クッシング病の小児患者におけるオシロドロスタットの薬物動態（PK）、薬力学（PD）および忍容性

包含基準:

• 内因性クッシング病：手術に失敗した（または）手術を待っている（または）手術がすぐにできない人。

• クッシング病の診断は、以下のそれぞれによって確認されなければなりません：

  • 体重の増加に伴って成長パーセンタイルが減少するという臨床基準 (身長と BMI 標準偏差 (SD) スコアのコントラストの存在によって証明され、身長標準偏差スコア (SDS) < 0 および BMI SDS > 0 として定義)、および強いクッシング病の臨床的疑い（顔貌の変化の写真による証拠など）;
  • -異常な低用量（0.5 mg Q6h x 48時間）デキサメタゾン抑制試験、デキサメタゾンの初回投与から48時間後の時点での血漿コルチゾールレベル> 1.8 mcg / dlとして定義;
  • 午前10時前に評価された測定可能な朝のACTHレベル。
  • 24時間尿中遊離コルチゾール値が2つあり、> 1.3 x ULN
  • デキサメタゾン抑制試験が上記の基準を満たさない場合、クッシング病の診断は、患者が睡眠中にカニューレ挿入前に評価された、真夜中の血清コルチゾールレベル > 正常値の上限 (ULN) によって確認される場合があります (または) アッセイの ULN を超える深夜の唾液コルチゾールの 2 つのサンプル
• -治験薬の錠剤を飲み込むことができる（砕いたり割ったりしない）
• 同意/同意を提供できる親または法定後見人

除外基準:

• 圧迫症状（緊急の外科的介入が必要）を合併したマクロアデノーマの患者、または腫瘍の質量効果による圧迫症状のリスクが高い（副腎皮質刺激性腫瘍の進行の懸念）
• クッシング病に起因しないコルチゾール亢進症
• コルチゾールレベルを下げるために使用される他の薬からの不十分なウォッシュアウト期間（どの薬の半減期の5倍）
• -登録時、または30日以内、または登録時の薬物の少なくとも5半減期であるウォッシュアウト期間の完了前のいずれか長い方の他の治験薬の使用。 地域の規制により、より長いウォッシュアウト期間が必要になったり、治験への参加に他の制限が指定されたりする場合がありますが、その場合も同様に適用されます。
• 体重 <30kg

他のプロトコル定義の包含/除外が適用される場合があります。