재생불량성 빈혈 또는 발육부전 골수이형성 증후군이 있는 성인 피험자에서 BL-8040에 이어 (hATG), 사이클로스포린 및 메티프레드니솔론의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 IIA 공개 라벨 연구

포함 기준:

1. 18세 이상의 성인 남녀
2. 환자는 연구의 요구 사항을 이해하고 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있어야 합니다.

3. 중증 AA 진단을 ​​받은 환자로서 현재 동종이계 줄기세포 이식 대상자가 아니며 다음 기준을 충족하는 환자:

   1. BM 세포질 < 30% 및
   2. 다음 기준 중 2개 이상을 나타내는 말초 혈액(PB):

   절대 호중구 수(ANC) < 0.5 k/µL 혈소판 수 < 30 k/µL 절대 망상적혈구 수 < 60,000/µL

4. 재발성/재발성 AA 환자는 이전에 hATG 기반 요법에 불응성이 아니었고 재발이 반응 후 > 3개월에 발생하는 한 임상시험에 적합합니다.

5. 골수 세포질이 다음과 같은 MDS로 정의된 저형성 MDS 환자:

   • 60세 미만 환자의 경우 < 30%,
   • 60세 이상 환자의 경우 < 20%.
6. 환자는 본 연구에 참여하기 전에 적어도 1주 또는 5 반감기 중 더 늦은 기간 동안 AA에 대한 표준 및 시험적 치료를 포함하여 세포독성, 면역억제제(스테로이드 제외) 또는 표적 치료를 중단하고 회복된 상태여야 합니다. 해당 요법의 독성 효과를 1등급 이하로 평가합니다.

7. 아래에 정의된 적절한 기관 기능:

   • 간 기능:

   ㅏ. 총 빌리루빈 < 2.0mg/dL(34µmol/L) b. AST 및/또는 ALT <3 x ULN

   • 신장 기능: 크레아티닌 < 2.5 x ULN.
8. ECOG 수행 상태 ≤ 2.
9. 가임기 여성과 모든 남성은 승인된 형태의 피임(예: 경구, 경피 패치, 이식된 피임약, 자궁 내 장치, 격막, 콘돔, 금욕 또는 외과적 불임) 연구 시작 전 및 연구 참여 기간 동안 마지막 치료 약물의 마지막 투여 후 30일까지. 폐경 후 또는 외과적으로 불임 수술을 받은 여성의 경우 임신 검사가 필요하지 않습니다.
10. 피험자는 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 있고 준수할 의향이 있습니다.
11. 피험자 또는 법적 보호자는 자발적으로 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.

제외 기준:

• 1. 테스트 화합물, 재료 또는 테스트 제품에 대한 금기 사항에 대한 알려진 알레르기 또는 과민성.

  2. 1일차로부터 14일 이내에 대수술을 받은 환자. BM 생검은 대수술로 간주되지 않습니다.

  3. 본 연구에 사용된 제제는 최기형성 또는 낙태 효과를 일으킬 가능성이 있으므로 임산부는 본 연구에서 제외되었습니다. 엄마가 이 약제를 사용하는 치료에 이차적으로 수유하는 영아에서 부작용에 대한 알려지지 않았지만 잠재적인 위험이 있기 때문에, 엄마가 이 시험에서 치료를 받고 있다면 모유수유를 중단해야 합니다.

  4. HIV 항체(HIV1 및 HIV2), C형 간염 항체(Hep C Ab) 또는 B형 간염 보균자(B형 간염 표면 항원[HBsAg] 양성)에 대한 혈청양성.

  5. 기대 수명이 2개월 이하입니다. 6. 병력, 신체 검사, ECG, 실험실 테스트 또는 흉부 엑스레이. 이러한 조건에는 다음이 포함될 수 있습니다.

  • 베이스라인에서 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 불안정한 심혈관 상태:

  • 증상이 있는 허혈 또는
  • 통제되지 않는 임상적으로 유의미한 전도 이상(예: 항부정맥제에 대한 심실 빈맥은 제외됨; 1도 방실(AV) 차단 또는 무증상 좌전방속 차단/우각 차단(LAFB/RBBB)은 제외되지 않음); 또는
  • 울혈성 심부전(CHF) NYHA Class ≥ 3, 또는

  • 3개월 이내의 심근경색(MI). • 활동적이고 제어되지 않는 감염의 존재. • 알려진 중추 신경계 질환(예: 알츠하이머병).

    • 연구 약물의 흡수에 영향을 미칠 수 있는 위장 장애.
    • 연구에 참여하는 환자의 능력을 방해할 수 있는 알코올 또는 약물 사용.
    • 환자가 연구 요건을 준수할 수 없게 만드는 불안정한 정신 장애.
    • 기저 세포 암종, 상피내 악성종양, 저위험 전립선암, 치료 요법 후 자궁경부암을 제외한 기준선 이전 3년 동안의 모든 악성 종양.

    • 연구자의 의견에 따라 치료 합병증의 위험이 높은 대상체를 만드는 동반이환 상태.

      7. 연구자의 의견으로는 연구 요건을 준수할 수 없음.