Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Osilodrostaatin farmakokinetiikka (PK), farmakodynaaminen (PD) ja siedettävyys lapsipotilailla, joilla on Cushingin tauti

torstai 26. maaliskuuta 2026 päivittänyt: RECORDATI GROUP

Vaihe II, monikeskus, avoin, ei-vertaileva tutkimus osilodrostaatin farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsilla ja nuorilla, joilla on Cushingin tauti

Monikeskus, avoin, ei-vertaileva tutkimus osilodrostaatin farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja siedettävyyttä arvioimiseksi lapsilla ja nuorilla potilailla, joilla on Cushingin tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Opiskelujakson 1 kesto on 12 viikkoa. Tutkimus sisältää enintään 4 viikkoa kestävän seulontajakson ennen päivää 0 (perustaso) (jotta mahdollistaa riittävä huuhtoutumisjakso kaikista lääkkeistä, jotka voivat muuttaa kortisolitasoja). Kaikille koehenkilöille, joita hoidetaan osilodrostaatilla viikon 12 kohdalla ja jotka hyötyvät hoidosta, tutkijan harkinnan mukaan, tarjotaan osallistumista valinnaiseen 9 kuukauden jatkojaksoon, jonka aikana suoritetaan PD-aktiivisuuden ja osilodrostaatin turvallisuuden/sietokyvyn arviointi. Potilaat, jotka eivät pääse valinnaiseen jatkojaksoon, saavat turvallisuusseurantakäynnin 4 viikkoa myöhemmin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Recordati
  • Puhelinnumero: +4161 205 61 00

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Belgia
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgia, 1090
        • Valmis
        • UZ Brussel
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Peruutettu
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Valmis
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56124
        • Valmis
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Valmis
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Ranska, 75019
        • Valmis
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Ranska, 94270
        • Valmis
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1525
        • Peruutettu
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Peruutettu
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E11BB
        • Peruutettu
        • The Royal London Childrens Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • University of California San Francisco UCSF
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Cape Coral, Florida, Yhdysvallat, 33914
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Valmis
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Yhdysvallat, 78596
        • Rekrytointi
        • Texas Valley Clinical Research
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Endogeeninen Cushingin tauti: Joille on epäonnistunut leikkaus (tai jotka odottavat leikkausta (tai), joille leikkaus ei ole välitön vaihtoehto.

  • Cushingin taudin diagnoosi on vahvistettava seuraavilla seikoilla:

    • Kliininen kriteeri pienenevät kasvuprosenttipisteet painon kasvaessa (josta näkyy kontrasti pituudessa ja BMI-standardihajonnan (SD) pisteissä, jotka määritellään pituuden standardipoikkeamapisteiksi (SDS) < 0 ja BMI SDS > 0, ja vahva kliininen epäily Cushingin taudista, kuten valokuvatodisteet kasvojen ulkonäön muutoksesta);
    • Epänormaali pienen annoksen (0,5 mg Q6h x 48 tuntia) deksametasonin estotesti, joka määritellään plasman kortisolitasoiksi > 1,8 mcg/dl, ajankohtana 48 tuntia ensimmäisen deksametasoniannoksen jälkeen;
    • Mitattavissa olevat aamun ACTH-tasot, arvioitu ennen klo 10;
    • Kaksi 24 tunnin virtsan vapaata kortisoliarvoa > 1,3 x ULN
    • Jos deksametasoni-suppressiotesti ei täytä yllä mainittuja kriteerejä, Cushingin taudin diagnoosi voidaan vahvistaa seuraavasti: Keskiyön seerumin kortisolitaso > normaalin yläraja (ULN), mitataan potilaan nukkuessa ja esikanyloinnin jälkeen ( TAI) kaksi näytettä myöhäisillan syljen kortisolia, joka on suurempi kuin ULN määritystä varten
  • Pystyy nielemään tutkimuslääketabletteja (ei murskattu tai halkaistu)
  • Vanhemmat tai lailliset huoltajat voivat antaa suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on puristusoireiden komplisoima makroadenooma (vaatii kiireellistä kirurgista toimenpidettä) tai potilaat, joilla on suuri puristusoireiden riski kasvaimen massavaikutuksesta (huoli kortikotrofin kasvaimen etenemisestä)
  • Hyperkortisoli, joka ei johdu Cushingin taudista
  • Riittämätön huuhtoutumisaika muista kortisolitasoja alentavista lääkkeistä (kaiken lääkkeen 5 puoliintumisaikaa)
  • Muiden tutkimuslääkkeiden käyttö ilmoittautumishetkellä tai 30 päivän sisällä tai ennen sellaisen huuhtoutumisajan päättymistä, joka on vähintään 5 lääkkeen puoliintumisaikaa, rekisteröintihetkellä sen mukaan, kumpi on pidempi. Paikalliset määräykset voivat vaatia pidemmän pesujakson tai määrittää muita rajoituksia tutkimustutkimukseen osallistumiselle, jolloin myös niitä sovelletaan.
  • Kehon paino <30 kg

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämistä/poissulkemista voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: LCI699 (Osilodrostat)
Aiheet, joissa Cushingin oireyhtymä otti LCI699: n (Osilodrostat)
Lääke: LCI699
Osilodrostat (LCI699) on tablettien 1 milligramman (mg), 5 mg ja 10 mg tai kapselien muodossa 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg tai 5 mg, molemmat oraalisen antamisen formulaatiot
Muut nimet:
  • osilodrostaatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ydintutkimus: Arvioi Osilodrostatin farmakokinetiikka (PK) käyttämällä Osilodrostatin farmakokineettisiä parametreja viikkoon 12 saakka lapsilla ja nuorilla 2 - alle 18 -vuotiaat Cushingin oireyhtymän kanssa
Aikaikkuna: Viikko 12 asti
Arvioi Osilodrostatin farmakokinetiikka (PK) lapsilla ja nuorilla 2 - alle 18 -vuotiailla Cushingin oireyhtymällä
Viikko 12 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ydintutkimus: Prosenttiosuus potilaista, joilla on normaali keskimääräinen virtsavapaa kortisoli (MUFC) viikolla 3, 6, 9 ja viikolla 12 (tai hoidon loppu)
Aikaikkuna: Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
Ydinkauden arviointi tehdään ottamalla potilaiden prosenttiosuus, joilla on normaali MUFC viikolla 6 ja viikolla 12 (tai hoidon päättyminen).
Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
Ydintutkimus: Muutos lähtötasosta keskimääräisessä virtsavapaassa kortisolissa (MUFC) ydintutkimusjakson aikana
Aikaikkuna: Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
Arviointi tehdään vertaamalla muutosta MUFC: n lähtötasosta potilaiden ydintutkimusjakson aikana
Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
Laajennus: Osilodrostatin tehokkuus MUFC -tasoilla mitattuna kuukauteen 12 saakka
Aikaikkuna: jopa kuukauteen 12
Osilodrostaatin tehokkuuden arviointi, joka mitataan MUFC -tasojen lähtötilanteessa jopa 12 kuukautta potilaille
jopa kuukauteen 12
Laajennus: Osilodrostatin tehokkuus MUFC -tasoilla mitattuna kuukauteen 12 saakka
Aikaikkuna: jopa kuukauteen 12
Osilodrostaatin tehokkuuden arviointi mitata potilaiden, joilla on normaali MUFC -taso, mitattuna jokaisella vierailulla jopa 12 kuukauteen
jopa kuukauteen 12
Osilodrostatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi.
Aikaikkuna: Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
Vaihda perusviivasta ydinjaksolla
Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
Osilodrostatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi 12 kuukauteen saakka
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Vaihda lähtötason painosta jokaisella vierailulla jatkojaksolla
jopa 12 kuukautta
Osilodrostatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi. Osilodrostaatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi.
Aikaikkuna: Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
Muutos lähtötasosta kehon massaindeksissä ydinjaksolla
Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
Osilodrostatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi. Osilodrostaatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi.
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Vaihda lähtötasosta kehon massaindeksissä jokaisella vierailulla jatkokauden aikana
jopa 12 kuukautta
Osilodrostatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi.
Aikaikkuna: Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
Vaihda perustasolta ydinjaksolla
Viikko 3, 6, 9 ja viikko 12 (tai hoidon loppu)
Osilodrostatin farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi.
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Vaihda lähtötason korkeudesta jokaisella vierailulla jatkojaksolla
jopa 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

RECORDATI GROUP

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Recordati AG, Recordati AG

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 21. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 21. heinäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. lokakuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Cushingin oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset LCI699

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Montenegro

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa