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Estudo da Segurança, Eficácia e PK da Peganigalsidase Alfa (PRX-102) 2 mg/kg IV Administrada a Cada 4 Semanas em Pacientes com Doença de Fabry (BRIGHT)

10 de setembro de 2023 atualizado por: Protalix

Fase 3, aberto, estudo de transição para avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética de Pegunigalsidase Alfa 2 mg/kg administrado a cada 4 semanas por 52 semanas em pacientes com doença de Fabry atualmente tratados com terapia de reposição enzimática: Fabrazyme® (Agalsidase beta) ou Replagal ™ (Agalsidase Alfa)

Este estudo aberto de transição avaliará a segurança, eficácia e farmacocinética de pegunigalsidase alfa (PRX-102) 2 mg/kg administrado a cada 4 semanas por 52 semanas em pacientes Fabry previamente tratados com TRE: agalsidase alfa ou agalsidase beta por pelo menos 3 anos. Os endpoints exploratórios de segurança e eficácia serão avaliados durante todo o período do estudo e a farmacocinética será obtida no Dia 1 e na Semana 52.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo de transição aberto para avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética do tratamento com pegunigalsidase alfa de 2 mg/kg a cada 4 semanas em pacientes previamente tratados com terapia de reposição enzimática (TRE): agalsidase alfa ou agalsidase beta, por pelo menos menos 3 anos e em dose estável (>80% da dose rotulada/kg) por pelo menos 6 meses. Após a triagem, os pacientes serão inscritos e trocados de sua TRE atual para receber infusões intravenosas (IV) de pegunigalsidase alfa 2 mg/kg a cada 4 semanas por 52 semanas (total de 14 infusões). No momento da inscrição, a pré-medicação, se usada para as infusões de agalsidase alfa ou agalsidase beta antes da inscrição, continuará usando o mesmo regime de pré-medicação durante a primeira infusão com pegunigalsidase alfa e, em seguida, será reduzida gradualmente a critério do investigador durante a próxima infusões com base em critérios especificados pelo protocolo. As primeiras infusões de pegunigalsidase alfa serão administradas sob condições controladas no local da investigação. Com base nos critérios especificados no protocolo, os pacientes poderão receber suas infusões de pegunigalsidase alfa em uma configuração de atendimento domiciliar, uma vez que o investigador e o monitor médico patrocinador concordem que é seguro fazê-lo. Os endpoints exploratórios de segurança e eficácia serão avaliados ao longo do estudo de 52 semanas. No caso de evidente deterioração clínica, o tratamento pode ser alterado para 1,0 mg/kg a cada 2 semanas, a critério do Investigador e discussão com o Monitor Médico.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • UAB Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
        • Infusion Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Hospital & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • O & O Alpan
  • Itália
      • Napoli, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Tcheca
      • Praha 2, Tcheca, 120 00
        • Fakultní poliklinika Všeobecné fakultní nemocnice v Praze

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais critérios de inclusão:

Os sujeitos elegíveis devem atender aos seguintes critérios de inclusão:

  1. Idade: 18-60 anos
  2. Um diagnóstico documentado da doença de Fabry

  3. Sexo masculino: atividade de alfa galactosidase plasmática e/ou leucocitária (por ensaio de atividade) inferior ao limite inferior do normal de acordo com os intervalos de referência laboratoriais e um ou mais dos aspectos característicos da doença de Fabry

    1. Dor neuropática
    2. Cornea verticillata
    3. angioceratoma agrupado

  4. Mulheres: resultados de testes genéticos históricos consistentes com mutações de Fabry ou, no caso de novas mutações, um parente masculino de primeiro grau com doença de Fabry e um ou mais dos aspectos característicos da doença de Fabry

    1. Dor neuropática
    2. Cornea verticillata
    3. angioceratoma agrupado
  5. Tratamento com agalsidase alfa ou agalsidase beta por pelo menos 3 anos e em uma dose estável (>80% da dose rotulada/kg) por pelo menos os últimos 6 meses
  6. eGFR ≥ 30 mL/min/1,73 m2 pela equação CKD-EPI na visita de triagem
  7. Disponibilidade de pelo menos 3 avaliações históricas de creatinina sérica desde o início do tratamento com agalsidase alfa ou agalsidase beta e não mais de 2 anos de idade
  8. Pacientes do sexo feminino e pacientes do sexo masculino cujos parceiros têm potencial para engravidar concordam em usar um método contraceptivo altamente eficaz e clinicamente aceito. Estes incluem contracepção hormonal combinada (contendo estrogênio e progestágeno) associada à inibição da ovulação (oral, intravaginal ou transdérmica), contracepção hormonal apenas com progestágeno associada à inibição da ovulação (oral, injetável ou implantável), dispositivo intrauterino (DIU ), sistema de liberação de hormônio intrauterino (SIU), oclusão tubária bilateral, parceiro vasectomizado ou abstinência sexual
  9. Pacientes cuja condição clínica, na opinião do Investigador, é adequada para tratamento com TRE a cada 4 semanas.

Principais critérios de exclusão:

A presença de qualquer um dos seguintes exclui um sujeito da inscrição no estudo:

  1. História de anafilaxia ou reação de hipersensibilidade tipo 1 à agalsidase alfa ou à agalsidase beta
  2. História de diálise ou transplante renal
  3. Inclinação negativa linear de eGFR de ≥ 2 mL/min/1,73 m2 com base em pelo menos 4 valores de creatinina sérica ao longo de aproximadamente 2 anos (incluindo o valor obtido na consulta de triagem)
  4. História de lesão renal aguda nos 12 meses anteriores à triagem, incluindo doenças renais específicas (por exemplo, nefrite intersticial aguda, doenças renais glomerulares e vasculíticas agudas); condições não específicas (por exemplo, isquemia, lesão tóxica); bem como patologia extrarrenal (por exemplo, azotemia pré-renal e nefropatia pós-renal obstrutiva aguda)
  5. Terapia com inibidor da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou bloqueador do receptor de angiotensina (BRA) iniciada ou dose alterada nas 4 semanas anteriores à triagem
  6. Razão de proteína para creatinina na urina (UPCR) na triagem > 0,5 g/g ou mg/mg ou 500 mg/g e não tratado com um inibidor da ECA ou BRA
  7. Mulheres grávidas, planejando engravidar durante o estudo ou amamentando
  8. Evento cardiovascular (infarto do miocárdio, angina instável) no período de 6 meses antes da triagem
  9. Evento cerebrovascular (AVC, ataque isquêmico transitório) no período de 6 meses antes da triagem
  10. Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador e/ou Diretor Médico, possa interferir na adesão do paciente aos requisitos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Peganigalsidase alfa
Peganigalsidase alfa 2 mg/kg infusão intravenosa a cada 4 semanas
Biológico: Peganigalsidase alfa
Peganigalsidase alfa 2 mg/kg a cada 4 semanas
Outros nomes:
  • PRX-102
  • Alfa galactosidase-A humana recombinante

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento (TEAE), conforme avaliado pelo CTCAE v4.03
Prazo: Mês 12
Os resultados representam o número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) que foram considerados possivelmente, provavelmente ou definitivamente relacionados ao tratamento.
Mês 12

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Linha de base e a cada 4 semanas durante a semana 52
Mudança na eGFR
Linha de base e a cada 4 semanas durante a semana 52
Frequência de uso de medicamentos para dor
Prazo: Todas as visitas até a semana 52
Uso concomitante de analgésicos
Todas as visitas até a semana 52
Índice de Massa Ventricular Esquerda
Prazo: Linha de base, semana 24 e semana 52
IMVE medido em g/m2 por ecocardiograma
Linha de base, semana 24 e semana 52
Plasma Lyso-Gb3
Prazo: Linha de base e 12, 24, 40 e 52 semanas
Biomarcador de doença
Linha de base e 12, 24, 40 e 52 semanas
Plasma Gb3
Prazo: Linha de base e 12, 24, 40 e 52 semanas
Biomarcador de doença
Linha de base e 12, 24, 40 e 52 semanas
Urina Lyso-Gb3
Prazo: Linha de base e 12, 24, 40 e 52 semanas
Biomarcador de doença
Linha de base e 12, 24, 40 e 52 semanas
Proporção proteína/creatinina
Prazo: Linha de base e 12, 24, 40 e 52 semanas
Biomarcador da função renal
Linha de base e 12, 24, 40 e 52 semanas
Avaliação da função cardíaca
Prazo: Dia 1 e semana 52
Tolerância ao exercício (teste de esforço)
Dia 1 e semana 52
Inventário breve de dor (BPI)
Prazo: Dia 1 e semanas 24 e 52
Escala analógica visual para medir a dor
Dia 1 e semanas 24 e 52
Índice de Gravidade de Mainz (MSSI)
Prazo: Dia 1 e semana 52
Monitoramento da melhora clínica com o tratamento
Dia 1 e semana 52
Qualidade de Vida EQ-5D-5L
Prazo: Dia 1 e 24 e 52 semanas
Autoavaliação descrevendo a saúde atual do paciente
Dia 1 e 24 e 52 semanas

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Linha de base e mês 12 (semana 52)
eGFR foi calculado com base nos valores de creatinina sérica que foram avaliados no Dia 1, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 e 52 de acordo com a fórmula CKD-EPI, linha de base e Mês 12 (semana 52) relatados. A alteração na eGFR desde a medição da linha de base no Dia 1 antes da primeira infusão de PRX-102 até a última medição no Mês 12 foi resumida usando estatísticas descritivas. A alteração foi calculada para cada sujeito e o valor relatado é a média (erro padrão) dessas alterações.
Linha de base e mês 12 (semana 52)
Plasma Lyso-Gb3
Prazo: Linha de base e mês 12 (semana 52)

Globotriaosilesfingosina (Lyso-Gb3) é um biomarcador específico da doença de Fabry que pode avaliar o resultado do tratamento, para o qual foi medido na linha de base, semanas 12, 24, 40 e 52. As concentrações plasmáticas médias de Lyso-Gb3 na linha de base e no Mês 12 (semana 52) e a alteração média da linha de base relatada.

A alteração da linha de base até o mês 12 foi calculada para cada indivíduo e os valores relatados são a média (erro padrão) dessas alterações.
Linha de base e mês 12 (semana 52)
Qualidade de Vida por EQ-VAS
Prazo: Linha de base e 12 meses (semana 52)
O EQ-VAS, do questionário EQ-5D-5L, registra a autoavaliação da saúde do sujeito em uma escala analógica visual vertical, onde os pontos finais são rotulados como 'Melhor estado de saúde imaginável' (Pontuação 100) e 'Pior estado de saúde imaginável' (Pontuação 0). A alteração da linha de base até o mês 12 foi calculada para cada indivíduo e o valor relatado é a média (erro padrão) dessas alterações.
Linha de base e 12 meses (semana 52)
Farmacocinética - Cmax
Prazo: Dia 1, Mês 9 ou 11 e Mês 12
Os parâmetros farmacocinéticos (PK) foram derivados dos perfis de concentração plasmática versus tempo. Cmax é a concentração plasmática máxima de um fármaco após a administração. Os resultados relatados representam os valores após uma única dosagem do medicamento do estudo.
Dia 1, Mês 9 ou 11 e Mês 12
Farmacocinética - AUC
Prazo: Dia 1, Mês 9 ou 11 e Mês 12.
Os parâmetros PK foram derivados da concentração plasmática versus perfis de tempo. AUC é a área sob a curva de concentração plasmática de 0 hora até o infinito. Os resultados relatados representam os valores após uma única dosagem do medicamento do estudo.
Dia 1, Mês 9 ou 11 e Mês 12.
Farmacocinética - Meia Vida Terminal
Prazo: Dia 1, Mês 9 ou 11 e Mês 12.
Os parâmetros PK foram derivados da concentração plasmática versus perfis de tempo. t1/2 = meia-vida. Os resultados relatados representam os valores após uma única dosagem do medicamento do estudo.
Dia 1, Mês 9 ou 11 e Mês 12.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Protalix

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Sari Alon, Sr. Director Regulatory Affairs

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
10 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de agosto de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
29 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de junho de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
8 de junho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
13 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de setembro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PB-102-F50

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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