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Farmacocinetica (PK), farmacodinamica (PD) e tollerabilità di Osilodrostat in pazienti pediatrici con malattia di Cushing

26 marzo 2026 aggiornato da: RECORDATI GROUP

Uno studio di fase II, multicentrico, in aperto, non comparativo per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la tollerabilità di Osilodrostat nei bambini e nei pazienti adolescenti con malattia di Cushing

Studio multicentrico, in aperto, non comparativo per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la tollerabilità di osilodrostat in bambini e adolescenti con malattia di Cushing.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata dello studio del periodo 1 sarà di 12 settimane. Lo studio includerà un periodo di screening fino a 4 settimane prima del giorno 0 (basale) (per consentire un adeguato periodo di sospensione da eventuali farmaci che possono modificare i livelli di cortisolo). A tutti i soggetti trattati con osilodrostat a 12 settimane e che ottengono benefici dalla terapia, secondo il giudizio dello sperimentatore, verrà offerta la partecipazione a un periodo di estensione facoltativo di 9 mesi, durante il quale verrà effettuata la valutazione dell'attività PD e della sicurezza/tollerabilità di osilodrostat. I pazienti che non entrano nel periodo di estensione facoltativo avranno una visita di follow-up di sicurezza 4 settimane dopo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Recordati
  • Numero di telefono: +4161 205 61 00

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgio, 1090
        • Completato
        • UZ Brussel
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Ritirato
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Completato
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francia, 75019
        • Completato
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Francia, 94270
        • Completato
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Completato
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56124
        • Completato
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Ritirato
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Regno Unito, E11BB
        • Ritirato
        • The Royal London Childrens Hospital
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1525
        • Ritirato
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco UCSF
        • Contatto:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Completato
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Stati Uniti, 78596

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Malattia di Cushing di origine endogena: chi ha fallito l'intervento chirurgico (o) chi è in attesa di intervento chirurgico (o) per i quali l'intervento chirurgico non è un'opzione immediata.

  • La diagnosi della malattia di Cushing deve essere confermata da ciascuno dei seguenti:

    • Il criterio clinico di percentili di crescita decrescenti con l'aumentare del peso (come evidenziato dalla presenza di un contrasto nei punteggi di deviazione standard (SD) di altezza e BMI, definito come punteggio di deviazione standard (SDS) di altezza < 0 e BMI SDS > 0, e un forte sospetto clinico di malattia di Cushing, come prove fotografiche di un cambiamento nell'aspetto del viso);
    • Test di soppressione anormale con desametasone a basse dosi (0,5 mg ogni 6 ore x 48 ore), definito come livelli plasmatici di cortisolo > 1,8 mcg/dl, al punto temporale 48 ore dopo la prima dose di desametasone;
    • Livelli misurabili di ACTH mattutino, valutati prima delle 10:00;
    • Due valori di cortisolo libero urinario delle 24 ore > 1,3 x ULN
    • Se il test di soppressione con desametasone non soddisfa i criteri sopra menzionati, la diagnosi di malattia di Cushing può essere confermata da quanto segue: Livelli sierici di cortisolo a mezzanotte > limite superiore della norma (ULN), valutati mentre il paziente dorme e dopo la pre-cannulazione ( OPPURE) due campioni di cortisolo salivare a tarda notte superiori all'ULN per il dosaggio
  • In grado di deglutire le compresse del farmaco oggetto dello studio (non frantumate o divise)
  • Genitori o tutori legali in grado di fornire il consenso/assenso

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con macroadenoma complicato da sintomi compressivi (che richiedono un intervento chirurgico urgente) o ad alto rischio di sintomi compressivi dovuti all'effetto massa del tumore (preoccupazione per la progressione del tumore corticotropo)
  • Ipercortisolismo non dovuto alla malattia di Cushing
  • Periodo di washout insufficiente da qualsiasi altro farmaco utilizzato per abbassare i livelli di cortisolo (5 emivite di qualsiasi farmaco)
  • Uso di altri farmaci sperimentali al momento dell'arruolamento, o entro 30 giorni, o prima del completamento di una durata di wash-out che sia di almeno 5 emivite del farmaco, al momento dell'arruolamento, a seconda di quale sia il più lungo. Le normative locali possono richiedere un periodo di sospensione più lungo o specificare altre limitazioni per la partecipazione a uno studio investigativo, nel qual caso saranno anch'esse applicabili.
  • Peso corporeo <30 kg

Potrebbero essere applicate altre inclusioni/esclusioni definite dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LCI699 (Osilodrostat)
Soggetti con la sindrome di Cushing che assume LCI699 (Osilodrostat)
Droga: LCI699
Osilodrostat (LCI699) è sotto forma di compresse 1 milligrammo (mg), 5 mg e 10 mg o in forma di capsule 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg o 5 mg, entrambe le formulazioni per l'amministrazione orale
Altri nomi:
  • osilodrostat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Studio principale: valutare la farmacocinetica (PK) di Osilodrostat usando i parametri farmacocinetici di Osilodrostat fino alla settimana 12 nei bambini e negli adolescenti da 2 a meno di 18 anni con la sindrome di Cushing
Lasso di tempo: fino alla settimana 12
Valuta la farmacocinetica (PK) di Osilodrostat nei bambini e adolescenti da 2 a meno di 18 anni con la sindrome di Cushing
fino alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Studio principale: percentuale di pazienti con cortisolo libero urinario normale (MUFC) alla settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Lasso di tempo: Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
La valutazione nel periodo principale verrà effettuata prendendo la percentuale di pazienti con MUFC normale alla settimana 6 e alla settimana 12 (o alla fine del trattamento).
Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Studio principale: cambiamento dal basale nel cortisolo libero urinario (MUFC) durante il periodo di studio principale
Lasso di tempo: Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
La valutazione verrà effettuata confrontando il cambiamento rispetto alla base nel MUFC durante il periodo di studio di base sui pazienti
Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Estensione: efficacia di Osilodrostat misurata dai livelli MUFC fino al mese 12
Lasso di tempo: fino al mese 12
La valutazione dell'efficacia di Osilodrostat deve essere misurata mediante variazione del basale dei livelli di MUFC fino a 12 mesi sui pazienti
fino al mese 12
Estensione: efficacia di Osilodrostat misurata dai livelli MUFC fino al mese 12
Lasso di tempo: fino al mese 12
La valutazione dell'efficacia di Osilodrostat deve essere misurata per la propensione di pazienti con livelli normali MUFC ad ogni visita fino a 12 mesi
fino al mese 12
Valutazione della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat.
Lasso di tempo: Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Cambiare dal basale in peso nel periodo centrale
Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Valutazione della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat fino a 12 mesi
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Cambia dal basale in peso ad ogni visita in periodo di estensione
fino a 12 mesi
Valutazione della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat. Assesso della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat.
Lasso di tempo: Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Modifica dal basale nell'indice di massa corporea nel periodo principale
Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Valutazione della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat. Assesso della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat.
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Modifica dal basale nell'indice di massa corporea ad ogni visita nel periodo di estensione
fino a 12 mesi
Valutazione della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat.
Lasso di tempo: Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Cambia dal basale in altezza nel periodo principale
Settimana 3, 6, 9 e settimana 12 (o fine del trattamento)
Valutazione della farmacodinamica, sicurezza e tollerabilità di Osilodrostat.
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Cambia dal basale in altezza ad ogni visita in periodo di estensione
fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

RECORDATI GROUP

Investigatori

  • Direttore dello studio: Recordati AG, Recordati AG

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 aprile 2021

Completamento primario (Stimato)

21 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

21 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

17 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Cushing

Prove cliniche su LCI699

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