Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki pegunigalzydazy alfa (PRX-102) 2 mg/kg podawanej dożylnie co 4 tygodnie pacjentom z chorobą Fabry'ego (BRIGHT)

10 września 2023 zaktualizowane przez: Protalix

Faza 3, otwarta próba, zamiana badania w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki pegunigalzydazy alfa 2 mg/kg podawanej co 4 tygodnie przez 52 tygodnie u pacjentów z chorobą Fabry'ego obecnie leczonych enzymatyczną terapią zastępczą: Fabrazyme® (Agalzydaza Beta) lub Replagal ™ (Agalzydaza Alfa)

To otwarte badanie zmiany leczenia oceni bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetykę pegunigalzydazy alfa (PRX-102) w dawce 2 mg/kg mc. podawanej co 4 tygodnie przez 52 tygodnie pacjentom Fabry'ego leczonym wcześniej ERT: agalzydazą alfa lub 3 lata. Eksploracyjne punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności będą oceniane przez cały okres badania, a farmakokinetyka zostanie uzyskana w 1. dniu i 52. tygodniu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie z zamianą, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki leczenia pegunigalzydazą alfa w dawce 2 mg/kg co 4 tygodnie u pacjentów leczonych wcześniej enzymatyczną terapią zastępczą (ERT): agalzydazą alfa lub agalzydazą beta przez co najmniej co najmniej 3 lata i na stabilnej dawce (>80% dawki na etykiecie/kg) przez co najmniej ostatnie 6 miesięcy. Po badaniu przesiewowym pacjenci zostaną włączeni i przeniesieni z dotychczasowego ERT na otrzymywanie dożylnych (IV) wlewów pegunigalzydazy alfa 2 mg/kg mc. co 4 tygodnie przez 52 tygodnie (łącznie 14 wlewów). W momencie włączenia do badania, premedykacja, jeśli została zastosowana we wlewie agalzydazy alfa lub agalzydazy beta przed włączeniem, będzie kontynuowana z zastosowaniem tego samego schematu premedykacji podczas pierwszego wlewu pegunigalzydazy alfa, a następnie będzie stopniowo zmniejszana według uznania badacza podczas kolejnego wlewu. wlewów w oparciu o kryteria określone w protokole. Pierwsze infuzje pegunigalzydazy alfa zostaną podane w kontrolowanych warunkach w ośrodku badawczym. W oparciu o kryteria określone w protokole, pacjenci będą mogli otrzymywać infuzje pegunigalzydazy alfa w ramach opieki domowej, gdy badacz i sponsor medyczny monitorujący uzgodnią, że jest to bezpieczne. Eksploracyjne punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności będą oceniane podczas 52-tygodniowego badania. W przypadku wyraźnego pogorszenia stanu klinicznego leczenie może zostać zmienione na 1,0 mg/kg co 2 tygodnie według uznania Badacza i konsultacji z Monitorem Medycznym.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Czechy
      • Praha 2, Czechy, 120 00
        • Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • UAB Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Hospital & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • O & O Alpan
  • Włochy
      • Napoli, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Kwalifikujące się podmioty muszą spełniać następujące kryteria włączenia:

  1. Wiek: 18-60 lat
  2. Udokumentowana diagnoza choroby Fabry'ego

  3. Mężczyźni: aktywność alfa-galaktozydazy w osoczu i (lub) leukocytach (oznaczona testem aktywności) poniżej dolnej granicy normy zgodnie z laboratoryjnymi zakresami referencyjnymi oraz co najmniej jedna charakterystyczna cecha choroby Fabry'ego

    1. Ból neuropatyczny
    2. Rogówka pionowa
    3. Skupiony angiokeratoma

  4. Kobiety: historyczne wyniki badań genetycznych zgodne z mutacjami Fabry'ego lub w przypadku nowych mutacji krewny płci męskiej pierwszego stopnia z chorobą Fabry'ego i jedną lub kilkoma charakterystycznymi cechami choroby Fabry'ego

