Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Farmakokinetyka (PK), farmakodynamika (PD) i tolerancja osilodrostatu u dzieci i młodzieży z chorobą Cushinga

26 marca 2026 zaktualizowane przez: RECORDATI GROUP

Wieloośrodkowe, otwarte, nieporównawcze badanie fazy II oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę i tolerancję osilodrostatu u dzieci i młodzieży z chorobą Cushinga

Wieloośrodkowe, otwarte, nieporównawcze badanie oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę i tolerancję osilodrostatu u dzieci i młodzieży z chorobą Cushinga.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania badania w okresie 1 wyniesie 12 tygodni. Badanie obejmie okres przesiewowy trwający do 4 tygodni przed Dniem 0 (linia bazowa) (aby umożliwić odpowiedni okres wymywania wszelkich leków, które mogą modyfikować poziom kortyzolu). Wszystkim pacjentom leczonym osilodrostatem w 12. tygodniu i uzyskującym korzyści z terapii, według oceny badacza, zostanie zaproponowany udział w opcjonalnym 9-miesięcznym okresie przedłużenia, podczas którego zostanie przeprowadzona ocena aktywności PD oraz bezpieczeństwa/tolerancji osilodrostatu. Pacjenci, którzy nie wezmą udziału w opcjonalnym okresie przedłużenia, będą mieli wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa 4 tygodnie później.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Recordati
  • Numer telefonu: +4161 205 61 00

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgia, 1090
        • Zakończony
        • UZ Brussel
  • Bułgaria
      • Varna, Bułgaria, 9010
        • Wycofane
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Zakończony
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francja, 75019
        • Zakończony
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Francja, 94270
        • Zakończony
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California San Francisco UCSF
        • Kontakt:
    • Florida
      • Cape Coral, Florida, Stany Zjednoczone, 33914
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Zakończony
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Stany Zjednoczone, 78596
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1525
        • Wycofane
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • Zakończony
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Włochy, 56124
        • Zakończony
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Wycofane
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, E11BB
        • Wycofane
        • The Royal London Childrens Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Choroba Cushinga pochodzenia endogennego: Którzy przeszli nieudaną operację (lub), którzy oczekują na operację (lub) dla których operacja nie jest natychmiastową opcją.

  • Rozpoznanie choroby Cushinga musi być potwierdzone każdym z poniższych badań:

    • Kryterium kliniczne zmniejszania się percentyli wzrostu wraz ze wzrostem masy ciała (o czym świadczy występowanie kontrastu w wynikach odchylenia standardowego (SD) wzrostu i BMI, definiowanego jako wynik odchylenia standardowego wzrostu (SDS) < 0 i BMI SDS > 0, oraz silna kliniczne podejrzenie choroby Cushinga, takie jak fotograficzne dowody zmiany wyglądu twarzy);
    • Nieprawidłowy test hamowania małą dawką (0,5 mg co 6 godzin x 48 godzin) deksametazonu, zdefiniowany jako stężenie kortyzolu w osoczu > 1,8 μg/dl w punkcie czasowym 48 godzin po pierwszej dawce deksametazonu;
    • Mierzalny poranny poziom ACTH, oceniany przed godziną 10:00;
    • Dwa 24-godzinne wartości wolnego kortyzolu w moczu > 1,3 x GGN
    • Jeśli test supresji deksametazonem nie spełnia powyższych kryteriów, rozpoznanie choroby Cushinga może zostać potwierdzone przez: Nocne stężenie kortyzolu w surowicy > górna granica normy (GGN), oceniane podczas snu i po wstępnej kaniulacji ( LUB) dwie próbki kortyzolu w ślinie późnej nocy o stężeniu wyższym niż ULN do oznaczenia
  • Potrafi połykać tabletki badanego leku (nie rozgniatane ani nie dzielone)
  • Rodzice lub opiekunowie prawni zdolni do wyrażenia zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z makrogruczolakiem powikłanym objawami uciskowymi (wymagający pilnej interwencji chirurgicznej) lub z dużym ryzykiem wystąpienia objawów uciskowych z powodu efektu masy guza (obawa progresji guza kortykotropowego)
  • Hiperkortyzolizm niezwiązany z chorobą Cushinga
  • Niewystarczający okres eliminacji z jakiegokolwiek innego leku stosowanego w celu obniżenia poziomu kortyzolu (5 okresów półtrwania dowolnego leku)
  • Stosowanie innych leków eksperymentalnych w momencie włączenia do badania lub w ciągu 30 dni lub przed zakończeniem okresu eliminacji, który wynosi co najmniej 5 okresów półtrwania leku w momencie włączenia, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Lokalne przepisy mogą wymagać dłuższego okresu wymywania lub określać inne ograniczenia udziału w badaniu naukowym, w którym to przypadku również będą miały zastosowanie.
  • Masa ciała <30kg

