視床下部肥満における鼻腔内オキシトシン
鼻腔内オキシトシンは、脳腫瘍および視床下部肥満症候群の小児、青年、および成人の減量を促進する
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 英語が堪能。
- 10 歳から 35 歳までの男性または女性。
- 体重≧51kg。
- 女の子は尿/血清妊娠検査が陰性である必要があり、初経後の女の子は、禁欲、バリア法（ダイヤフラムまたはコンドーム）、デポプロベラ、または経口避妊薬を含む許容される避妊方法を使用する必要があります。 .
このプロトコルの目的のために次のように定義される視床下部肥満:
- 以前に脳腫瘍と診断された*
- 現在太りすぎまたは肥満 (18 歳未満の年齢/性別で BMI > 85%ile、18 ～ 35 歳で BMI > 25 kg/m2)
- 視床下部の損傷を示す、少なくとも1つの他の内分泌障害がある
- 診断および治療前後の任意の 6 か月間の年換算体重増加率 (臨床経過にばらつきがある場合) 年齢および性別の人口基準範囲を超える標準偏差の 2 倍を超える。
- 安定した疾患/再発のない治療の完了から少なくとも6か月。
- -下垂体置換（例えば、グルココルチコイド、甲状腺ホルモン、エストロゲン/プロゲスチンまたはテストステロン、成長ホルモン、20％以下の調整を除く）で少なくとも2か月間安定している. (デスモプレシンは 2 か月間安定している必要はありません。 デスモプレシンを服用している DI の参加者は、完全な喉の渇きがあり、現在の投与計画で十分に管理されている必要があります。)
- 食欲調節薬（覚醒剤など）で少なくとも2か月安定。
- 自立歩行ができる。
- 親/保護者の許可 (インフォームド コンセント) と子供の同意。
除外基準:
- -完全な喉の渇きのメカニズムを伴わない尿崩症（すなわち、参加者が高ナトリウム血症のときに喉が渇いていない、および/または低ナトリウム血症のときに喉が渇き続けているという病歴、参加者/家族および/または開業医の報告および医療記録による）および/または定義された「脆弱な」尿崩症過去 1 年間に 1 回以上の入学が必要な場合、および/または過去 3 か月以内に何らかの入学が必要な場合。
- -インスリンまたはインスリン分泌促進物質を必要とする真性糖尿病。 臨床検査値: HgbA1c ≥8%
- -次のいずれかとして定義される心血管状態：i）年齢、性別、身長の97％と定義される異常な血圧; ii)心不整脈の病歴またはスクリーニングECGで検出された不整脈; iii) 心不全および/または心筋症の病歴; iv) 延長された QTc 間隔 (QTc > 460 ミリ秒)、および/または長い QT 症候群の表現型および/または長い QT 症候群の病原性突然変異の遺伝子型が陽性。
- 入手可能な現在の情報 (www.crediblemeds.org) によると、QTc 間隔を延長し、Torsades de Pointes (TdP) のリスクが高いことが知られている薬剤の同時使用。 併用薬は、追加の説明が必要な場合は、研究心臓専門医と協力してIDS薬剤師によって評価されます。 さらに、潜在的な参加者は、スクリーニング心電図が定常状態の生理学を反映していることを確認するために、心臓のリズムを変える可能性のある薬を少なくとも 2 か月間安定した用量で服用する必要があります。
肝疾患の病歴、検査室での研究のスクリーニング：
臨床検査値：ALT/SGPT > 正常上限の 3.0X または AST/SGOT > 正常上限の 3.0X
慢性腎臓病の病歴、検査室での研究のスクリーニング：
臨床検査値: eGFR < 60 mL/分/1.73m2、 シュワルツの式で定義されているように
臨床的に重大な貧血、スクリーニング検査による：
臨床検査値: ヘモグロビン < 10 g/dL
- 過去 12 か月以内の発作。
- -胃切除術、胃バイパス術、小腸または大腸切除の既往。
- 積極的な薬物乱用の病歴。
- -現在の精神病性障害および/または自殺傾向。
- 超生理学的 (> 15 mg/m2/日) 処方されたヒドロコルチゾン相当量。
- -研究の過程で下垂体ホルモン補充および/または食欲調節薬を開始または変更する予想される臨床計画。
- -登録前30日以内の治験薬の使用。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- オキシトシンまたはその製剤の成分のいずれかに既知の過敏症を持つ個人。
- 鼻腔内薬を服用できない（最近のけがなど）。
- -治験責任医師の意見では、研究スケジュールまたは手順に準拠していない可能性がある親/保護者または被験者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シントシノン（＝オキシトシン）、次にプラセボ
第 0 週から第 7 週: 鼻腔内オキシトシン、1 日 3 回 (食事時に) 8 週間投与 (体重に基づく用量: 16 IU から 24 IU; 必要に応じて、2 週間で用量漸増を行う) 第 8 週から第 11 週: ウォッシュアウト 第 12 週から第 20 週: 鼻腔内プラセボ、1 日 3 回 (食事時)、8 週間投与 (体重に基づく用量: 16 IU から 24 IU; 必要に応じて、2 週間で用量漸増を行う) *必要に応じて、2 週間ごとに用量漸増 |
シントシノンの活性物質は、下垂体後葉ホルモンのオキシトシンと同一の合成ノナペプチドです。
プラセボは、活性化合物を除いて、すなわちオキシトシンなしで、シントシノン処方と同一である。
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実験的：プラセボ、次にシントシノン（＝オキシトシン）
0 週から 7 週: 鼻腔内プラセボ、1 日 3 回 (食事時に) 8 週間投与 (体重に基づく用量: 16 IU から 24 IU; 必要に応じて、2 週間で用量漸増を行う) 第 8 週から第 11 週: ウォッシュアウト 12 週目から 20 週目: 鼻腔内オキシトシン、1 日 3 回 (食事時に) 8 週間投与 (体重に基づく用量: 16 IU から 24 IU; 必要に応じて 2 週間で用量漸増を行う) |
シントシノンの活性物質は、下垂体後葉ホルモンのオキシトシンと同一の合成ノナペプチドです。
プラセボは、活性化合物を除いて、すなわちオキシトシンなしで、シントシノン処方と同一である。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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減量
時間枠：各介入期間の開始時と終了時に評価 (介入 1: 訪問 1 から訪問 4 = 8 週間、介入 2: 訪問 5 から訪問 8 = 8 週間)
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この研究の主な目的は、8 週間の鼻腔内 OXT による治療 (8 週間のプラセボと比較して) が、10 歳から 35 歳までの脳腫瘍および視床下部肥満症候群の小児および青年の体重減少を促進するかどうかを判断することです。
具体的には、主要な結果は次のようになります。2 つの期間の治療後の体重の差 (治療とプラセボ)。統計モデルには、2 つの期間とシーケンス (OXT-PBO 対 PBO-OXT) 間のベースライン体重の差が含まれます。
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各介入期間の開始時と終了時に評価 (介入 1: 訪問 1 から訪問 4 = 8 週間、介入 2: 訪問 5 から訪問 8 = 8 週間)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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曲線下の末梢オキシトシン面積 (AUC)
時間枠：各治療ブロック中に評価：ベースラインでの最初の低用量（0週と12週）または2週間での増量（2週と15週）。各セットの参加者の 50%。
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鼻腔内オキシトシンの即時末梢薬物動態を決定します（プラセボ/内因性オキシトシンと比較）。 参加者の負担を最小限に抑えるために、各参加者は、低用量または高用量のオキシトシンを使用して、ある時点で評価を受けました。 そして、プラセボブロック中のある時点で。 この探索的結果のために、低用量および高用量のオキシトシンを表す来院を、低用量および高用量のプラセボと組み合わせました。 |
各治療ブロック中に評価：ベースラインでの最初の低用量（0週と12週）または2週間での増量（2週と15週）。各セットの参加者の 50%。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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オキシトシン対プラセボに起因する試験食での認知抑制
時間枠：介入 1: 2 週目 (低用量) または 4 週目 (高用量) および介入 2: 14 週目 (低用量) または 16 週目 (高用量)
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ストップシグナルタスク、ストップシグナル反応時間（SSRT）を使用して測定された、オキシトシン対プラセボに起因する試験食での認知抑制。 この探索的結果では、参加者の負担を最小限に抑えるために、各参加者は、低用量または高用量のオキシトシンを使用して、ある時点で評価を受けました。 そして、比較のためにプラセボブロック中のある時点で. |
介入 1: 2 週目 (低用量) または 4 週目 (高用量) および介入 2: 14 週目 (低用量) または 16 週目 (高用量)
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提供されたkcalの%として、オキシトシン対プラセボ用量1（第0週および第12週）に起因する消費カロリーの参加者差内。
時間枠：介入 1 中の評価: 0 週目 (用量 1) および介入 2: 12 週目 (用量 1)
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オキシトシン vs プラセボ用量 1 (第 0 週および第 12 週) に起因する消費カロリーの参加者内差。
標準化された試験食中に消費された総カロリー数。
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介入 1 中の評価: 0 週目 (用量 1) および介入 2: 12 週目 (用量 1)
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オキシトシン vs プラセボ用量 2 (第 2 週および第 14 週) に起因する消費カロリーの参加者内差 (提供された kcal の % として)。
時間枠：介入 1 中の評価: 2 週目 (用量 2) および介入 2: 14 週目 (用量 2)。
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オキシトシン vs プラセボ用量 2 (第 2 週および第 14 週) に起因する消費カロリーの参加者内差。
標準化された試験食中に消費された総カロリー数。
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介入 1 中の評価: 2 週目 (用量 2) および介入 2: 14 週目 (用量 2)。
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安静時エネルギー消費におけるオキシトシン投与後とプラセボ投与後の参加者の差 (kcal/kg 除脂肪体重/日)
時間枠：各治療ブロックの終了時に評価: 8 週目と 20 週目。
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安静時エネルギー消費におけるオキシトシン投与後とプラセボ投与後の参加者の差 (kcal/kg 除脂肪体重/日)。
間接熱量測定を使用して測定された kcal/kg 除脂肪体重/日の出力による安静時のエネルギー消費 (REE)。
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各治療ブロックの終了時に評価: 8 週目と 20 週目。
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呼吸商 (VCO2/VO2)
時間枠：各治療ブロックの終了時に評価: 8 週目と 20 週目。
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間接熱量測定を使用して測定した呼吸商（RQ）のオキシトシン対プラセボ後の参加者内差。
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各治療ブロックの終了時に評価: 8 週目と 20 週目。
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体脂肪率におけるオキシトシン対プラセボ後の参加者の差の範囲内
時間枠：各治療ブロックの終了時に評価: 8 週目と 20 週目。
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二重エネルギー X 線吸収法 (DXA) を使用して測定された体脂肪の合計 %。
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各治療ブロックの終了時に評価: 8 週目と 20 週目。
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骨格筋の酸化的リン酸化 (OXPHOS) 容量
時間枠：各治療ブロックの最後に評価。
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MRI ベースの運動後のクレアチン化学交換飽和移動 (CrCEST) 減衰指数時定数を使用して測定。
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各治療ブロックの最後に評価。
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オキシトシン対プラセボに起因する過食症（合計スコア）の参加者内の変化
時間枠：介入 1: スクリーニングと来院 4 (8 週) および介入 2: 来院 5 (12 週) と来院 8 (20 週) のデータを使用して評価。
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Dykens Hyperphagia Questionnaire を使用して測定。 Dykens Hyperphagia Questionnaire は、1 から 5 のスケールで回答する 11 項目のアンケートです。1 = 問題ではない、5 = 重度または頻繁な問題です。 このスケールには、過食行動、過食ドライブ、および過食の重症度の 3 つのドメインが含まれます。 各ドメインのスコアを組み合わせて計算される合計または総合スコアもあります。 最大可能スコア: 55、最小可能スコア: 11。 より高いスコアは、より重度および/または頻繁な過食症を示しました。 |
介入 1: スクリーニングと来院 4 (8 週) および介入 2: 来院 5 (12 週) と来院 8 (20 週) のデータを使用して評価。
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オキシトシン対プラセボに起因する食事の脱抑制における参加者内の変化
時間枠：介入 1: スクリーニングと来院 4 (8 週) および介入 2: 来院 5 (12 週) と来院 8 (20 週) のデータを使用して評価。
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オキシトシン対プラセボに起因する食事の脱抑制における参加者内の変化。 Eating Inventoryアンケートを使用して測定。 Eating Inventory は、参加者が正しいか間違っているかを答える 36 のステートメント、参加者が 1 (最も深刻でない: ほとんどまたはまったくない) から 4 (最も深刻: いつもまたは非常に多い) までの回答を選択する 14 の質問で構成され、最後の 1 つの質問は参加者に尋ねます。食事の制限レベルを 1 (制限なし) から 6 (常に食事を制限) で評価します。 スコアは、食事制限 (最大スコア: 21)、脱抑制 (最大スコア: 16)、空腹 (最大スコア: 14) の 3 つの側面で評価されます。 摂食の脱抑制次元からのスコアの参加者内の変化が報告される。 |
介入 1: スクリーニングと来院 4 (8 週) および介入 2: 来院 5 (12 週) と来院 8 (20 週) のデータを使用して評価。
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オキシトシン対プラセボに起因する精神的および感情的な健康関連の生活の質の参加者内の変化
時間枠：介入 1: スクリーニングと訪問 4 (8 週) および介入 2: 訪問 5 (12 週) および訪問 8 (20 週) のデータを使用して評価
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国立神経疾患脳卒中研究所 (NINDS) の神経疾患における生活の質 (Neuro-QoL) スケールは、成人と子供の健康関連の生活の質を評価するための一連の自己報告尺度です。 個人は、1 (まったくない/まったくない) から 5 (常に/非常に頻繁に) までのスケールでドメインを評価します。 各応答には値が割り当てられます。 値を合計生スコアに組み合わせてから、T スコアに変換します (コホート固有の平均 50、SD 10)。 サブスケール ドメインのスコアが高いほど、エンティティが多いことを示します。 分析では、大人と子供のスコアが組み合わされました。 |
介入 1: スクリーニングと訪問 4 (8 週) および介入 2: 訪問 5 (12 週) および訪問 8 (20 週) のデータを使用して評価
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オキシトシン対プラセボに起因する家族評価デバイス一般機能スケール（FAD-GFS）の参加者内の変化
時間枠：介入 1: スクリーニングと来院 4 (8 週) および介入 2: 来院 5 (12 週) と来院 8 (20 週) のデータを使用して評価。
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オキシトシン対プラセボに起因する家族評価デバイス一般機能スケール（FAD-GFS）の参加者内の変化。 Family Assessment Device (FAD-GFS) には、個人が「強く同意する」(SA) から「強く同意しない」(SD) までの 4 段階の回答から選択する 12 のステートメントが含まれています。 各回答には 1 から 4 の範囲のスコアがあり、一部の項目は逆スコアです (つまり、1 = 4、2 = 3、3 = 2、4 = 1)。 最小合計スコア: 12、最大合計スコア: 48。 各質問のスコアが加算され、質問の総数で除算されます。 最小総合スコア: 1、最大総合スコア: 4. 2 以上のスコアは機能障害と見なされます。 |
介入 1: スクリーニングと来院 4 (8 週) および介入 2: 来院 5 (12 週) と来院 8 (20 週) のデータを使用して評価。
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オキシトシン対プラセボに起因する自発的な身体活動の参加者内の変化
時間枠：介入 1: スクリーニングと訪問 4 (8 週) および介入 2: 訪問 5 (12 週) および訪問 8 (20 週) のデータを使用して評価
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小児期の骨密度研究 (BMDCS) の身体活動質問票を使用して測定。 小児期の研究における骨密度調査 (BMDCS) アンケートは、身体活動に費やされた時間を記録します。 この評価では、参加者にさまざまなカテゴリの身体活動に費やされた時間数を記録するよう求めます (最小: 週 0 時間、最大: 週 11+ 時間)。 |
介入 1: スクリーニングと訪問 4 (8 週) および介入 2: 訪問 5 (12 週) および訪問 8 (20 週) のデータを使用して評価
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アイトラッキングタスク
時間枠：各治療ブロックの最後に評価。
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アイトラッキング中に社会的に関連する刺激と社会的に無関係な刺激の表示に費やされた時間。
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各治療ブロックの最後に評価。
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脳波タスク
時間枠：各治療ブロックの最後に評価。
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N170 アイトラッキング中の脳波信号
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各治療ブロックの最後に評価。
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
シントシノンの臨床試験
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University of North Carolina, Chapel HillAutism Speaks完了