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X-연관 저인산혈증(XLH)이 있는 1-4세 소아에서 KRN23의 안전성, 약력학(PD) 및 효능에 관한 연구

2023년 4월 11일 업데이트: Kyowa Kirin, Inc.

X-연관 저인산혈증(XLH)이 있는 1~4세 소아에서 KRN23의 안전성, 약력학 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 2상 연구

연구의 주요 목적은 다음과 같습니다.

  • 1~4세 소아 XLH 치료를 위한 KRN23의 안전성 프로파일 확립
  • XLH가 있는 1~4세 어린이의 인산염 항상성 상태를 반영하는 혈청 인 및 기타 PD 마커에 대한 KRN23 치료의 PD 효과 결정

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

13

단계

  • 2 단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Shriners Hospital for Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 1세 이상 5세 미만의 남성 또는 여성

  2. 다음 중 하나 이상이 지원하는 XLH 진단

    • 환자 또는 적절한 X-연관 유전을 가진 직계 가족 구성원의 X 염색체(PHEX) 돌연변이에 위치한 엔도펩티다아제와 상동성을 갖는 인산염 조절 유전자 확인
    • 혈청 섬유모세포 성장 인자 23(FGF23) 수준 > Kainos 검정에 의한 30pg/mL

  3. 다음을 포함한 XLH와 관련된 생화학적 발견:

    • 혈청 인 < 3.0mg/dL(0.97mmol/L)
    • 연령 조정 정상 범위 내의 혈청 크레아티닌
  4. 구루병의 방사선학적 증거
  5. 역사적 성장, 생화학적, 방사선 데이터 및 질병 이력 수집을 위해 이전 의료 기록에 대한 액세스를 제공하고자 합니다.
  6. 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 법적 권한을 위임받은 대리인의 서면 동의서를 제공합니다.
  7. 연구자의 의견에 따라 연구의 모든 측면을 완료하고 연구 방문 일정을 준수하며 평가를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 경구 인산염 및/또는 약리학적 비타민 D 대사체 또는 유사체(예: 칼시트리올, 알파칼시돌) 스크리닝 기간 및 연구 기간 동안
  2. 신장 초음파 등급 4에서 신장 석회화의 존재는 다음 척도를 기준으로 합니다: 0 = 정상, 1 = 수질 피라미드 주변의 희미한 고에코 림, 2 = 메아리가 전체 피라미드를 희미하게 채우는 더 강한 에코 림, 3 = 피라미드 전체에 균일하게 강한 에코 , 4 = 돌 형성: 피라미드 끝에서 메아리의 단독 초점
  3. 임상 시험 기간 내에 스테이플, 8-플레이트 또는 절골술을 포함하여 계획되거나 권장되는 정형외과 수술
  4. 연령 조정 정상 한계를 벗어난 혈청 칼슘 수치로 정의되는 저칼슘혈증 또는 고칼슘혈증
  5. 연구자의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 상태의 존재 또는 이력
  6. 연구 참여를 방해하거나 안전에 영향을 미칠 동시 질병 또는 상태의 존재
  7. 재발성 감염 또는 감염 소인 또는 알려진 면역결핍의 병력
  8. 스크리닝 전 30일 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 부로수맙 Q2W
총 160주 동안 2주마다(Q2W) Burosumab 피하(SC) 주사.
생물학적: 부로수맙
피하 주사 솔루션
다른 이름들:
  • KRN23
  • UX023
  • 크리스비타®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청 인의 40주차 기준선에서 변경
기간: 기준선, 40주차
GEE(Generalized Estimation Equation) 모델은 기준선으로부터의 변화를 종속 변수로, 시간을 범주형 변수로, 기준선 측정을 위해 조정된 값을 교환 가능한 공분산 구조로 포함합니다.
기준선, 40주차
부작용(AE), 치료 긴급 AE(TEAE), 심각한 TEAE 및 중단으로 이어지는 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구가 종료될 때까지(160주차). 연구 약물에 대한 최대 노출 기간은 160주였습니다.
AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 약물 사용과 관련된 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다. 심각한 AE는 조사자 또는 후원자의 관점에서 임의의 용량에서 다음 결과 중 임의의 결과를 초래하는 AE로 정의되었습니다: 사망, 생명을 위협하는 AE, 입원환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 유의한 무능력 또는 장애, 선천적 기형/선천적 결함 또는 기타 중요한 의학적 사건(조사자에 따름). AE는 그것이 첫 번째 투여 시 또는 그 후에 발생하고 첫 번째 투여 전에는 존재하지 않았거나, 첫 번째 투여 전에는 존재했지만 연구 동안 중증도가 증가한 경우 TEAE로 간주되었습니다. 사건은 NCI CTCAE(National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 4.0에 따라 등급이 매겨졌습니다. (죽음).
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구가 종료될 때까지(160주차). 연구 약물에 대한 최대 노출 기간은 160주였습니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
40주차에 RGI-C(Radiographic Global Impression of Change) 점수
기간: 40주차
구루병과 굽힘의 중증도 변화는 질병별 정성적 RGI-C 점수 시스템을 사용하여 중앙 이미징 시설과 계약한 세 명의 독립적인 소아 방사선과 전문의가 중앙에서 평가했습니다. RGI-C는 가능한 값이 있는 7점 서수 척도입니다. +3 = 매우 우수함(구루병의 완전한 또는 거의 완전한 치유), +2 = 훨씬 우수함(구루병의 실질적인 치유), +1 = 최소한으로 우수함(즉, 구루병의 최소 치유), 0 = 변경되지 않음, -1 = 최소한으로 악화(구루병의 최소 악화), -2 = 훨씬 악화(구루병의 보통 악화), -3 = 매우 훨씬 악화(구루병의 심각한 악화). ANCOVA(공분산 분석) 모델에는 종속 변수로 RGI-C 점수, 기준선에서 연령 및 RSS가 공변량으로 포함됩니다.
40주차
64주차에 RGI-C 점수
기간: 64주차
구루병과 굽힘의 중증도 변화는 질병별 정성적 RGI-C 점수 시스템을 사용하여 중앙 이미징 시설과 계약한 세 명의 독립적인 소아 방사선과 전문의가 중앙에서 평가했습니다. RGI-C는 가능한 값이 있는 7점 서수 척도입니다. +3 = 매우 우수함(구루병의 완전한 또는 거의 완전한 치유), +2 = 훨씬 우수함(구루병의 실질적인 치유), +1 = 최소한으로 우수함(즉, 구루병의 최소 치유), 0 = 변경되지 않음, -1 = 최소한으로 악화(구루병의 최소 악화), -2 = 훨씬 악화(구루병의 보통 악화), -3 = 매우 훨씬 악화(구루병의 심각한 악화). GEE 모델은 교환 가능한 공분산 구조와 함께 RGI-C 점수를 종속 변수로, 요인으로 방문, 기준선에서 연령 및 RSS를 공변량으로 포함합니다.
64주차
RSS 총점으로 평가한 40주차 구루병의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 40주차
RSS 시스템은 골간단 해어짐 정도, 부항, 영향을 받는 성장판의 비율을 기준으로 손목과 무릎의 영양 구루병의 중증도를 평가하기 위해 개발된 10점 방사선 사진 채점 방법입니다. 점수는 평가자가 양측 이미지 중 더 심각한 것으로 간주하는 일측 손목 및 무릎 X-레이에 할당됩니다. RSS의 최대 총점은 10점이고 최소 점수는 0점이며, 가능한 총점은 손목 4점, 무릎 6점입니다. 점수가 높을수록 구루병의 심각도가 높음을 나타냅니다. ANCOVA 모델에는 종속 변수로 RGI-C 점수, 기준선의 연령 및 RSS가 공변량으로 포함됩니다.
기준선, 40주차
RSS 총점으로 평가한 64주차 구루병의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 64주차
RSS 시스템은 골간단 해어짐 정도, 부항, 영향을 받는 성장판의 비율을 기준으로 손목과 무릎의 영양 구루병의 중증도를 평가하기 위해 개발된 10점 방사선 사진 채점 방법입니다. 점수는 평가자가 양측 이미지 중 더 심각한 것으로 간주하는 일측 손목 및 무릎 X-레이에 할당됩니다. RSS의 최대 총점은 10점이며, 가능한 총점은 손목 4점, 무릎 6점입니다. 점수가 높을수록 구루병의 심각도가 높음을 나타냅니다. GEE 모델은 교환 가능한 공분산 구조와 함께 RSS의 기준선으로부터의 변화를 종속 변수로, 요인으로 방문, 연령 및 기준선에서 RSS를 공변량으로 포함합니다.
기준선, 64주차
40주 차에 RGI-C 하지 기형 점수
기간: 40주차
하지 골격 이상 중증도의 변화는 질병 특이적 정성적 RGI-C 점수 시스템을 사용하여 중앙 이미징 시설과 계약한 3명의 독립적인 소아 방사선과 전문의가 중앙에서 평가했습니다. RGI-C는 가능한 값이 있는 7점 서수 척도입니다. +3 = 매우 우수함(구루병의 완전한 또는 거의 완전한 치유), +2 = 훨씬 우수함(구루병의 실질적인 치유), +1 = 최소한으로 우수함(즉, 구루병의 최소 치유), 0 = 변경되지 않음, -1 = 최소한으로 악화(구루병의 최소 악화), -2 = 훨씬 악화(구루병의 보통 악화), -3 = 매우 훨씬 악화(구루병의 심각한 악화). ANCOVA 모델은 RGI-C 점수를 종속 변수로, 기준선에서 연령 및 RSS를 공변량으로 포함합니다.
40주차
64주 차에 RGI-C 하지 기형 점수
기간: 64주차
하지 골격 이상 중증도의 변화는 질병 특이적 정성적 RGI-C 점수 시스템을 사용하여 중앙 이미징 시설과 계약한 3명의 독립적인 소아 방사선과 전문의가 중앙에서 평가했습니다. RGI-C는 가능한 값이 있는 7점 서수 척도입니다. +3 = 매우 우수함(구루병의 완전한 또는 거의 완전한 치유), +2 = 훨씬 우수함(구루병의 실질적인 치유), +1 = 최소한으로 우수함(즉, 구루병의 최소 치유), 0 = 변경되지 않음, -1 = 최소한으로 악화(구루병의 최소 악화), -2 = 훨씬 악화(구루병의 보통 악화), -3 = 매우 훨씬 악화(구루병의 심각한 악화). GEE 모델은 교환 가능한 공분산 구조와 함께 RGI-C 점수를 종속 변수로, 요인으로 방문, 기준선에서 연령 및 RSS를 공변량으로 포함합니다.
64주차
누운 길이/서 있는 높이의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 40주, 64주, 88주, 112주, 136주, 160주
기준선, 12주, 24주, 40주, 64주, 88주, 112주, 136주, 160주
연령 대비 신장 Z-점수로 평가한 누운 길이/기립 신장의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 40주, 64주, 88주, 112주, 136주, 160주
누운 길이/서 있는 키 z 점수는 어린이의 나이와 성별에 맞게 조정된 키 측정값입니다. Z-점수는 같은 연령대와 같은 성별의 기준 인구(CDC 성장 차트에서)로부터 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다. 0의 Z-점수는 음수가 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 값이 더 높은 평균과 같습니다. Z 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
기준선, 12주, 24주, 40주, 64주, 88주, 112주, 136주, 160주
백분위수로 평가한 누운 길이/서 있는 높이의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 40주, 64주, 88주, 112주, 136주, 160주
기준선, 12주, 24주, 40주, 64주, 88주, 112주, 136주, 160주
혈청 알칼리성 포스파타제(ALP)의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선, 4주, 12주, 20주, 40주, 48주, 56주, 64주, 76주, 88주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주
GEE 모델은 종속 변수로 기준선으로부터의 변화를 포함하고 범주형 변수로 시간을 포함하며 교환 가능한 공분산 구조를 사용하여 기준선 측정을 위해 조정됩니다.
기준선, 4주, 12주, 20주, 40주, 48주, 56주, 64주, 76주, 88주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주
혈청 ALP에서 기준선으로부터 시간 경과에 따른 백분율 변화
기간: 기준선, 4주, 12주, 20주, 40주, 48주, 56주, 64주, 76주, 88주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주
기준선, 4주, 12주, 20주, 40주, 48주, 56주, 64주, 76주, 88주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Kyowa Kirin, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 5월 5일

기본 완료 (실제)

2017년 4월 20일

연구 완료 (실제)

2019년 9월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 12월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 4월 20일

처음 게시됨 (추정)

2016년 4월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 4월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 4월 11일

마지막으로 확인됨

2020년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • UX023-CL205

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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