Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten ved langvarig Ivacaftor-behandling hos pasienter med cystisk fibrose som er under 24 måneder gamle ved behandlingsstart og har en godkjent Ivacaftor-responsiv mutasjon

1. oktober 2024 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, 2-arms, åpen studie for å evaluere sikkerheten og farmakodynamikken ved langvarig Ivacaftor-behandling hos pasienter med cystisk fibrose som er under 24 måneder gamle ved behandlingsstart og har en godkjent Ivacaftor-responsiv mutasjon

Dette er en fase 3, 2-arm, multisenterstudie med en åpen ivacaftor-arm og en observasjonsarm for å evaluere sikkerheten og effekten av langtidsbehandling med ivacaftor hos personer med cystisk fibrose (CF) som er <24 måneder gamle ved behandlingsstart og ha en godkjent Ivacaftor-Responsiv mutasjon

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
86

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Forente stater, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Storbritannia
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Storbritannia
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Ivacaftor Arm: Emner fra studie 124 (NCT02725567 ) Del B:

  • Emner som går over fra studie 124 del B må ha gjennomført det siste studiebesøket i studie 124 del B.
  • Etter vurderingen av etterforskeren, må foreldre eller verge være i stand til å forstå protokollkrav, begrensninger og instruksjoner; og må signere skjemaet for informert samtykke (ICF).

Ivacaftor Arm: Emner som ikke er fra studie 124 del B:

  • Bekreftet diagnose av CF, eller 2 CF-forårsakende mutasjoner.
  • En ivacaftor-responsiv CFTR-mutasjon på minst 1 allel. Forsøkspersoner vil være kvalifisert i land/regioner der ivacaftor er godkjent for bruk hos forsøkspersoner 2 år og eldre.
  • Etter vurderingen av etterforskeren, må foreldre eller verge være i stand til å forstå protokollkrav, begrensninger og instruksjoner; og må signere ICF.

Observasjonsarm:

  • Mottok ivacaftor-behandling i studie 124 del B og valgt til ikke å melde seg på eller ikke kvalifisert til å melde seg inn i ivacaftor-armen til studie 126.

Ekskluderingskriterier:

Ivacaftor Arm: Emner fra studie 124 del B:

  • Historie om enhver sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av ivacaftor til forsøkspersonen.
  • Personer som får kommersielt tilgjengelig ivacaftor-behandling

Ivacaftor Arm: Emner som ikke er fra studie 124 del B:

  • Historie om enhver sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av ivacaftor til forsøkspersonen
  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, eller lungeforverring, eller endringer i behandling for lungesykdom innen 4 uker etter dag 1
  • Unormal leverfunksjon ved screening
  • Hemoglobin <9,5 g/dL ved screening
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Bruk av moderate eller sterke induktorer eller hemmere av CYP3A innen 2 uker etter dag 1

Observasjonsarm:

  • Får ivacaftor-behandling

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Ingen inngripen: Observasjonsarm
Eksperimentell: Ivacaftor Arm

Deltakere under (<) 24 måneder gamle og som veide 5 til mindre enn (<) 7 kilogram (kg) fikk 25 mg IVA hver 12. time (q12h), 7 til <14 kg fikk 50 mg IVA q12h, og de som veide 14 til <25 kg fikk 75 mg IVA q12h.

Deltakere over eller lik (>=) 24 måneder og veide <14 kg fikk 50 mg IVA q12h, og de som veide mer enn eller lik (>=)14 kg fikk 75 mg IVA q12h i behandlingsperioden i inntil t.o.m. 96 uker.

Doser ble bestemt basert på sikkerhets- og farmakokinetiske (PK) data fra foreldrestudie, alder og vekt.
Legemiddel: IVA
Granulat for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE) og alvorlige TEAE
Tidsramme: Dag 1 til uke 120
Dag 1 til uke 120

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i svetteklorid
Tidsramme: Fra baseline i uke 96
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra baseline i uke 96

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
16. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
2. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
2. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
23. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. oktober 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger