このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

クッシング病の小児患者におけるオシロドロスタットの薬物動態（PK）、薬力学（PD）および忍容性

2026年3月26日 更新者：RECORDATI GROUP

クッシング病の小児および青年患者におけるオシロドロスタットの薬物動態、薬力学、および忍容性を評価するための第 II 相、多施設、非盲検、非比較試験

小児および思春期のクッシング病患者におけるオシロドロスタットの薬物動態、薬力学、および忍容性を評価する多施設非盲検非比較試験。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

ピリオド 1 の学習期間は 12 週間です。 研究には、0日目（ベースライン）の前に最大4週間のスクリーニング期間が含まれます（コルチゾールレベルを変更する可能性のある薬物からの適切なウォッシュアウト期間を可能にするため）. 12週間でオシロドロスタットで治療され、治療から利益を得ているすべての被験者は、研究者の判断により、オプションの9か月の延長期間への参加が提供されます。その間、PD活性とオシロドロスタットの安全性/忍容性の評価が行われます。 オプションの延長期間に入らない患者は、4 週間後に安全性の経過観察を受けます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

12

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Recordati
  • 電話番号：+4161 205 61 00

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 募集
        • University of California San Francisco UCSF
        • コンタクト：
    • Florida
      • Cape Coral、Florida、アメリカ、33914
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • 完了
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco、Texas、アメリカ、78596
        • 募集
        • Texas Valley Clinical Research
        • コンタクト：
  • イギリス
      • Liverpool、イギリス、L12 2AP
        • 引きこもった
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London、イギリス、E11BB
        • 引きこもった
        • The Royal London Childrens Hospital
  • イタリア
      • Roma、イタリア、00165
        • 完了
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa、PI、イタリア、56124
        • 完了
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • スロベニア
      • Ljubljana、スロベニア、1525
        • 引きこもった
        • University Clinical Center Ljubljana
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • 完了
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris、フランス、75019
        • 完了
        • Robert Debré Hospital
      • Paris、フランス、94270
        • 完了
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • ブルガリア
      • Varna、ブルガリア、9010
        • 引きこもった
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • ベルギー
    • Brussels Capital
      • Jette、Brussels Capital、ベルギー、1090
        • 完了
        • UZ Brussel

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 内因性クッシング病：手術に失敗した（または）手術を待っている（または）手術がすぐにできない人。

  • クッシング病の診断は、以下のそれぞれによって確認されなければなりません：

    • 体重の増加に伴って成長パーセンタイルが減少するという臨床基準 (身長と BMI 標準偏差 (SD) スコアのコントラストの存在によって証明され、身長標準偏差スコア (SDS) < 0 および BMI SDS > 0 として定義)、および強いクッシング病の臨床的疑い（顔貌の変化の写真による証拠など）;
    • -異常な低用量（0.5 mg Q6h x 48時間）デキサメタゾン抑制試験、デキサメタゾンの初回投与から48時間後の時点での血漿コルチゾールレベル> 1.8 mcg / dlとして定義;
    • 午前10時前に評価された測定可能な朝のACTHレベル。
    • 24時間尿中遊離コルチゾール値が2つあり、> 1.3 x ULN
    • デキサメタゾン抑制試験が上記の基準を満たさない場合、クッシング病の診断は、患者が睡眠中にカニューレ挿入前に評価された、真夜中の血清コルチゾールレベル > 正常値の上限 (ULN) によって確認される場合があります (または) アッセイの ULN を超える深夜の唾液コルチゾールの 2 つのサンプル
  • -治験薬の錠剤を飲み込むことができる（砕いたり割ったりしない）
  • 同意/同意を提供できる親または法定後見人

除外基準:

  • 圧迫症状（緊急の外科的介入が必要）を合併したマクロアデノーマの患者、または腫瘍の質量効果による圧迫症状のリスクが高い（副腎皮質刺激性腫瘍の進行の懸念）
  • クッシング病に起因しないコルチゾール亢進症
  • コルチゾールレベルを下げるために使用される他の薬からの不十分なウォッシュアウト期間（どの薬の半減期の5倍）
  • -登録時、または30日以内、または登録時の薬物の少なくとも5半減期であるウォッシュアウト期間の完了前のいずれか長い方の他の治験薬の使用。 地域の規制により、より長いウォッシュアウト期間が必要になったり、治験への参加に他の制限が指定されたりする場合がありますが、その場合も同様に適用されます。
  • 体重 <30kg

他のプロトコル定義の包含/除外が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：LCI699（Osilodrostat）
LCI699を服用しているクッシング症候群の被験者（オシロドロスタット）
薬：LCI699
オシロドロスタット（LCI699）は、1ミリグラム（mg）、5 mg、および10mg、またはカプセル0.1 mg、0.2 mg、0.5 mg、1 mgまたは5 mgの錠剤の形で、両方とも口腔投与の製剤です。
他の名前：
  • オシロドロスタット

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
コア研究：クッシング症候群の子供と青年2〜18歳未満のオシロドロスタットの薬物動態パラメーターを使用して、オシロドロスタットの薬物動態（PK）を評価します。
時間枠：12週目まで
クッシング症候群の2人から18歳未満の小児および青年のオシロドロスタットの薬物動態（PK）を評価する
12週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
コア研究：12週目、6、9、12週目（または治療終了）で正常な平均尿中コルチゾール（MUFC）患者の割合
時間枠：3、6、9、12週（または治療の終了）
コア期間の評価は、6週目と12週目（または治療終了）に正常なMUFCの患者の割合をとることによって行われます。
3、6、9、12週（または治療の終了）
コア研究：コア研究期間中の平均尿中遊離コルチゾール（MUFC）のベースラインからの変化
時間枠：3、6、9、12週（または治療の終了）
評価は、患者のコア研究期間中にMUFCのベースラインからの変化を比較することによって行われます
3、6、9、12週（または治療の終了）
拡張：MUFCレベルで測定されたオシロドロスタットの有効性12か月目まで
時間枠：12か月目まで
患者のMUFCレベルのベースラインの変化によって測定されるオシロドロスタットの有効性の評価
12か月目まで
拡張：MUFCレベルで測定されたオシロドロスタットの有効性12か月目まで
時間枠：12か月目まで
オシロドロスタットの有効性の評価は、各訪問時に最大12か月間の正常なMUFCレベルの患者の副産物の副産物を測定する
12か月目まで
オシロドロスタットの薬力学、安全性、忍容性の評価。
時間枠：3、6、9、12週（または治療の終了）
コア期間の重量のベースラインから変化します
3、6、9、12週（または治療の終了）
12か月までのオシロドロスタットの薬力学、安全性、忍容性の評価
時間枠：最大12か月
延長期間中の各訪問時に重量のベースラインから変化する
最大12か月
オシロドロスタットの薬力学、安全性、忍容性の評価。オシロドロスタットの薬力学、安全性、忍容性の評価。
時間枠：3、6、9、12週（または治療の終了）
コア期間のボディマス指数のベースラインからの変更
3、6、9、12週（または治療の終了）
オシロドロスタットの薬力学、安全性、忍容性の評価。オシロドロスタットの薬力学、安全性、忍容性の評価。
時間枠：最大12か月
延長期間中の各訪問でボディマス指数のベースラインからの変更
最大12か月
オシロドロスタットの薬力学、安全性、忍容性の評価。
時間枠：3、6、9、12週（または治療の終了）
コア期間の高さのベースラインから変化します
3、6、9、12週（または治療の終了）
オシロドロスタットの薬力学、安全性、忍容性の評価。
時間枠：最大12か月
延長期間の各訪問時に高さのベースラインから変化する
最大12か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

RECORDATI GROUP

捜査官

  • スタディディレクター：Recordati AG、Recordati AG

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年4月28日

一次修了 (推定)

2027年7月21日

研究の完了 (推定)

2027年7月21日

試験登録日

最初に提出

2018年10月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年10月15日

最初の投稿 (実際)

2018年10月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月26日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッシング症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

LCI699の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Ecuador

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する