    1. Ból neuropatyczny
    2. Rogówka pionowa
    3. Skupiony angiokeratoma
  5. Leczenie agalzydazą alfa lub agalzydazą beta przez co najmniej 3 lata i stabilną dawką (>80% dawki podanej na etykiecie/kg mc.) przez co najmniej ostatnie 6 miesięcy
  6. eGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2 za pomocą równania CKD-EPI podczas wizyty przesiewowej
  7. Dostępność co najmniej 3 historycznych oznaczeń stężenia kreatyniny w surowicy od rozpoczęcia leczenia agalzydazą alfa lub agalzydazą beta i nie więcej niż 2 lata
  8. Pacjentki i pacjenci płci męskiej, których partnerzy są w wieku rozrodczym, wyrażają zgodę na stosowanie akceptowanej medycznie, wysoce skutecznej metody antykoncepcji. Należą do nich złożona (zawierająca estrogeny i progestagen) hormonalna antykoncepcja związana z hamowaniem owulacji (doustna, dopochwowa lub przezskórna), hormonalna antykoncepcja zawierająca wyłącznie progestagen związana z hamowaniem owulacji (doustna, w postaci zastrzyków lub wszczepiana), wkładka wewnątrzmaciczna (IUD ), wewnątrzmaciczny układ uwalniający hormony (IUS), obustronna niedrożność jajowodów, partner po wazektomii lub abstynencja seksualna
  9. Pacjenci, których stan kliniczny w ocenie Badacza kwalifikuje do leczenia ERT co 4 tygodnie.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

Obecność któregokolwiek z poniższych wyklucza przedmiot z rejestracji na studia:

  1. Historia anafilaksji lub reakcji nadwrażliwości typu 1 na agalzydazę alfa lub agalzydazę beta
  2. Historia dializ lub przeszczepów nerek
  3. Liniowe nachylenie ujemne eGFR ≥ 2 ml/min/1,73 m2 na podstawie co najmniej 4 wartości kreatyniny w surowicy w ciągu około 2 lat (w tym wartość uzyskana podczas wizyty przesiewowej)
  4. Historia ostrego uszkodzenia nerek w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, w tym określone choroby nerek (np. ostre śródmiąższowe zapalenie nerek, ostre kłębuszkowe i naczyniowe choroby nerek); stany niespecyficzne (np. niedokrwienie, uszkodzenie toksyczne); jak również patologia pozanerkowa (np. azotemia przednerkowa i ostra nefropatia pozanerkowa)
  5. Rozpoczęto leczenie inhibitorem enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) lub blokerem receptora angiotensyny (ARB) lub zmieniono dawkę w ciągu 4 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe
  6. Stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) podczas badania przesiewowego > 0,5 g/g lub mg/mg lub 500 mg/g i nieleczony inhibitorem ACE ani ARB
  7. Kobiety, które są w ciąży, planują zajść w ciążę podczas badania lub karmią piersią
  8. Zdarzenie sercowo-naczyniowe (zawał mięśnia sercowego, niestabilna dławica piersiowa) w okresie 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  9. Zdarzenie naczyniowo-mózgowe (udar, przemijający napad niedokrwienny) w okresie 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  10. Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza i/lub dyrektora medycznego mógłby kolidować z przestrzeganiem przez pacjenta wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Pegunigalzydaza alfa
Pegunigalzydaza alfa 2 mg/kg we wlewie dożylnym co 4 tygodnie
Biologiczny: Pegunigalzydaza alfa
Pegunigalzydaza alfa 2 mg/kg co 4 tygodnie
Inne nazwy:
  • PRX-102
  • Rekombinowana ludzka alfa-galaktozydaza-A

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) według oceny CTCAE v4.03
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Wyniki przedstawiają liczbę zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), które uznano za prawdopodobnie, prawdopodobnie lub zdecydowanie związane z leczeniem.
Miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 4 tygodnie przez cały tydzień 52
Zmiana eGFR
Wartość wyjściowa i co 4 tygodnie przez cały tydzień 52
Częstotliwość stosowania leków przeciwbólowych
Ramy czasowe: Wszystkie wizyty do tygodnia 52
Jednoczesne stosowanie leków przeciwbólowych
Wszystkie wizyty do tygodnia 52
Wskaźnik masy lewej komory
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 24 i tydzień 52
LVMI mierzony w g/m2 za pomocą echokardiogramu
Punkt wyjściowy, tydzień 24 i tydzień 52
Lizo-Gb3 osocza
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz 12, 24, 40 i 52 tydzień
Biomarker choroby
Wartość wyjściowa oraz 12, 24, 40 i 52 tydzień
Plazma Gb3
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz 12, 24, 40 i 52 tydzień
Biomarker choroby
Wartość wyjściowa oraz 12, 24, 40 i 52 tydzień
Lyso-Gb3 w moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz 12, 24, 40 i 52 tydzień
Biomarker choroby
Wartość wyjściowa oraz 12, 24, 40 i 52 tydzień
Stosunek białka do kreatyniny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz 12, 24, 40 i 52 tydzień
Biomarker funkcji nerek
Wartość wyjściowa oraz 12, 24, 40 i 52 tydzień
Ocena funkcji serca
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 52
Tolerancja wysiłku (test wysiłkowy)
Dzień 1 i tydzień 52
Krótka inwentaryzacja bólu (BPI)
Ramy czasowe: Dzień 1 i tygodnie 24 i 52
Wizualna skala analogowa do pomiaru bólu
Dzień 1 i tygodnie 24 i 52
Mainz Severity Score Index (MSSI)
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 52
Monitorowanie poprawy klinicznej podczas leczenia
Dzień 1 i tydzień 52
Jakość życia EQ-5D-5L
Ramy czasowe: Dzień 1 oraz 24 i 52 tydzień
Samoocena opisująca aktualny stan zdrowia pacjenta
Dzień 1 oraz 24 i 52 tydzień

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 12 (tydzień 52)
eGFR obliczono na podstawie wartości kreatyniny w surowicy, które oceniono w 1. dniu, 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48. i 52. tygodniu, zgodnie ze wzorem CKD-EPI, wartość wyjściowa i Miesiąc 12 (tydzień 52). Zmianę eGFR od pomiaru początkowego w dniu 1 przed pierwszym wlewem PRX-102 do ostatniego pomiaru w miesiącu 12 podsumowano za pomocą statystyk opisowych. Zmianę obliczono dla każdego pacjenta, a podana wartość jest średnią (błąd standardowy) tych zmian.
Wartość wyjściowa i miesiąc 12 (tydzień 52)
Lizo-Gb3 osocza
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 12 (tydzień 52)

Globotriaozylosfingozyna (Lyso-Gb3) jest biomarkerem specyficznym dla choroby Fabry'ego, który może oceniać wynik leczenia, dla którego mierzono na początku badania, w 12, 24, 40 i 52 tygodniu. Średnie stężenia lyso-Gb3 w osoczu na początku badania iw 12. miesiącu (tydzień 52.) oraz średnia zmiana w stosunku do wartości początkowej.

Zmianę od wartości początkowej do miesiąca 12 obliczono dla każdego pacjenta, a podane wartości stanowią średnią (błąd standardowy) tych zmian.
Wartość wyjściowa i miesiąc 12 (tydzień 52)
Jakość życia według EQ-VAS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 12 miesięcy (tydzień 52)
EQ-VAS kwestionariusza EQ-5D-5L rejestruje samoocenę stanu zdrowia badanego na pionowej, wizualnej skali analogowej, gdzie punkty końcowe są oznaczone jako „Najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia” (wynik 100) i „Najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia” (Wynik 0). Dla każdego pacjenta obliczono zmianę od wartości początkowej do 12. miesiąca, a podana wartość jest średnią (błąd standardowy) tych zmian.
Wartość wyjściowa i 12 miesięcy (tydzień 52)
Farmakokinetyka - Cmax
Ramy czasowe: Dzień 1, miesiąc 9 lub 11 i miesiąc 12
Parametry farmakokinetyczne (PK) uzyskano z profili stężenia w osoczu w funkcji czasu. Cmax to maksymalne stężenie leku w osoczu po podaniu. Podane wyniki reprezentują wartości po jednorazowym podaniu badanego leku.
Dzień 1, miesiąc 9 lub 11 i miesiąc 12
Farmakokinetyka – AUC
Ramy czasowe: Dzień 1, miesiąc 9 lub 11 i miesiąc 12.
Parametry PK uzyskano z profili stężenia w osoczu w funkcji czasu. AUC to pole pod krzywą stężenia w osoczu od godziny 0 do nieskończoności. Podane wyniki reprezentują wartości po jednorazowym podaniu badanego leku.
Dzień 1, miesiąc 9 lub 11 i miesiąc 12.
Farmakokinetyka — okres półtrwania w fazie terminalnej
Ramy czasowe: Dzień 1, miesiąc 9 lub 11 i miesiąc 12.
Parametry PK uzyskano z profili stężenia w osoczu w funkcji czasu. t1/2 = okres półtrwania. Podane wyniki reprezentują wartości po jednorazowym podaniu badanego leku.
Dzień 1, miesiąc 9 lub 11 i miesiąc 12.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Protalix

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Sari Alon, Sr. Director Regulatory Affairs

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
10 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
29 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 września 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PB-102-F50

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Pegunigalzydaza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami