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치료 시작 시 24개월 미만이고 승인된 Ivacaftor 반응성 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 환자에서 장기 Ivacaftor 치료의 안전성을 평가하기 위한 연구

2024년 10월 1일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

치료 개시 시점에 24개월 미만이고 승인된 Ivacaftor 반응성 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 환자에서 장기 Ivacaftor 치료의 안전성 및 약력학을 평가하기 위한 3상, 2군, 공개 라벨 연구

이것은 24개월 미만의 낭포성 섬유증(CF) 피험자를 대상으로 장기 ivacaftor 치료의 안전성과 효능을 평가하기 위해 공개 라벨 ivacaftor 부문과 관찰 부문을 사용한 3상, 2군, 다기관 연구입니다. 치료 시작 시 승인된 Ivacaftor-반응성 돌연변이가 있음

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
86

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Heidelberg, 독일
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, 미국, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • University of Wisconsin
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, 아일랜드
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, 아일랜드
        • University Hospital Limerick
  • 영국
      • Edinburgh, 영국
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, 영국
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, 영국
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, 영국
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, 영국
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, 영국
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다
        • The Hospital for Sick Children
  • 호주
      • South Brisbane, 호주
        • Queensland Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

Ivacaftor 팔: 연구 124의 피험자(NCT02725567) 파트 B:

  • 연구 124 파트 B에서 전환하는 피험자는 연구 124 파트 B의 마지막 연구 방문을 완료해야 합니다.
  • 조사자의 판단에 따라 부모 또는 법적 보호자는 프로토콜 요구 사항, 제한 사항 및 지침을 이해할 수 있어야 합니다. 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명해야 합니다.

Ivacaftor 팔: 연구 124 파트 B에 포함되지 않은 피험자:

  • CF 또는 2개의 CF 유발 돌연변이 진단이 확인되었습니다.
  • 적어도 1개의 대립유전자에 대한 ivacaftor-반응성 CFTR 돌연변이. 피험자는 ivacaftor가 2세 이상의 피험자에게 사용하도록 승인된 국가/지역에서 자격이 있습니다.
  • 조사자의 판단에 따라 부모 또는 법적 보호자는 프로토콜 요구 사항, 제한 사항 및 지침을 이해할 수 있어야 합니다. ICF에 서명해야 합니다.

관찰 팔:

  • 연구 124 파트 B에서 ivacaftor 치료를 받았고 연구 126의 ivacaftor 부문에 등록하지 않거나 등록할 자격이 없음을 선택했습니다.

제외 기준:

Ivacaftor 팔: 연구 124 파트 B의 피험자:

  • 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 만들거나 피험자에게 ivacaftor를 투여할 때 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 상태의 병력.
  • 상업적으로 이용 가능한 ivacaftor 치료를 받는 피험자

Ivacaftor 팔: 연구 124 파트 B에 포함되지 않은 피험자:

  • 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 피험자에게 ivacaftor를 투여할 때 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 상태의 병력
  • 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 제1일로부터 4주 이내에 폐 질환에 대한 요법 변경
  • 스크리닝 시 비정상적인 간 기능
  • 스크리닝 시 헤모글로빈 <9.5g/dL
  • 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
  • 제1일로부터 2주 이내에 CYP3A의 중등도 또는 강한 유도제 또는 억제제 사용

관찰 팔:

  • ivacaftor 치료 받기

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
간섭 없음: 관찰 팔
실험적: 이바카프터 암

연령이 (<) 24개월 미만이고 체중이 5~7kg(kg) 미만인 참가자는 12시간(q12h)마다 25mg IVA를 투여받았고, 7~14kg 미만은 50mg IVA q12h를 투여받았으며, 체중이 14kg인 참가자는 25kg 미만에는 75mg IVA q12h가 투여되었습니다.

24개월 이상(>=)이고 체중이 14kg 미만인 참가자는 50mg IVA q12h를 투여받았고, 체중(>=) 14kg 이상인 참가자는 치료 기간 동안 최대 75mg의 IVA q12h를 투여받았습니다. 96주.

복용량은 부모 연구의 안전성 및 약동학(PK) 데이터, 연령 및 체중을 기반으로 결정되었습니다.
의약품: IVA
경구 투여용 과립.
다른 이름들:
  • VX-770
  • ivacaftor

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
기간
치료 후 이상반응(TEAE) 및 심각한 TEAE가 발생한 참가자 수에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 120주차까지
1일차부터 120주차까지

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
땀염화물의 절대변화
기간: 96주차 기준선에서
땀 샘플은 승인된 수집 장치를 사용하여 수집되었습니다.
96주차 기준선에서

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2017년 8월 16일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2023년 10월 2일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2023년 10월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2017년 9월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2017년 9월 6일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2017년 9월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2024년 10월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2024년 10월 1일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2024년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

IVA에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

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