Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av säkerhet, effekt och farmakokinetik för Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) 2 mg/kg IV administrerat var fjärde vecka till patienter med Fabrys sjukdom (BRIGHT)

10 september 2023 uppdaterad av: Protalix

Fas 3, öppen märkning, omställningsstudie för att bedöma säkerhet, effekt och farmakokinetik av Pegunigalsidase Alfa 2 mg/kg administreras var 4:e vecka i 52 veckor hos patienter med Fabrys sjukdom som för närvarande behandlas med enzymersättningsterapi: Fabrazyme® (Agalsidase Beta) eller Replagal ™ (Agalsidas Alfa)

Denna öppna övergångsstudie kommer att utvärdera säkerheten, effekten och farmakokinetiken för pegunigalsidas alfa (PRX-102) 2 mg/kg administrerat var 4:e vecka i 52 veckor till Fabry-patienter som tidigare behandlats med ERT: agalsidas alfa eller agalsidas beta under minst 3 år. Utforskande effektmått för säkerhet och effekt kommer att utvärderas under hela studieperioden och farmakokinetiken kommer att erhållas på dag 1 och vecka 52.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen övergångsstudie för att utvärdera säkerheten, effekten och farmakokinetiken för behandling med pegunigalsidas alfa med 2 mg/kg var 4:e vecka hos patienter som tidigare behandlats med enzymersättningsterapi (ERT): agalsidas alfa eller agalsidas beta, för kl. minst 3 år och på en stabil dos (>80 % märkt dos/kg) under minst de senaste 6 månaderna. Efter screening kommer patienter att inkluderas och bytas från sin nuvarande ERT för att få intravenösa (IV) infusioner av pegunigalsidas alfa 2 mg/kg var fjärde vecka i 52 veckor (totalt 14 infusioner). Vid tidpunkten för inskrivningen kommer premedicinering, om den används för agalsidase alfa- eller agalsidase beta-infusionerna före inskrivningen, att fortsätta med samma premedicineringsregim under den första infusionen med pegunigalsidase alfa och kommer sedan gradvis att minskas efter utredarens gottfinnande under nästa infusioner baserade på protokollspecificerade kriterier. De första infusionerna av pegunigalsidas alfa kommer att administreras under kontrollerade förhållanden på undersökningsplatsen. Baserat på de protokollspecificerade kriterierna kommer patienterna att kunna få sina pegunigalsidas alfa-infusioner i en hemtjänst när utredaren och sponsorns medicinska övervakare är överens om att det är säkert att göra det. Utforskande effektmått för säkerhet och effekt kommer att bedömas under hela den 52 veckor långa studien. Vid tydlig klinisk försämring kan behandlingen ändras till 1,0 mg/kg varannan vecka efter utredarens bedömning och diskussion med Medicinsk monitor.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
30

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • UAB Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah Hospital & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • O & O Alpan
  • Italien
      • Napoli, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Tjeckien
      • Praha 2, Tjeckien, 120 00
        • Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

Berättigade ämnen måste uppfylla följande inkluderingskriterier:

  1. Ålder: 18-60 år
  2. En dokumenterad diagnos av Fabrys sjukdom

  3. Hanar: plasma- och/eller leukocyt-alfa-galaktosidasaktivitet (genom aktivitetsanalys) mindre än den nedre normalgränsen enligt laboratoriets referensintervall och en eller flera av de karakteristiska egenskaperna hos Fabrys sjukdom

    1. Neuropatisk smärta
    2. Cornea verticillata
    3. Klustrat angiokeratom

  4. Kvinnor: historiska genetiska testresultat som överensstämmer med Fabry-mutationer, eller i fallet med nya mutationer en första gradens manlig släkting med Fabrys sjukdom, och ett eller flera av de karakteristiska egenskaperna hos Fabrys sjukdom

    1. Neuropatisk smärta
    2. Cornea verticillata
    3. Klustrat angiokeratom
  5. Behandling med agalsidas alfa eller agalsidase beta i minst 3 år och med en stabil dos (>80 % märkt dos/kg) under minst de senaste 6 månaderna
  6. eGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2 enligt CKD-EPI-ekvationen vid screeningbesök
  7. Tillgänglighet av minst 3 historiska serumkreatininutvärderingar sedan start av behandling med agalsidase alfa eller agalsidase beta och inte mer än 2 år gammal
  8. Kvinnliga patienter och manliga patienter vars medpartner är i fertil ålder går med på att använda en medicinskt accepterad, mycket effektiv preventivmetod. Dessa inkluderar kombinerad (östrogen- och gestageninnehållande) hormonell preventivmetod associerad med hämning av ägglossning (oral, intravaginal eller transdermal), hormonell preventivmetod som endast innehåller gestagen associerad med hämning av ägglossning (oral, injicerbar eller implanterbar), intrauterin enhet (IUD) ), intrauterint hormonfrisättande system (IUS), bilateral tubal ocklusion, vasektomerad partner eller sexuell abstinens
  9. Patienter vars kliniska tillstånd, enligt utredarens uppfattning, är lämpligt för behandling med ERT var 4:e vecka.

Viktiga uteslutningskriterier:

Närvaron av något av följande utesluter ett ämne från studieregistrering:

  1. Anamnes på anafylaxi eller typ 1 överkänslighetsreaktion mot agalsidas alfa eller agalsidas beta
  2. Historik av njurdialys eller transplantation
  3. Linjär negativ lutning för eGFR på ≥ 2 mL/min/1,73 m2 baserat på minst 4 serumkreatininvärden under cirka 2 år (inklusive värdet som erhölls vid screeningbesöket)
  4. Historik med akut njurskada under de 12 månaderna före screening, inklusive specifika njursjukdomar (t.ex. akut interstitiell nefrit, akuta glomerulära och vaskulitiska njursjukdomar); icke-specifika tillstånd (t.ex. ischemi, toxisk skada); samt extrarenal patologi (t.ex. prerenal azotemi och akut postrenal obstruktiv nefropati)
  5. Behandling med angiotensinomvandlande enzym (ACE)-hämmare eller angiotensinreceptorblockerare (ARB) påbörjad eller dosen ändrad under de fyra veckorna före screening
  6. Urinprotein till kreatininförhållande (UPCR) vid screening > 0,5 g/g eller mg/mg eller 500 mg/g och inte behandlad med en ACE-hämmare eller ARB
  7. Kvinnor som är gravida, planerar att bli gravida under studien eller som ammar
  8. Kardiovaskulär händelse (hjärtinfarkt, instabil angina) under 6-månadersperioden före screening
  9. Cerebrovaskulär händelse (stroke, övergående ischemisk attack) under 6-månadersperioden före screening
  10. Närvaro av något medicinskt, emotionellt, beteendemässigt eller psykologiskt tillstånd som, enligt utredarens och/eller medicinska chefens bedömning, skulle störa patientens efterlevnad av studiens krav.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Pegunigalsidas alfa
Pegunigalsidase alfa 2 mg/kg intravenös infusion var 4:e vecka
Biologisk: Pegunigalsidas alfa
Pegunigalsidas alfa 2 mg/kg var 4:e vecka
Andra namn:
  • PRX-102
  • Rekombinant humant alfa-galaktosidas-A

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE) enligt bedömning av CTCAE v4.03
Tidsram: Månad 12
Resultaten representerar antalet behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) som ansågs möjligen, troligen eller definitivt relaterade till behandlingen.
Månad 12

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR)
Tidsram: Baslinje och var fjärde vecka under vecka 52
Förändring i eGFR
Baslinje och var fjärde vecka under vecka 52
Frekvens av användning av smärtstillande läkemedel
Tidsram: Alla besök fram till vecka 52
Samtidig användning av analgetika
Alla besök fram till vecka 52
Vänster ventrikulärt massindex
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och vecka 52
LVMI mätt i g/m2 med ekokardiogram
Baslinje, vecka 24 och vecka 52
Plasma Lyso-Gb3
Tidsram: Baslinje och 12, 24, 40 och 52 veckor
Biomarkör för sjukdom
Baslinje och 12, 24, 40 och 52 veckor
Plasma Gb3
Tidsram: Baslinje och 12, 24, 40 och 52 veckor
Biomarkör för sjukdom
Baslinje och 12, 24, 40 och 52 veckor
Urin Lyso-Gb3
Tidsram: Baslinje och 12, 24, 40 och 52 veckor
Biomarkör för sjukdom
Baslinje och 12, 24, 40 och 52 veckor
Protein/kreatinin-förhållande
Tidsram: Baslinje och 12, 24, 40 och 52 veckor
Biomarkör för njurfunktion
Baslinje och 12, 24, 40 och 52 veckor
Hjärtfunktionsbedömning
Tidsram: Dag 1 och vecka 52
Träningstolerans (stresstest)
Dag 1 och vecka 52
Kortformad kort smärtinventering (BPI)
Tidsram: Dag 1 och vecka 24 och 52
Visuell analog skala för att mäta smärta
Dag 1 och vecka 24 och 52
Mainz Severity Score Index (MSSI)
Tidsram: Dag 1 och vecka 52
Övervakning av klinisk förbättring med behandling
Dag 1 och vecka 52
Livskvalitet EQ-5D-5L
Tidsram: Dag 1 och 24 och 52 veckor
Självutvärdering som beskriver aktuell patienthälsa
Dag 1 och 24 och 52 veckor

Andra resultatmått

Andra resultatmått

För kliniska prövningar, en planerad mätning beskriven i protokollet som används för att bestämma effekten av en intervention/behandling på deltagarna. För observationsstudier, en mätning eller observation som används för att beskriva mönster av sjukdomar eller egenskaper, eller samband med exponeringar, riskfaktorer eller behandling. Typer av utfallsmått inkluderar primära utfallsmått och sekundära utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR)
Tidsram: Baslinje och månad 12 (vecka 52)
eGFR beräknades baserat på serumkreatininvärdena som utvärderades vid dag 1, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 och 52 enligt CKD-EPI-formeln, baslinje och månad 12 (vecka 52) rapporterade. Förändringen i eGFR från baslinjemätning vid dag 1 före första PRX-102-infusion till sista mätning vid månad 12 sammanfattades med hjälp av beskrivande statistik. Förändringen beräknades för varje individ och det rapporterade värdet är medelvärdet (Standard Error) av dessa förändringar.
Baslinje och månad 12 (vecka 52)
Plasma Lyso-Gb3
Tidsram: Baslinje och månad 12 (vecka 52)

Globotriaosylsfingosin (Lyso-Gb3) är Fabrys sjukdomsspecifik biomarkör som kan bedöma behandlingsresultat, för vilken mättes vid Baseline, veckorna 12, 24, 40 och 52. De genomsnittliga plasma Lyso-Gb3-koncentrationerna vid baslinjen och månad 12 (vecka 52) och den genomsnittliga förändringen från baslinjen rapporterades.

Förändringen från baslinje till månad 12 beräknades för varje individ och de rapporterade värdena är medelvärdet (Standard Error) av dessa förändringar.
Baslinje och månad 12 (vecka 52)
Livskvalitet av EQ-VAS
Tidsram: Baslinje och 12 månader (vecka 52)
EQ-VAS, i frågeformuläret EQ-5D-5L, registrerar försökspersonens självskattade hälsa på en vertikal, visuell analog skala där ändpunkterna är märkta "Bästa tänkbara hälsotillstånd" (Poäng 100) och "Sämsta tänkbara hälsotillstånd" (Poäng 0). Förändringen från baslinje till månad 12 beräknades för varje individ och det rapporterade värdet är medelvärdet (standardfel) av dessa förändringar.
Baslinje och 12 månader (vecka 52)
Farmakokinetik - Cmax
Tidsram: Dag 1, månad 9 eller 11 och månad 12
Farmakokinetiska (PK) parametrar härleddes från profilerna för plasmakoncentrationen mot tiden. Cmax är den maximala plasmakoncentrationen av ett läkemedel efter administrering. De rapporterade resultaten representerar värdena efter en enstaka dosering av studieläkemedlet.
Dag 1, månad 9 eller 11 och månad 12
Farmakokinetik - AUC
Tidsram: Dag 1, månad 9 eller 11 och månad 12.
PK-parametrar härleddes från plasmakoncentrationen mot tidsprofilerna. AUC är arean under plasmakoncentrationskurvan från 0 timmar till oändligt. De rapporterade resultaten representerar värdena efter en enstaka dosering av studieläkemedlet.
Dag 1, månad 9 eller 11 och månad 12.
Farmakokinetik - terminal halveringstid
Tidsram: Dag 1, månad 9 eller 11 och månad 12.
PK-parametrar härleddes från plasmakoncentrationen mot tidsprofilerna. t1/2 = halveringstid. De rapporterade resultaten representerar värdena efter en enstaka dosering av studieläkemedlet.
Dag 1, månad 9 eller 11 och månad 12.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Protalix

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Sari Alon, Sr. Director Regulatory Affairs

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
10 juli 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 augusti 2020

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 augusti 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
29 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
7 juni 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
8 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
13 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
10 september 2023

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • PB-102-F50

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Kliniska prövningar på Pegunigalsidas alfa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar