ランゲルハンス細胞組織球症（LCH）に対するビンブラスチン/プレドニゾン対シタラビン単独療法

この研究に参加する資格を得るには、患者の医師は、外科的介入または観察だけでは治療できないLCHを患っていると判断した必要があります。 患者がこの研究に参加することを選択した場合、ランダムに (コインを投げるように) 2 つの LCH 化学療法群のいずれかに割り当てられます。 コンピュータは、ビンブラスチン/プレドニゾン治療またはシタラビン治療を開始するかどうかをランダムに決定します. 患者は、ビンブラスチン/プレドニゾンまたはシタラビンを受け取る可能性が等しくなります (50%)。 患者も担当医師もグループの割り当てを選択することはできませんが、患者と担当医師は自分が受けている治療法を知ることができます。

患者は、次の検査、検査、または手順を受ける必要があります。 これらのほとんどは通常のがん治療の一部であり、患者がこの研究に参加したくない場合でも実施される場合があります。 それらのいくつかは、最近行った場合は繰り返す必要がない場合があります。 患者の主治医は、どれを繰り返す必要があるかを伝えます。

• 歴史と身体
• 血液検査
• 尿検査
• 診断を確定するための生検
• 骨髄生検/吸引 (患者が 2 歳未満の場合、または骨髄疾患の臨床的懸念がある場合)*

• 髄液検査のための腰椎穿刺（下垂体または脳に疾患がある場合）

  • 骨髄サンプルの手順は次のとおりです。腰骨の上の皮膚を麻痺させます。 この領域は殺菌され、小さな切開が行われます。 骨髄針が寛骨に挿入され、骨髄が取り出されます。 患者は、この手順をより詳細に説明する別の同意書に署名します。

レントゲンや体内検査も行います。 これらのスキャンには、胸部および骨の X 線、超音波、コンピュータ断層撮影 (CT)、磁気共鳴画像 (MRI)、および/または陽電子放出断層撮影 (PET) が含まれます。 具体的な検査は、年齢、LCH の部位、およびその他の臨床的要因によって異なります。 超音波は、コンピューターを使用して体の組織の画像を作成する音波マシンです。 CT は、コンピューターを使用して体の器官の画像を作成する X 線装置です。 MRI は、磁気マシンを使用して体内の画像を作成するスキャンです。 PET スキャンは、体内の活動を見るために飲む砂糖溶液を使用する X 線技術です。 PET および CT スキャンは、LCH が体のどこにあるかを調べます。

テストにより、患者がこの研究に参加できることが示され、参加を選択した場合、以下に説明するように、シタラビン (「実験的」) アームまたはビンブラスチン/プレドニゾン (「標準」) アームのいずれかへの無作為化に基づいて治療が開始されます。

患者は、各サイクルの前に病歴と身体検査および血液検査を受けます。 抗がん剤は患者に静脈内投与されます（IV）。 IV は、患者に薬を投与するために静脈内に留置されるチューブです。 研究中のいつでも癌が悪化した場合、患者は研究治療から外されます。

1. シタラビン（「実験的」）アーム

   初期治療I（1～6週）

   • 連続 5 日間のシタラビン。 この 5 日間のサイクルが 21 日ごとに繰り返され、合計 2 サイクルになります。

   患者は、6週目にLCHが治療にどのように反応したかを確認するためにスキャンを受けます。 患者が研究の開始時に骨髄 (BM) に LCH を持っていた場合、別の BM 生検が行われます。 がんが安定しており、6週目までに治療に反応しない場合、患者は研究治療から外されます。 疾患が部分的に消失または変化していない場合、患者は初期治療 II による追加治療を受けます。

   初期治療 II (7-12 週)

   • 連続 5 日間のシタラビン。 この 5 日間のサイクルが 21 日ごとに繰り返され、合計 2 サイクルになります。

   患者は、12週目にLCHが治療にどのように反応したかを確認するためにスキャンを受けます（6週目に活動性疾患がなかった場合を除く）。 患者が研究の開始時に骨髄 (BM) に LCH を持っていた場合、別の BM 生検が行われます。 がんが安定しており、12週目までに治療に反応しない場合、患者は研究治療から外されます。 この時点で患者に活動性疾患の証拠がない場合、患者は継続療法に進みます。

   継続療法（13～52週）

   • 連続 5 日間のシタラビン。 この 5 日間のサイクルが 28 日ごとに繰り返され、さらに 10 サイクルが繰り返され、1 年間の治療が完了します。

   患者は、24週目および治療終了時にLCHが治療にどのように反応したかを確認するためにスキャンを受けます。 患者が研究の開始時に骨髄 (BM) に LCH を持っていた場合、別の BM 生検が行われます。

2. ビンブラスチン/プレドニゾン (「標準」) アーム

初期治療I（1～6週）

• プレドニゾンを 1 日 2 回、1 日 1 ～ 28 日目に経口投与し、かつ
• ビンブラスチンは、6 週間、週に 1 日、静脈内に投与されます。

患者は、6週後にLCHが治療にどのように反応したかを確認するためにスキャンを受けます. 患者が研究の開始時に骨髄 (BM) に LCH を持っていた場合、別の BM 生検が行われます。 6週目までに疾患が完全になくなった場合、患者は継続療法に進みます。 疾患が部分的に消失または変化していない場合、患者は初期治療 II で追加の治療を受けます。

患者は、12週目にLCHが治療にどのように反応したかを確認するためにスキャンを受けます。研究の開始時に骨髄（BM）にLCHがあった場合は、別のBM生検を受けます。

初期治療 II (7 ～ 12 週、患者が 6 週までに活動性疾患の証拠がない場合にのみ投与)

• 7～12週の間、各週の最初の3日間、経口プレドニゾンおよび
• ビンブラスチン IV を 7 ～ 12 週の間毎週

この追加治療により疾患が消失または改善した場合、継続治療が開始されます。

継続療法

• プレドニゾンを 1 日 2 回、3 週間ごとに 1 日目から 5 日目に経口投与し、かつ
• ビンブラスチン IV を 3 週間に 1 回
• 6-メルカプトプリンを毎日口から注: 高リスク患者のみが 6-メルカプトプリンを受けます

患者は、24週目および治療終了時にLCHが治療にどのように反応したかを確認するためにスキャンを受けます。 患者が研究の開始時に骨髄 (BM) に LCH を持っていた場合、別の BM 生検が行われます。

研究のフォローアップ: 患者は、治療終了後 5 年間、この研究に参加します。 医師は、1 か月、3 か月、6 か月、9 か月、12 か月、18 か月、24 か月の時点で患者を診察し、その後、患者が治療を中止してから 5 年後まで毎年検査を行います。 これらの訪問では、患者は定期的な血液検査、スキャン、および生物学的検査を受ける場合があります。