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Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Verträglichkeit von Osilodrostat bei pädiatrischen Patienten mit Morbus Cushing

26. März 2026 aktualisiert von: RECORDATI GROUP

Eine multizentrische, offene, nicht vergleichende Phase-II-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Verträglichkeit von Osilodrostat bei Kindern und Jugendlichen mit Morbus Cushing

Multizentrische, offene, nicht vergleichende Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Verträglichkeit von Osilodrostat bei Kindern und Jugendlichen mit Morbus Cushing.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studiendauer von Periode 1 beträgt 12 Wochen. Die Studie umfasst einen Screening-Zeitraum von bis zu 4 Wochen vor Tag 0 (Basislinie) (um eine angemessene Auswaschphase für alle Medikamente zu ermöglichen, die den Cortisolspiegel verändern können). Allen Probanden, die nach 12 Wochen mit Osilodrostat behandelt werden und von der Therapie nach Einschätzung des Prüfarztes profitieren, wird die Teilnahme an einer optionalen 9-monatigen Verlängerungsphase angeboten, während der die Bewertung der PD-Aktivität und der Sicherheit/Verträglichkeit von Osilodrostat erfolgt. Bei Patienten, die nicht in den optionalen Verlängerungszeitraum eintreten, wird 4 Wochen später ein Sicherheits-Follow-up-Besuch durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Recordati
  • Telefonnummer: +4161 205 61 00

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Belgien
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgien, 1090
        • Abgeschlossen
        • UZ Brussel
  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Zurückgezogen
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Abgeschlossen
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Abgeschlossen
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Frankreich, 94270
        • Abgeschlossen
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Abgeschlossen
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56124
        • Abgeschlossen
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Slowenien
      • Ljubljana, Slowenien, 1525
        • Zurückgezogen
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Rekrutierung
        • University of California San Francisco UCSF
        • Kontakt:
    • Florida
      • Cape Coral, Florida, Vereinigte Staaten, 33914
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Abgeschlossen
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Vereinigte Staaten, 78596
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
        • Zurückgezogen
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, E11BB
        • Zurückgezogen
        • The Royal London Childrens Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Cushing-Krankheit endogenen Ursprungs: Bei denen eine Operation fehlgeschlagen ist (oder) die auf eine Operation warten (oder) für die eine Operation keine unmittelbare Option ist.

  • Die Diagnose von Morbus Cushing muss durch jeden der folgenden Punkte bestätigt werden:

    • Das klinische Kriterium abnehmender Wachstumsperzentile mit zunehmendem Gewicht (wie durch das Vorhandensein eines Kontrasts in den Scores der Körpergröße und der BMI-Standardabweichung (SD) belegt, definiert als Score der Standardabweichung der Körpergröße (SDS) < 0 und BMI SDS > 0, und eine starke klinischer Verdacht auf Morbus Cushing, z. B. fotografischer Nachweis einer Veränderung des Gesichtsausdrucks);
    • Abnormaler niedrig dosierter (0,5 mg alle 6 h x 48 Stunden) Dexamethason-Suppressionstest, definiert als Cortisolspiegel im Plasma > 1,8 mcg/dl, zum Zeitpunkt 48 Stunden nach der ersten Dexamethason-Dosis;
    • Messbare morgendliche ACTH-Spiegel, gemessen vor 10:00 Uhr;
    • Zwei 24-Stunden-Werte für freies Cortisol im Urin > 1,3 x ULN
    • Wenn der Dexamethason-Suppressionstest die oben genannten Kriterien nicht erfüllt, kann die Diagnose von Morbus Cushing durch Folgendes bestätigt werden: Kortisolspiegel im Mitternachtsserum > Obergrenze des Normalwerts (ULN), gemessen während der Patient schläft und nach Präkanülierung ( ODER) zwei Cortisolproben aus spätnächtlichem Speichel, die für den Assay größer als ULN sind
  • In der Lage, Tabletten des Studienmedikaments zu schlucken (nicht zerkleinert oder gespalten)
  • Eltern oder Erziehungsberechtigte, die ihre Zustimmung/Zustimmung erteilen können

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Makroadenom, die durch Kompressionssymptome kompliziert sind (die einen dringenden chirurgischen Eingriff erfordern) oder bei denen ein hohes Risiko für Kompressionssymptome aufgrund der Massenwirkung des Tumors besteht (Besorgnis über das Fortschreiten des kortikotrophen Tumors)
  • Hyperkortisolismus, der nicht auf Morbus Cushing zurückzuführen ist
  • Unzureichende Auswaschzeit von anderen Medikamenten zur Senkung des Cortisolspiegels (5 Halbwertszeiten jedes Medikaments)
  • Verwendung anderer Prüfpräparate zum Zeitpunkt der Registrierung oder innerhalb von 30 Tagen oder vor Abschluss einer Auswaschdauer, die mindestens 5 Halbwertszeiten des Arzneimittels beträgt, zum Zeitpunkt der Registrierung, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Örtliche Vorschriften können eine längere Auswaschphase vorschreiben oder andere Beschränkungen für die Teilnahme an einer Prüfstudie festlegen, in diesem Fall gelten diese ebenfalls.
  • Körpergewicht <30kg

Andere protokolldefinierte Einschlüsse/Ausschlüsse können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LCI699 (Osilodrostat)
Probanden mit dem Cushing -Syndrom, das LCI699 (Osilodrostat) einnimmt,
Arzneimittel: LCI699
Osilodrostat (LCI699) besteht in Form von Tabletten 1 Milligramm (mg), 5 mg und 10 mg oder in Form von Kapseln 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg oder 5 mg, beide Formulierungen für die orale Verabreichung
Andere Namen:
  • Osilodrostat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kernstudie: Bewerten Sie die Pharmakokinetik (PK) von Osilodrostat unter Verwendung der pharmakokinetischen Parameter von Osilodrostat bis zum 12. Woche bei Kindern und Jugendlichen 2 bis weniger als 18 Jahren mit dem Cushing -Syndrom
Zeitfenster: bis zu Woche 12
Bewerten Sie die Pharmakokinetik (PK) von Osilodrostat bei Kindern und Jugendlichen von 2 bis weniger als 18 Jahren mit dem Cushing -Syndrom
bis zu Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kernstudie: Prozentsatz der Patienten mit normalem mittleren durchschnittlichen Urin -freien Cortisol (MUFC) in Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
Zeitfenster: Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
Die Bewertung in der Kernzeit erfolgt durch den Prozentsatz der Patienten mit normalem MUFC in Woche 6 und Woche 12 (oder am Ende der Behandlung).
Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
Kernstudie: Veränderung von Ausgangswert im mittleren Urin -freien Cortisol (MUFC) während des Kernstudienzeitraums
Zeitfenster: Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
Die Bewertung erfolgt durch Vergleich der Veränderung von der Grundlinie in MUFC während des Kernstudienzeitraums bei Patienten
Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
Erweiterung: Wirksamkeit von Osilodrostat gemessen mit den MUFC -Werten bis zum 12. Monat 12
Zeitfenster: bis zum 12. Monat
Die Bewertung der Wirksamkeit von Osilodrostat, die durch Veränderung der Ausgangslinie der MUFC -Werte bis zu 12 Monate bei Patienten gemessen werden soll
bis zum 12. Monat
Erweiterung: Wirksamkeit von Osilodrostat gemessen mit den MUFC -Werten bis zum 12. Monat 12
Zeitfenster: bis zum 12. Monat
Die Bewertung der Wirksamkeit von Osilodrostat zu gemessen wird bei Patienten mit normalen MUFC -Spiegeln bei jedem Besuch bis zu 12 Monate
bis zum 12. Monat
Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat.
Zeitfenster: Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
Veränderung von dem Ausgangswert in der Kernzeit im Kernzeitraum
Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat bis zu 12 Monaten
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
Wechseln Sie bei jedem Besuch in Verlängerungszeiten von der Ausgangsgrenze
bis zu 12 Monate
Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat. Einschätzung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat.
Zeitfenster: Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
Veränderung von der Body -Mass -Index in der Kernzeit vom Ausgangswert
Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat. Einschätzung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat.
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
Wechseln Sie bei jedem Besuch in der Verlängerungszeit vom Ausgangswert im Body Mass Index
bis zu 12 Monate
Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat.
Zeitfenster: Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
Wechseln Sie in der Kernzeit von der Höhe des Grundlins in der Höhe
Woche 3, 6, 9 und Woche 12 (oder Ende der Behandlung)
Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Verträglichkeit von Osilodrostat.
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
Wechseln Sie bei jedem Besuch in Verlängerungszeiten von der Höhe der Grundlinie
bis zu 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

RECORDATI GROUP

Ermittler

  • Studienleiter: Recordati AG, Recordati AG

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. April 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

21. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

21. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Oktober 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Oktober 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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