Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti dlouhodobé léčby ivakaftorem u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou při zahájení léčby mladší než 24 měsíců a mají schválenou mutaci reagující na ivakaftor

1. října 2024 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fáze, 2ramenná, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a farmakodynamiky dlouhodobé léčby ivakaftorem u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou při zahájení léčby mladší než 24 měsíců a mají schválenou mutaci reagující na ivakaftor

Toto je multicentrická studie fáze 3, 2 větve s otevřenou větví ivakaftoru a observační větví ke zhodnocení bezpečnosti a účinnosti dlouhodobé léčby ivakaftorem u subjektů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou mladší 24 měsíců při zahájení léčby a mají schválenou mutaci reagující na ivakaftor

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
86

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irsko
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irsko
        • University Hospital Limerick
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Německo
      • Heidelberg, Německo
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Spojené království
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Spojené království
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Spojené království
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Spojené státy, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Rameno Ivacaftor: Subjekty ze studie 124 (NCT02725567) Část B:

  • Subjekty přecházející z části B studie 124 musí absolvovat poslední studijní návštěvu části B studie 124.
  • Podle posouzení zkoušejícího musí být rodič nebo zákonný zástupce schopen porozumět požadavkům protokolu, omezením a pokynům; a musí podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF).

Rameno Ivacaftor: Subjekty nepocházející ze studie 124, část B:

  • Potvrzená diagnóza CF nebo 2 mutace způsobující CF.
  • Mutace CFTR reagující na ivakaftor na alespoň 1 alele. Subjekty budou způsobilé v zemích/oblastech, kde je ivakaftor schválen pro použití u subjektů ve věku 2 let a starších.
  • Podle posouzení zkoušejícího musí být rodič nebo zákonný zástupce schopen porozumět požadavkům protokolu, omezením a pokynům; a musí podepsat ICF.

Pozorovací rameno:

  • Podstoupila léčbu ivakaftorem ve studii 124, část B, a rozhodla se nezapsat se do větve ivakaftoru ve studii 126 nebo se do ní nezapsat.

Kritéria vyloučení:

Ivacaftor Arm: Subjekty ze studie 124, část B:

  • Anamnéza jakékoli nemoci nebo stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání ivakaftoru subjektu.
  • Subjekty, které dostávají komerčně dostupnou léčbu ivakaftorem

Rameno Ivacaftor: Subjekty nepocházející ze studie 124, část B:

  • Anamnéza jakékoli nemoci nebo stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání ivakaftoru subjektu
  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích nebo exacerbace plic nebo změny v léčbě plicního onemocnění během 4 týdnů ode dne 1
  • Abnormální funkce jater při screeningu
  • Hemoglobin <9,5 g/dl při screeningu
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Užívání jakýchkoli středně silných nebo silných induktorů nebo inhibitorů CYP3A do 2 týdnů ode dne 1

Pozorovací rameno:

  • Přijímání léčby ivakaftorem

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Žádný zásah: Pozorovací rameno
Experimentální: Ivacaftor Arm

Účastníci mladší než (<) 24 měsíců a vážící 5 až méně než (<) 7 kilogramů (kg) dostávali 25 mg IVA každých 12 hodin (q 12h), 7 až <14 kg dostávali 50 mg IVA každých 12 hodin a ti, kteří váží 14 do <25 kg dostávali 75 mg IVA každých 12 hodin.

Účastníci starší nebo rovni (>=) 24 měsíců a vážící <14 kg dostávali 50 mg IVA každých 12 hodin a ti, kteří váží více než nebo rovnající se (>=)14 kg, dostávali 75 mg IVA každých 12 hodin v léčebném období po dobu až 96 týdnů.

Dávky byly stanoveny na základě údajů o bezpečnosti a farmakokinetice (PK) z rodičovské studie, věku a hmotnosti.
Lék: IVA
Granule pro orální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými TEAE
Časové okno: Den 1 až týden 120
Den 1 až týden 120

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v obsahu chloridu potu
Časové okno: Od základní linie v 96. týdnu
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie v 96. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. října 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení