広汎性発達障害における活動亢進の治療のためのグアンファシン

広汎性発達障害 (PDD) は、自閉性障害、アスペルガー障害、およびいわゆる広汎性発達障害 (特に特定されていない) を含む状態のグループです。 PDD の子供は、発話と言語の遅れを示し、社会的相互作用の減少を示します。 PDD の子供の中には、過活動、衝動性、注意散漫などの問題を抱えている人もいます。 これらの行動は、注意欠陥多動性障害 (ADHD) の子供に見られます。 徐放性グアンファシン（インチュニブ）は、ADHD の子供の治療薬として FDA の承認を受けています。 この研究の目的は、インチュニブが PDD の子供の ADHD 症状の有効な治療法であるかどうかを評価することです。

この試験には、8 週間の二重盲検試験、8 週間の盲検延長段階 (陽性反応者のみ)、8 週間の非盲検試験、および 4 週間の追加試験の 4 つの部分があります。 適格性の確認後、参加者は、8週間の二重盲検試験でグアンファシンまたはプラセボのいずれかを受け取るように無作為に割り当てられます。 8週間の治療後に改善を示した子供は、割り当てられた治療をさらに8週間続けます（盲検延長段階）。 グアンファシンで部分的な改善を示した子供には、グアンファシンとメチルフェニデートによる4週間の治療が提供されます（追加研究）。 プラセボで改善が見られない子供には、グアンファシンによる8週間の治療が提供されます（非盲検試験）。 グアンファシンで改善が見られない子供は研究を終了します。

副作用と治療反応は、定期的に予定されている訪問で評価されます。

研究プロトコールは、2013 年 5 月にイェール大学 IRB によって正式に改訂され、資金の削減による入学の早期終了に対処しました。 当初予定されていた 112 科目の登録数は 60 科目に減少しました。 研究統計学者は、登録終了前に、統計的検出力および最終的な統計分析計画に加えられた調整に関連する問題に対処するために相談を受けました。