0 mg/kg으로 변경될 수 있습니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
30
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bergen, 노르웨이, 5021
- Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- UAB Medicine
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
- Infusion Associates
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75226
- Institute of Metabolic Disease
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Hospital & Clinics
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- O & O Alpan
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Edegem, 벨기에, 2650
- UZ Antwerpen
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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London, 영국, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
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Napoli, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
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Praha 2, 체코, 120 00
- Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
적격 과목은 다음 포함 기준을 충족해야 합니다.
- 나이: 18-60세
- 문서화된 파브리병 진단
수컷: 혈장 및/또는 백혈구 알파 갈락토시다제 활성(활성 분석에 의함)이 실험실 기준 범위에 따른 정상 하한치 미만 및 파브리병의 특징적 특징 중 하나 이상
- 신경병성 통증
- 각막 verticillata
- 군집성 혈관각화종
여성: 파브리 돌연변이와 일치하는 역사적 유전자 검사 결과, 또는 새로운 돌연변이의 경우 파브리병에 걸린 1촌 남성 친척 및 파브리병의 특징 중 하나 이상
- 신경병성 통증
- 각막 verticillata
- 군집성 혈관각화종
- 최소 3년 동안 아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타로 치료하고 최소 지난 6개월 동안 안정적인 용량(>80% 표시 용량/kg)으로 치료
- eGFR ≥ 30mL/분/1.73 스크리닝 방문 시 CKD-EPI 방정식에 의한 m2
- 아갈시다아제 알파 또는 아갈시다아제 베타 치료를 시작한 이후로 2년이 넘지 않은 3회 이상의 역사적 혈청 크레아티닌 평가의 가용성
- 공동 파트너가 가임 가능성이 있는 여성 환자 및 남성 환자는 의학적으로 인정되고 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다. 여기에는 배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 및 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임(경구, 질내 또는 경피), 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임(경구, 주사 또는 이식 가능), 자궁 내 장치(IUD)가 포함됩니다. ), 자궁 내 호르몬 방출 시스템(IUS), 양측 난관 폐색, 정관절제술을 받은 파트너 또는 금욕
- 조사자의 의견에 따라 임상 상태가 4주마다 ERT로 치료하기에 적합한 환자.
주요 제외 기준:
다음 중 하나의 존재는 연구 등록에서 피험자를 제외합니다.
- 아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타에 대한 아나필락시스 또는 제1형 과민 반응의 병력
- 신장 투석 또는 이식 병력
- ≥ 2 mL/min/1.73의 eGFR 선형 음의 기울기 약 2년 동안 최소 4개의 혈청 크레아티닌 값을 기준으로 한 m2(스크리닝 방문 시 얻은 값 포함)
- 특정 신장 질환(예: 급성 간질 신염, 급성 사구체 및 혈관염 신장 질환)을 포함하여 스크리닝 전 12개월 동안 급성 신장 손상의 병력; 비특이적 상태(예: 허혈, 독성 손상); 뿐만 아니라 신장 외 병리학(예: 신장 전 질소혈증 및 급성 신후 폐쇄성 신병증)
- 스크리닝 전 4주 이내에 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제(ARB) 요법을 시작했거나 용량을 변경한 경우
- 스크리닝 시 소변 단백질 대 크레아티닌 비율(UPCR) > 0.5g/g 또는 mg/mg 또는 500mg/g이고 ACE 억제제 또는 ARB로 치료되지 않음
- 임신 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획이 있거나 모유 수유 중인 여성
- 스크리닝 전 6개월의 심혈관 사건(심근경색, 불안정 협심증)
- 스크리닝 전 6개월의 뇌혈관 사건(뇌졸중, 일과성허혈발작)
- 조사자 및/또는 의료 책임자의 판단에 따라 연구 요건에 대한 환자의 순응을 방해할 임의의 의학적, 정서적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 페구니갈시다제 알파
페구니갈시다제 알파 2mg/kg 4주마다 정맥내 주입
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Pegunigalsidase alfa 2 mg/kg 매 4주
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CTCAE v4.03에서 평가한 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 12월
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결과는 치료와 관련이 있을 가능성이 있거나 확실하거나 확실히 관련이 있는 것으로 간주되는 치료 관련 부작용(TEAE)의 수를 나타냅니다.
