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治療開始時の年齢が24か月未満でイバカフトール反応性変異が認められている嚢胞性線維症患者における長期イバカフトール治療の安全性を評価する研究

2024年10月1日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

治療開始時の年齢が24か月未満でイバカフトール反応性変異が認められた嚢胞性線維症患者を対象に、イバカトールの長期治療の安全性と薬力学を評価する第3相2群非盲検試験

これは、生後24か月未満の嚢胞性線維症（CF）患者における長期イバカフトール治療の安全性と有効性を評価するための、非盲検イバカフトール治療群と観察群を用いた第3相2群多施設共同研究である。治療開始時に承認されたイバカフトール応答性変異を有する

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
86

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin、アイルランド
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick、アイルランド
        • University Hospital Limerick
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings、Montana、アメリカ、59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • University of Wisconsin
  • イギリス
      • Edinburgh、イギリス
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool、イギリス
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London、イギリス
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester、イギリス
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford、イギリス
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • オーストラリア
      • South Brisbane、オーストラリア
        • Queensland Children's Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ
        • The Hospital for Sick Children
  • ドイツ
      • Heidelberg、ドイツ
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1秒～2年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

イヴァカフトル アーム: 研究 124 (NCT02725567) パート B の被験者:

  • 研究 124 パート B から移行する被験者は、研究 124 パート B の最後の研究訪問を完了している必要があります。
  • 研究者の判断によると、親または法定後見人はプロトコルの要件、制限、指示を理解できなければなりません。そしてインフォームドコンセントフォーム (ICF) に署名する必要があります。

イヴァカフトル・アーム: 研究 124 パート B 以外の被験者:

  • CF、またはCFを引き起こす2つの変異の確定診断。
  • 少なくとも 1 つの対立遺伝子における ivacaftor 応答性 CFTR 変異。 対象者は、イバカトールの2歳以上の対象者への使用が承認されている国/地域で対象となります。
  • 研究者の判断によると、親または法定後見人はプロトコルの要件、制限、指示を理解できなければなりません。そしてICFに署名する必要があります。

観測アーム:

  • 研究124パートBでイバカフトル治療を受け、研究126のイバカトル群に登録しないことを選択したか、登録する資格がない。

除外基準:

イヴァカフトル アーム: 研究 124 パート B の被験者:

  • -治験責任医師の意見で、研究結果を混乱させる可能性がある、または被験者にイバカトールを投与する際にさらなるリスクを引き起こす可能性があると考えられる疾患または状態の病歴。
  • 市販のイバカトール治療を受けている被験者

イヴァカフトル・アーム: 研究 124 パート B 以外の被験者:

  • -治験責任医師の意見で、研究結果を混乱させる可能性がある、または被験者にイバカトールを投与する際にさらなるリスクを引き起こす可能性があると考えられる病気または状態の病歴
  • 1日目から4週間以内の急性上気道または下気道感染症、肺増悪、または肺疾患の治療法の変更
  • スクリーニング時の肝機能異常
  • スクリーニング時のヘモグロビン <9.5 g/dL
  • 固形臓器または血液移植の病歴
  • 1日目から2週間以内のCYP3Aの中程度または強力な誘導剤または阻害剤の使用

観測アーム:

  • イバカフトール治療を受ける

他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
介入なし：観測アーム
実験的：イヴァカフトル アーム

生後24か月未満で体重が5〜7キログラム（kg）未満の参加者には25 mg IVAを12時間ごと（12時間ごと）に投与し、7〜14 kg未満の参加者には50 mg IVAを12時間ごとに投与し、体重14キログラム（kg）の参加者には50 mg IVAを12時間ごとに投与した。 25kg未満までは75mgのIVAを12時間ごとに投与した。

治療期間中、生後24か月以上（>=）、体重<14kgの参加者には50mg IVAを12時間毎に投与し、体重14kg以上（>=）の参加者には75mg IVAを12時間毎に投与した。 96週間。

用量は、親研究からの安全性および薬物動態（PK）データ、年齢および体重に基づいて決定されました。
薬：IVA
経口投与用の顆粒。
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
治療中に発現した有害事象（TEAE）および重篤なTEAEを有する参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から120週目まで
1日目から120週目まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
汗の塩化物の絶対変化
時間枠：96週目のベースラインから
汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
96週目のベースラインから

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年8月16日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年10月2日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年10月2日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年9月6日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年9月6日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年9月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年10月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年10月1日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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