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Un estudio para evaluar la seguridad del tratamiento a largo plazo con ivacaftor en sujetos con fibrosis quística que tienen menos de 24 meses de edad al inicio del tratamiento y tienen una mutación aprobada que responde a ivacaftor

1 de octubre de 2024 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3, de 2 brazos, para evaluar la seguridad y la farmacodinámica del tratamiento a largo plazo con ivacaftor en sujetos con fibrosis quística que tienen menos de 24 meses de edad al inicio del tratamiento y tienen una mutación aprobada que responde a ivacaftor

Este es un estudio multicéntrico de fase 3, de 2 grupos, con un grupo abierto de ivacaftor y un grupo de observación para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento a largo plazo con ivacaftor en sujetos con fibrosis quística (FQ) menores de 24 meses de edad. al inicio del tratamiento y tienen una mutación de respuesta a ivacaftor aprobada

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
86

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Heidelberg, Alemania
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94034
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Childrens's Hospitals and Clinics of Minnnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Paediatric Clinical Research Facility
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Founcation Trust, Royal BromptonHospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Reino Unido
        • Oxford University Hospitals NHS Trust, John Radcliffe Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Grupo de ivacaftor: sujetos del estudio 124 (NCT02725567) Parte B:

  • Los sujetos en transición del Estudio 124 Parte B deben haber completado la última visita de estudio del Estudio 124 Parte B.
  • A juicio del investigador, el padre o tutor legal debe poder comprender los requisitos, restricciones e instrucciones del protocolo; y debe firmar el formulario de consentimiento informado (ICF).

Brazo de ivacaftor: Sujetos que no pertenecen al Estudio 124 Parte B:

  • Diagnóstico confirmado de FQ, o 2 mutaciones causantes de FQ.
  • Una mutación de CFTR que responde a ivacaftor en al menos 1 alelo. Los sujetos serán elegibles en países/regiones donde ivacaftor esté aprobado para su uso en sujetos de 2 años de edad y mayores.
  • A juicio del investigador, el padre o tutor legal debe poder comprender los requisitos, restricciones e instrucciones del protocolo; y debe firmar el ICF.

Brazo de observación:

  • Recibió tratamiento con ivacaftor en el Estudio 124 Parte B y eligió no inscribirse o no ser elegible para inscribirse en el brazo de ivacaftor del Estudio 126.

Criterio de exclusión:

Brazo de ivacaftor: Sujetos del Estudio 124 Parte B:

  • Historial de cualquier enfermedad o condición que, en opinión del investigador, pudiera confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional al administrar ivacaftor al sujeto.
  • Sujetos que reciben tratamiento con ivacaftor disponible comercialmente

Brazo de ivacaftor: Sujetos que no pertenecen al Estudio 124 Parte B:

  • Historial de cualquier enfermedad o afección que, en opinión del investigador, pudiera confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional al administrar ivacaftor al sujeto
  • Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, o una exacerbación pulmonar, o cambios en la terapia para la enfermedad pulmonar dentro de las 4 semanas del Día 1
  • Función hepática anormal en la selección
  • Hemoglobina <9,5 g/dL en la selección
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Uso de cualquier inductor o inhibidor moderado o fuerte de CYP3A dentro de las 2 semanas del Día 1

Brazo de observación:

  • Recibir tratamiento con ivacaftor

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Sin intervención: Brazo de observación
Experimental: Brazo de ivacaftor

Los participantes menores de (<) 24 meses de edad y que pesaban entre 5 y menos de (<) 7 kilogramos (kg) recibieron 25 mg de IVA cada 12 horas (cada 12 horas), de 7 a <14 kg recibieron 50 mg de IVA cada 12 horas y los que pesaban 14 a <25 kg recibieron 75 mg IVA cada 12 h.

Los participantes de más o igual (>=) 24 meses de edad y que pesaban <14 kg recibieron 50 mg de IVA cada 12 h, y aquellos que pesaban más o igual a (>=) 14 kg recibieron 75 mg de IVA cada 12 h en el período de tratamiento por hasta 96 semanas.

Las dosis se determinaron en función de los datos de seguridad y farmacocinética (PK) del estudio original, la edad y el peso.
Droga: IVA
Granulado para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y TEAE graves
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la Semana 120
Día 1 hasta la Semana 120

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el cloruro del sudor
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 96
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio en la semana 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
16 de agosto de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
2 de octubre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
2 de octubre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
6 de septiembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de septiembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
8 de septiembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
23 de octubre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
1 de octubre de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de octubre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • VX15-770-126
  • 2017-001379-21 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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