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Uno studio per valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine con Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica che hanno meno di 24 mesi di età all'inizio del trattamento e hanno una mutazione approvata che risponde a Ivacaftor

1 ottobre 2024 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, a 2 bracci, in aperto per valutare la sicurezza e la farmacodinamica del trattamento a lungo termine con Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica che hanno meno di 24 mesi di età all'inizio del trattamento e hanno una mutazione approvata che risponde a Ivacaftor

Si tratta di uno studio multicentrico di fase 3, a 2 bracci, con un braccio ivacaftor in aperto e un braccio osservazionale per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine con ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica (FC) di età <24 mesi all'inizio del trattamento e presentano una mutazione Ivacaftor-reattiva approvata

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
86

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Germania
      • Heidelberg, Germania
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Regno Unito
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Regno Unito
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Stati Uniti, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Braccio Ivacaftor: Soggetti dello studio 124 (NCT02725567 ) Parte B:

  • I soggetti che passano dallo Studio 124 Parte B devono aver completato l'ultima visita di studio dello Studio 124 Parte B.
  • A giudizio dell'investigatore, il genitore o il tutore legale deve essere in grado di comprendere i requisiti, le restrizioni e le istruzioni del protocollo; e deve firmare il modulo di consenso informato (ICF).

Braccio Ivacaftor: Soggetti non appartenenti allo studio 124 Parte B:

  • Diagnosi confermata di CF o 2 mutazioni che causano CF.
  • Una mutazione CFTR sensibile a ivacaftor su almeno 1 allele. I soggetti saranno idonei nei paesi/regioni in cui ivacaftor è approvato per l'uso in soggetti di età pari o superiore a 2 anni.
  • A giudizio dell'investigatore, il genitore o il tutore legale deve essere in grado di comprendere i requisiti, le restrizioni e le istruzioni del protocollo; e deve firmare l'ICF.

Braccio di osservazione:

  • Ha ricevuto il trattamento ivacaftor nello Studio 124 Parte B e ha scelto di non iscriversi o di non essere idoneo a iscriversi al braccio ivacaftor dello Studio 126.

Criteri di esclusione:

Braccio Ivacaftor: soggetti dello studio 124, parte B:

  • Storia di qualsiasi malattia o condizione che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione di ivacaftor al soggetto.
  • Soggetti che ricevono un trattamento con ivacaftor disponibile in commercio

Braccio Ivacaftor: Soggetti non appartenenti allo studio 124 Parte B:

  • Storia di qualsiasi malattia o condizione che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione di ivacaftor al soggetto
  • Un'infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, o esacerbazione polmonare, o cambiamenti nella terapia per malattie polmonari entro 4 settimane dal giorno 1
  • Funzionalità epatica anormale allo screening
  • Emoglobina <9,5 g/dL allo screening
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Uso di qualsiasi induttore o inibitore moderato o forte del CYP3A entro 2 settimane dal giorno 1

Braccio di osservazione:

  • Ricevere un trattamento ivacaftor

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Nessun intervento: Braccio di osservazione
Sperimentale: Braccio Ivacaftor

I partecipanti di età inferiore a (<) 24 mesi e di peso compreso tra 5 e meno di (<) 7 chilogrammi (kg) hanno ricevuto 25 mg di IVA ogni 12 ore (q12h), da 7 a <14 kg hanno ricevuto 50 mg di IVA ogni 12 ore e quelli di peso pari a 14 a <25 kg hanno ricevuto 75 mg IVA ogni 12 ore.

I partecipanti di età superiore o uguale (>=) a 24 mesi e con peso <14 kg hanno ricevuto 50 mg IVA ogni 12 ore, mentre quelli con un peso superiore o uguale a (>=) 14 kg hanno ricevuto 75 mg IVA ogni 12 ore nel periodo di trattamento fino a 96 settimane.

Le dosi sono state determinate in base ai dati di sicurezza e farmacocinetica (PK) provenienti dallo studio originario, all'età e al peso.
Droga: IVA
Granuli per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 120
Dal giorno 1 fino alla settimana 120

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento assoluto nel cloruro del sudore
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale alla settimana 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
16 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
2 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
2 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 ottobre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sulla procedura per la richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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