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12월
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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예상 사구체 여과율(eGFR)
기간: 기준선 및 52주 동안 4주마다
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EGFR의 변화
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기준선 및 52주 동안 4주마다
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진통제 사용 빈도
기간: 52주차까지 모든 방문
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진통제 병용
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52주차까지 모든 방문
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좌심실질량지수
기간: 기준선, 24주 및 52주
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심초음파로 g/m2로 측정한 LVMI
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기준선, 24주 및 52주
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혈장 Lyso-Gb3
기간: 기준선 및 12주, 24주, 40주 및 52주
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질병의 바이오마커
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기준선 및 12주, 24주, 40주 및 52주
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플라즈마 Gb3
기간: 기준선 및 12주, 24주, 40주 및 52주
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질병의 바이오마커
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기준선 및 12주, 24주, 40주 및 52주
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소변 Lyso-Gb3
기간: 기준선 및 12주, 24주, 40주 및 52주
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질병의 바이오마커
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기준선 및 12주, 24주, 40주 및 52주
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단백질/크레아티닌 비율
기간: 기준선 및 12주, 24주, 40주 및 52주
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신장 기능의 바이오마커
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기준선 및 12주, 24주, 40주 및 52주
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심장 기능 평가
기간: 1일차 및 52주차
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운동 내성(스트레스 테스트)
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1일차 및 52주차
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단기 통증 인벤토리(BPI)
기간: 1일차 및 24주차 및 52주차
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통증을 측정하는 시각적 아날로그 척도
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1일차 및 24주차 및 52주차
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마인츠 심각도 점수 지수(MSSI)
기간: 1일차 및 52주차
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치료를 통한 임상적 개선 모니터링
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1일차 및 52주차
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삶의 질 EQ-5D-5L
기간: 1일 및 24주 및 52주
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현재 환자 건강을 설명하는 자기 평가
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1일 및 24주 및 52주
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기타 결과 측정
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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예상 사구체 여과율(eGFR)
기간: 기준선 및 12개월(52주차)
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eGFR은 CKD-EPI 공식에 따라 1일, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주 및 52주에 평가된 혈청 크레아티닌 값을 기반으로 계산되었습니다. 기준선 및 12개월(52주) 보고됨.
첫 번째 PRX-102 주입 전 1일의 기준선 측정에서 12개월의 마지막 측정까지 eGFR의 변화를 기술 통계를 사용하여 요약했습니다.
변화는 각 주제에 대해 계산되었으며 보고된 값은 이러한 변화의 평균(표준 오차)입니다.
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기준선 및 12개월(52주차)
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혈장 Lyso-Gb3
기간: 기준선 및 12개월(52주차)
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글로보트리아오실스핑고신(Lyso-Gb3)은 치료 결과를 평가할 수 있는 파브리병 특이적 바이오마커로 기준선(12주, 24주, 40주 및 52주)에 측정되었습니다. 기준선 및 12개월(52주차)에서의 평균 혈장 Lyso-Gb3 농도 및 보고된 기준선으로부터의 평균 변화. 기준선에서 12개월까지의 변화는 각 피험자에 대해 계산되었으며 보고된 값은 이러한 변화의 평균(표준 오차)입니다. |
기준선 및 12개월(52주차)
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EQ-VAS의 삶의 질
기간: 기준선 및 12개월(52주차)
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EQ-5D-5L 설문지의 EQ-VAS는 끝점이 '상상할 수 있는 최상의 건강 상태'(점수 100) 및 '상상할 수 있는 최악의 건강 상태'로 레이블이 지정된 수직 시각적 아날로그 척도로 피험자의 자체 평가 건강을 기록합니다. (점수 0).
기준선에서 12개월까지의 변화는 각 피험자에 대해 계산되었으며 보고된 값은 이러한 변화의 평균(표준 오차)입니다.
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기준선 및 12개월(52주차)
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약동학 - Cmax
기간: 1일, 9월 또는 11월, 12월
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약동학(PK) 매개변수는 혈장 농도 대 시간 프로필에서 파생되었습니다.
Cmax는 투여 후 약물의 최대 혈장 농도입니다.
보고된 결과는 연구 약물의 단일 투여 후 값을 나타냅니다.
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1일, 9월 또는 11월, 12월
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약동학 - AUC
기간: 1일, 9월 또는 11월, 12월.
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PK 매개변수는 혈장 농도 대 시간 프로필에서 도출되었습니다.
AUC는 0시간부터 무한대까지의 혈장 농도 곡선 아래 면적입니다.
보고된 결과는 연구 약물의 단일 투여 후 값을 나타냅니다.
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1일, 9월 또는 11월, 12월.
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약동학 - 말단 반감기
기간: 1일, 9월 또는 11월, 12월.
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PK 매개변수는 혈장 농도 대 시간 프로필에서 도출되었습니다.
t1/2 = 반감기.
보고된 결과는 연구 약물의 단일 투여 후 값을 나타냅니다.
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1일, 9월 또는 11월, 12월.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 연구 책임자: Sari Alon, Sr. Director Regulatory Affairs
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 7월 10일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2020년 8월 1일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2020년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 6월 7일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 6월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2023년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 10일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- PB-102-F50
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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