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X連鎖性低リン血症（XLH）の1歳から4歳までの小児におけるKRN23の安全性、薬力学（PD）および有効性の研究

2023年4月11日 更新者：Kyowa Kirin, Inc.

X連鎖性低リン血症（XLH）の1歳から4歳までの小児におけるKRN23の安全性、薬力学、および有効性を評価する非盲検第2相試験

この調査の主な目的は次のとおりです。

  • 1歳から4歳までの小児XLHの治療におけるKRN23の安全性プロファイルを確立する
  • XLH の 1 歳から 4 歳の子供のリン酸恒常性の状態を反映する血清リンおよびその他の PD マーカーに対する KRN23 治療の PD 効果を決定する

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

13

段階

  • フェーズ2

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Shriners Hospital for Children

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～4年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 1歳以上5歳未満の男性または女性

  2. 以下の 1 つ以上によってサポートされる XLH の診断

    • -X染色体上に位置するエンドペプチダーゼ（PHEX）変異との相同性を有するリン酸調節遺伝子が確認されている 患者または適切なX連鎖遺伝を持つ直接関連する家族の一員
    • -Kainosアッセイによる血清線維芽細胞増殖因子23（FGF23）レベル> 30 pg / mL

  3. 以下を含むXLHに関連する生化学的所見：

    • 血清リン < 3.0 mg/dL (0.97 mmol/L)
    • 年齢調整された正常範囲内の血清クレアチニン
  4. くる病のレントゲン写真の証拠
  5. -過去の成長、生化学的、および放射線写真データと病歴の収集のために、以前の医療記録へのアクセスを喜んで提供します
  6. 研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、法的に権限を与えられた代表者による書面によるインフォームドコンセントを提供します
  7. -研究者の意見では、研究のすべての側面を喜んで完了し、研究訪問スケジュールを順守し、評価に準拠する必要があります

除外基準:

  1. -経口リン酸塩および/または薬理学的ビタミンD代謝物または類似体による治療をやめたくない（例： カルシトリオール、アルファカルシドール) スクリーニング期間中および研究期間中
  2. 次のスケールに基づく腎臓超音波グレード4の腎石灰化症の存在: 0 = 正常、1 = 延髄ピラミッド周辺のかすかな高エコー性縁、2 = エコーがピラミッド全体をかすかに満たす、より強いエコー原性縁、3 = ピラミッド全体で一様に強いエコー, 4 = 石の形成: ピラミッドの先端にあるエコーの孤立した焦点
  3. -臨床試験期間内に、ステープル、8プレートまたは骨切り術を含む計画または推奨された整形外科手術
  4. 年齢調整された正常範囲外の血清カルシウムレベルとして定義される低カルシウム血症または高カルシウム血症
  5. -治験責任医師の観点から、被験者を治療コンプライアンス不良または研究を完了しないリスクの高い状態に置く状態の存在または病歴
  6. -研究への参加を妨げる、または安全性に影響を与える併存疾患または状態の存在
  7. 再発性感染または感染素因の病歴、または既知の免疫不全の病歴
  8. -スクリーニング前の30日以内の治験薬または治験医療機器の使用、またはすべての予定された研究評価の完了前の治験薬の必要性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ブロスマブ Q2W
ブロスマブの皮下（SC）注射を 2 週間ごと（Q2W）、合計 160 週間。
生物学的：ブロスマブ
皮下注射用溶液
他の名前：
  • KRN23
  • UX023
  • クリスビタ®

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清リンの40週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、40週目
一般化推定方程式 (GEE) モデルには、ベースラインからの変化が従属変数として含まれ、時間はカテゴリ変数として含まれ、ベースライン測定用に調整され、交換可能な共分散構造が含まれます。
ベースライン、40週目
有害事象（AE）、治療に伴う AE（TEAE）、重篤な TEAE、および中止に至った TEAE のある参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験終了まで（160週）。治験薬への最大暴露期間は 160 週間でした。
有害事象は、薬物関連とみなされるかどうかにかかわらず、薬物の使用に関連するあらゆる不都合な医学的出来事として定義されました。 重篤な有害事象は、治験責任医師または治験依頼者のいずれかの観点から、いずれかの用量で次の結果のいずれかをもたらす有害事象として定義されました：死亡、生命を脅かす有害事象、入院または既存の入院の延長、持続的または重大な無能力または障害、先天異常/先天性欠損症、またはその他の重要な医療事象（調査官による）。 初回投与後または初回投与後に発生し、初回投与前には存在しなかった場合、または初回投与前に存在したが試験中に重症度が増加した場合、そのAEはTEAEと見なされました。 イベントは、国立がん研究所有害事象共通用語基準 (NCI CTCAE) バージョン 4.0 に従って等級付けされました: グレード 1 (軽度)、グレード 2 (中等度)、グレード 3 (重度)、グレード 4 (生命を脅かす)、グレード 5 （死）。
治験薬の初回投与から治験終了まで（160週）。治験薬への最大暴露期間は 160 週間でした。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
40週目のX線写真による全体的な変化の印象（RGI-C）スコア
時間枠：40週目
くる病およびお辞儀の重症度の変化は、疾患固有の定性的な RGI-C スコアリング システムを使用して、中央の画像診断施設と契約した 3 人の独立した小児放射線科医によって中央で評価されました。 RGI-C は、可能な値を持つ 7 ポイントの序数スケールです。 0 = 変化なし、-1 = わずかに悪化 (くる病の悪化が最小限)、-2 = 非常に悪化 (くる病の中程度の悪化)、-3 = 非常に悪化 (くる病の重度の悪化)。 共分散分析 (ANCOVA) モデルには、RGI-C スコアが従属変数として含まれ、ベースラインでの年齢と RSS が共変量として含まれます。
40週目
64週目のRGI-Cスコア
時間枠：64週目
くる病およびお辞儀の重症度の変化は、疾患固有の定性的な RGI-C スコアリング システムを使用して、中央の画像診断施設と契約した 3 人の独立した小児放射線科医によって中央で評価されました。 RGI-C は、可能な値を持つ 7 ポイントの序数スケールです。 0 = 変化なし、-1 = わずかに悪化 (くる病の悪化が最小限)、-2 = 非常に悪化 (くる病の中程度の悪化)、-3 = 非常に悪化 (くる病の重度の悪化)。 GEE モデルには、RGI-C スコアが従属変数として、訪問が要因として、ベースラインでの年齢と RSS が共変量として含まれ、交換可能な共分散構造があります。
64週目
RSS合計スコアによって評価された40週目のくる病のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、40週目
RSS システムは、骨幹端のほつれ、カッピング、および影響を受ける成長板の割合に基づいて、手首と膝の栄養性くる病の重症度を評価するために開発された 10 ポイントの X 線撮影スコアリング方法です。 スコアは、両側の画像の中でより深刻であると評価者が判断した片側の手首と膝の X 線に割り当てられます。 RSS の最大合計点は 10 点、最小点は 0 点で、合計点数は手首で 4 点、膝で 6 点です。 スコアが高いほど、くる病の重症度が高いことを示します。ANCOVA モデルには、RGI-C スコアが従属変数として含まれ、ベースラインでの年齢と RSS が共変量として含まれます。
ベースライン、40週目
RSS合計スコアによって評価された64週目のくる病のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、64週
RSS システムは、骨幹端のほつれ、カッピング、および影響を受ける成長板の割合に基づいて、手首と膝の栄養性くる病の重症度を評価するために開発された 10 ポイントの X 線撮影スコアリング方法です。 スコアは、両側の画像の中でより深刻であると評価者が判断した片側の手首と膝の X 線に割り当てられます。 RSS の最大合計スコアは 10 点で、合計スコアは手首で 4 点、膝で 6 点です。 スコアが高いほど、くる病の重症度が高いことを示します。 GEE モデルには、RSS のベースラインからの変化が従属変数として、訪問が要因として、ベースラインでの年齢と RSS が共変量として含まれ、交換可能な共分散構造があります。
ベースライン、64週
40週目のRGI-C下肢変形スコア
時間枠：40週目
下肢の骨格異常の重症度の変化は、疾患固有の定性的な RGI-C スコアリング システムを使用して、中央の画像診断施設と契約した 3 人の独立した小児放射線科医によって中央で評価されました。 RGI-C は、可能な値を持つ 7 ポイントの序数スケールです。 0 = 変化なし、-1 = わずかに悪化 (くる病の悪化が最小限)、-2 = 非常に悪化 (くる病の中程度の悪化)、-3 = 非常に悪化 (くる病の重度の悪化)。 ANCOVA モデルには、RGI-C スコアが従属変数として含まれ、ベースラインでの年齢と RSS が共変量として含まれます。
40週目
64週目のRGI-C下肢変形スコア
時間枠：64週目
下肢の骨格異常の重症度の変化は、疾患固有の定性的な RGI-C スコアリング システムを使用して、中央の画像診断施設と契約した 3 人の独立した小児放射線科医によって中央で評価されました。 RGI-C は、可能な値を持つ 7 ポイントの序数スケールです。 0 = 変化なし、-1 = わずかに悪化 (くる病の悪化が最小限)、-2 = 非常に悪化 (くる病の中程度の悪化)、-3 = 非常に悪化 (くる病の重度の悪化)。 GEE モデルには、RGI-C スコアが従属変数として、訪問が要因として、ベースラインでの年齢と RSS が共変量として含まれ、交換可能な共分散構造があります。
64週目
横臥時の長さ/立位の高さの経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12、24、40、64、88、112、136、160週
ベースライン、12、24、40、64、88、112、136、160週
年齢ごとの高さ Z スコアによって評価される横臥位の長さ/立位の高さの経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12、24、40、64、88、112、136、160週
横たわっている長さ/立っている高さの z スコアは、子供の年齢と性別に合わせて調整された高さの尺度です。 Z スコアは、同じ年齢範囲で同じ性別の参照母集団 (CDC 成長チャートから) から離れた標準偏差の数を示します。 0 の Z スコアは平均に等しく、負の数は平均よりも低い値を示し、正の値は高いことを示します。 Z スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。
ベースライン、12、24、40、64、88、112、136、160週
パーセンタイルで評価した横臥時の長さ/立位の高さの経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12、24、40、64、88、112、136、160週
ベースライン、12、24、40、64、88、112、136、160週
血清アルカリホスファターゼ (ALP) の経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、4、12、20、40、48、56、64、76、88、100、112、124、136、148、160週
GEE モデルには、ベースラインからの変化が従属変数として含まれ、時間がカテゴリ変数として含まれ、ベースライン測定用に調整され、交換可能な共分散構造が含まれます。
ベースライン、4、12、20、40、48、56、64、76、88、100、112、124、136、148、160週
血清ALPの経時的なベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、4、12、20、40、48、56、64、76、88、100、112、124、136、148、160週
ベースライン、4、12、20、40、48、56、64、76、88、100、112、124、136、148、160週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Kyowa Kirin, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年5月5日

一次修了 (実際)

2017年4月20日

研究の完了 (実際)

2019年9月10日

試験登録日

最初に提出

2015年12月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年4月20日

最初の投稿 (見積もり)

2016年4月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年4月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年4月11日

最終確認日

2020年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • UX023-CL205

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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