Mogą obowiązywać inne włączenia/wyłączenia zdefiniowane w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LCI699 (Osilodrostat)
Badani z zespołem Cushinga przyjmując LCI699 (Osilodrostat)
Lek: LCI699
Osilodrostat (LCI699) ma postać tabletek 1 miligramu (mg), 5 mg i 10 mg lub w postaci kapsułek 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg lub 5 mg, zarówno preparatów do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • osilodrostat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie podstawowe: Oceń farmakokinetykę (PK) osilodrostat przy użyciu parametrów farmakokinetycznych osilodrostat do 12 tygodnia u dzieci i młodzieży 2 do mniej niż 18 lat z zespołem Cushinga z zespołem Cushinga
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia
Oceń farmakokinetykę (PK) osilodrostat u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 18 lat z zespołem Cushinga
Do 12. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie podstawowe: odsetek pacjentów z normalnym średnim kortyzolu wolnym od moczu (MUFC) w 3, 6, 9 i tygodniu 12 (lub koniec leczenia)
Ramy czasowe: Tydzień 3, 6, 9 i tydzień 12 (lub koniec leczenia)
Ocena w okresie podstawowym zostanie przeprowadzona przez udział w odsetku pacjentów z normalnym MUFC w tygodniu 6 i tygodniu 12 (lub koniec leczenia).
Tydzień 3, 6, 9 i tydzień 12 (lub koniec leczenia)
Badanie podstawowe: zmiana od wartości wyjściowej w średnim kortyzolu wolnym od moczu (MUFC) w okresie badania podstawowego
Ramy czasowe: Tydzień 3, 6, 9 i tydzień 12 (lub koniec leczenia)
Ocena zostanie przeprowadzona przez porównanie zmiany od wartości wyjściowej w MUFC podczas podstawowego okresu badania pacjentów
Tydzień 3, 6, 9 i tydzień 12 (lub koniec leczenia)
Rozszerzenie: skuteczność osilodrostatu mierzona poziomami MUFC do 12 miesiąca
Ramy czasowe: do 12 miesiąca
Ocena skuteczności osilodrostatu, która ma być mierzona przez zmianę poziomu poziomu MUFC do 12 miesięcy u pacjentów
do 12 miesiąca
Rozszerzenie: skuteczność osilodrostatu mierzona poziomami MUFC do 12 miesiąca
Ramy czasowe: do 12 miesiąca
Ocena skuteczności osilodrostatu, która ma być mierzona z uboją pacjentów z normalnym poziomem MUFC przy każdej wizycie do 12 miesięcy
do 12 miesiąca
Ocena farmakodynamiki, bezpieczeństwo i tolerancja osilodrostatu.
Ramy czasowe: Tydzień 3, 6, 9 i tydzień 12 (lub koniec leczenia)
Zmiana od wartości wyjściowej w okresie podstawowym
Tydzień 3, 6, 9 i tydzień 12 (lub koniec leczenia)
Ocena farmakodynamiki, bezpieczeństwa i tolerancji osilodrostatu do 12 miesięcy
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Zmień się od wartości bazowej przy każdej wizycie w okresie przedłużania
do 12 miesięcy
Ocena farmakodynamiki, bezpieczeństwo i tolerancja osilodrostatu. Ocena farmakodynamiki, bezpieczeństwo i tolerancja osilodrostatu.
Ramy czasowe: Tydzień 3, 6, 9 i tydzień 12 (lub koniec leczenia)
Zmiana od wartości wyjściowej w indeksie masy ciała w okresie rdzeniowym
Tydzień 3, 6, 9 i tydzień 12 (lub koniec leczenia)
Ocena farmakodynamiki, bezpieczeństwo i tolerancja osilodrostatu. Ocena farmakodynamiki, bezpieczeństwo i tolerancja osilodrostatu.
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w indeksie masy ciała przy każdej wizycie w okresie przedłużenia
do 12 miesięcy
Ocena farmakodynamiki, bezpieczeństwo i tolerancja osilodrostatu.
Ramy czasowe: Tydzień 3, 6, 9 i tydzień 12 (lub koniec leczenia)
Zmiana od wartości wyjściowej wysokości w okresie podstawowym
Tydzień 3, 6, 9 i tydzień 12 (lub koniec leczenia)
Ocena farmakodynamiki, bezpieczeństwo i tolerancja osilodrostatu.
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Zmień się od wartości wyjściowej przy każdej wizycie w okresie przedłużenia
do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

RECORDATI GROUP

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Recordati AG, Recordati AG

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

21 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

21 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Cushinga

Badania kliniczne na LCI699

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj