Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности длительного лечения ивакафтором у субъектов с кистозным фиброзом, которым меньше 24 месяцев на момент начала лечения и которые имеют утвержденную мутацию, реагирующую на ивакафтор

1 октября 2024 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Открытое исследование фазы 3 с двумя группами для оценки безопасности и фармакодинамики длительного лечения ивакафтором у субъектов с кистозным фиброзом, которым меньше 24 месяцев на момент начала лечения и которые имеют утвержденную мутацию, реагирующую на ивакафтор.

Это многоцентровое исследование фазы 3 с двумя группами, включающее открытую группу ивакафтора и группу наблюдения для оценки безопасности и эффективности длительного лечения ивакафтором у пациентов с муковисцидозом (МВ) в возрасте до 24 месяцев. в начале лечения и имеют утвержденную Ivacaftor-Responsive мутацию

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
86

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • South Brisbane, Австралия
        • Queensland Children's Hospital
  • Германия
      • Heidelberg, Германия
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Ирландия
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Ирландия
        • University Hospital Limerick
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • The Hospital for Sick Children
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Соединенное Королевство
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Соединенные Штаты, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 2 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Ivacaftor Arm: Субъекты исследования 124 (NCT02725567), часть B:

  • Субъекты, переходящие из Исследования 124, часть B, должны были завершить последний учебный визит в рамках Исследования 124, часть B.
  • По мнению исследователя, родитель или законный опекун должен быть в состоянии понять протокольные требования, ограничения и инструкции; и должен подписать форму информированного согласия (ICF).

Ivacaftor Arm: Субъекты не из исследования 124, часть B:

  • Подтвержденный диагноз МВ или 2 мутаций, вызывающих МВ.
  • Мутация CFTR, реагирующая на ивакафтор, по крайней мере, на 1 аллеле. Субъекты будут иметь право на участие в странах/регионах, где ивакафтор одобрен для использования у субъектов в возрасте 2 лет и старше.
  • По мнению исследователя, родитель или законный опекун должен быть в состоянии понять протокольные требования, ограничения и инструкции; и должен подписать ICF.

Наблюдательная рука:

  • Получали лечение ивакафтором в исследовании 124, часть B, и решили не зачислять или не имели права зачислять в группу ивакафтора в исследовании 126.

Критерий исключения:

Ivacaftor Arm: Субъекты исследования 124, часть B:

  • История любого заболевания или состояния, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении ивакафтора субъекту.
  • Субъекты, получающие коммерчески доступное лечение ивакафтором

Ivacaftor Arm: Субъекты не из исследования 124, часть B:

  • Любое заболевание или состояние в анамнезе, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении ивакафтора субъекту.
  • Острая инфекция верхних или нижних дыхательных путей, или обострение легочного заболевания, или изменение терапии легочного заболевания в течение 4 недель после 1-го дня.
  • Нарушение функции печени при скрининге
  • Гемоглобин <9,5 г/дл при скрининге
  • История солидных органов или гематологической трансплантации
  • Использование любых умеренных или сильных индукторов или ингибиторов CYP3A в течение 2 недель после 1-го дня

Наблюдательная рука:

  • Прием ивакафтора

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Без вмешательства: Наблюдательная рука
Экспериментальный: Ивакафтор Рука

Участники в возрасте менее (<) 24 месяцев и весом от 5 до менее (<) 7 килограммов (кг) получали 25 мг IVA каждые 12 часов (каждые 12 часов), от 7 до <14 кг получали 50 мг IVA каждые 12 часов, а участники с весом 14 до веса <25 кг получали 75 мг IVA каждые 12 часов.

Участники старше или равные (>=) 24 месяцев и весом <14 кг получали 50 мг IVA каждые 12 часов, а те, кто весил больше или равен (>=) 14 кг, получали 75 мг IVA каждые 12 часов в течение периода лечения до 96 недель.

Дозы определялись на основе данных о безопасности и фармакокинетике (ФК) исследования родителей, возраста и веса.
Лекарство: ИВА
Гранулы для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными TEAE
Временное ограничение: С 1-го дня по 120-ю неделю
С 1-го дня по 120-ю неделю

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение содержания хлоридов в поту
Временное ограничение: От исходного уровня на 96 неделе
Образцы пота были собраны с использованием одобренного устройства для сбора.
От исходного уровня на 96 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
16 августа 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
2 октября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
2 октября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
6 сентября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
6 сентября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
8 сентября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
23 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
1 октября 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками