Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek ter evaluatie van de veiligheid van langdurige behandeling met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose die bij aanvang van de behandeling jonger zijn dan 24 maanden en een goedgekeurde op ivacaftor reagerende mutatie hebben

1 oktober 2024 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een open-label fase 3-onderzoek met 2 armen ter evaluatie van de veiligheid en farmacodynamiek van langdurige behandeling met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose die bij aanvang van de behandeling jonger zijn dan 24 maanden en een goedgekeurde op ivacaftor reagerende mutatie hebben

Dit is een fase 3-onderzoek met 2 armen in meerdere centra met een open-label ivacaftor-arm en een observatie-arm om de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met ivacaftor te evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die <24 maanden oud zijn bij aanvang van de behandeling en een goedgekeurde Ivacaftor-Responsieve mutatie hebben

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
86

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • South Brisbane, Australië
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Ierland
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Ierland
        • University Hospital Limerick
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Verenigde Staten, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Ivacaftor-arm: proefpersonen uit onderzoek 124 (NCT02725567) deel B:

  • Proefpersonen die overstappen van Studie 124 Deel B moeten het laatste studiebezoek van Studie 124 Deel B hebben voltooid.
  • Naar het oordeel van de onderzoeker moeten ouders of wettelijke voogd de vereisten, beperkingen en instructies van het protocol kunnen begrijpen; en moet het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) ondertekenen.

Ivacaftor-arm: proefpersonen niet uit onderzoek 124 deel B:

  • Bevestigde diagnose van CF, of 2 CF-veroorzakende mutaties.
  • Een op ivacaftor reagerende CFTR-mutatie op ten minste 1 allel. Proefpersonen komen in aanmerking in landen/regio's waar ivacaftor is goedgekeurd voor gebruik bij proefpersonen van 2 jaar en ouder.
  • Naar het oordeel van de onderzoeker moeten ouders of wettelijke voogd de vereisten, beperkingen en instructies van het protocol kunnen begrijpen; en moet de ICF ondertekenen.

Observatie-arm:

  • Kreeg ivacaftor-behandeling in onderzoek 124 deel B en koos ervoor om niet in te schrijven of kwam niet in aanmerking om in te schrijven in de ivacaftor-arm van onderzoek 126.

Uitsluitingscriteria:

Ivacaftor-arm: proefpersonen uit studie 124 deel B:

  • Geschiedenis van een ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van ivacaftor aan de proefpersoon.
  • Proefpersonen die een in de handel verkrijgbare behandeling met ivacaftor kregen

Ivacaftor-arm: proefpersonen niet uit onderzoek 124 deel B:

  • Geschiedenis van een ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van ivacaftor aan de proefpersoon
  • Een acute bovenste of onderste luchtweginfectie, of longexacerbatie, of veranderingen in therapie voor longziekte binnen 4 weken na dag 1
  • Abnormale leverfunctie bij screening
  • Hemoglobine <9,5 g/dL bij screening
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  • Gebruik van matige of sterke inductoren of remmers van CYP3A binnen 2 weken na dag 1

Observatie-arm:

  • Behandeling met ivacaftor ondergaan

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Geen tussenkomst: Observatie-arm
Experimenteel: Ivacaftor-arm

Deelnemers jonger dan (<) 24 maanden oud en met een gewicht van 5 tot minder dan (<) 7 kilogram (kg) kregen 25 mg IVA elke 12 uur (q12h), 7 tot <14 kg kregen 50 mg IVA elke 12 uur, en degenen die 14 wogen tot <25 kg kregen 75 mg IVA elke 12 uur.

Deelnemers die ouder zijn dan of gelijk zijn aan (>=) 24 maanden en <14 kg wegen, kregen 50 mg IVA elke 12 uur, en degenen die meer dan of gelijk waren aan (>=) 14 kg kregen 75 mg IVA elke 12 uur tijdens de behandelingsperiode gedurende maximaal 96 weken.

Doses werden bepaald op basis van veiligheids- en farmacokinetische (PK) gegevens uit het ouderonderzoek, leeftijd en gewicht.
Geneesmiddel: IVA
Granulaat voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige TEAE’s
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 120
Dag 1 tot en met week 120

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in zweetchloride
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 96
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Vanaf baseline in week 96

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
16 augustus 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
2 oktober 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
2 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
6 september 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
6 september 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
8 september 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
23 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
1 oktober 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Details over de criteria voor het delen van gegevens van Vertex en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op IVA

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen