Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Farmakokinetyka (PK), farmakodynamika (PD) i tolerancja osilodrostatu u dzieci i młodzieży z chorobą Cushinga

2 maja 2022 zaktualizowane przez: RECORDATI GROUP

Wieloośrodkowe, otwarte, nieporównawcze badanie fazy II oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę i tolerancję osilodrostatu u dzieci i młodzieży z chorobą Cushinga

Wieloośrodkowe, otwarte, nieporównawcze badanie oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę i tolerancję osilodrostatu u dzieci i młodzieży z chorobą Cushinga.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania badania w okresie 1 wyniesie 12 tygodni. Badanie obejmie okres przesiewowy trwający do 4 tygodni przed Dniem 0 (linia bazowa) (aby umożliwić odpowiedni okres wymywania wszelkich leków, które mogą modyfikować poziom kortyzolu). Wszystkim pacjentom leczonym osilodrostatem w 12. tygodniu i uzyskującym korzyści z terapii, według oceny badacza, zostanie zaproponowany udział w opcjonalnym 9-miesięcznym okresie przedłużenia, podczas którego zostanie przeprowadzona ocena aktywności PD oraz bezpieczeństwa/tolerancji osilodrostatu. Pacjenci, którzy nie wezmą udziału w opcjonalnym okresie przedłużenia, będą mieli wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa 4 tygodnie później.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Recordati
  • Numer telefonu: +4161 205 61 00

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Brussel
      • Jette, Brussel, Belgia, 1090
        • Rekrutacyjny
        • Recordati Investigative Site
  • Bułgaria
      • Varna, Bułgaria, 9010
        • Rekrutacyjny
        • Recordati Investigative Site
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1525
        • Rekrutacyjny
        • Recordati Investigative Site
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Recordati Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, Włochy, 56124
        • Rekrutacyjny
        • Recordati Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Recordati Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, E11BB
        • Rekrutacyjny
        • Recordati Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Choroba Cushinga pochodzenia endogennego: Którzy przeszli nieudaną operację (lub), którzy oczekują na operację (lub) dla których operacja nie jest natychmiastową opcją.

  • Rozpoznanie choroby Cushinga musi być potwierdzone każdym z poniższych badań:

    • Kryterium kliniczne zmniejszania się percentyli wzrostu wraz ze wzrostem masy ciała (o czym świadczy występowanie kontrastu w wynikach odchylenia standardowego (SD) wzrostu i BMI, definiowanego jako wynik odchylenia standardowego wzrostu (SDS) < 0 i BMI SDS > 0, oraz silna kliniczne podejrzenie choroby Cushinga, takie jak fotograficzne dowody zmiany wyglądu twarzy);
    • Nieprawidłowy test hamowania małą dawką (0,5 mg co 6 godzin x 48 godzin) deksametazonu, zdefiniowany jako stężenie kortyzolu w osoczu > 1,8 μg/dl w punkcie czasowym 48 godzin po pierwszej dawce deksametazonu;
    • Mierzalny poranny poziom ACTH, oceniany przed godziną 10:00;
    • Dwa 24-godzinne wartości wolnego kortyzolu w moczu > 1,3 x GGN
    • Jeśli test supresji deksametazonem nie spełnia powyższych kryteriów, rozpoznanie choroby Cushinga może zostać potwierdzone przez: Nocne stężenie kortyzolu w surowicy > górna granica normy (GGN), oceniane podczas snu i po wstępnej kaniulacji ( LUB) dwie próbki kortyzolu w ślinie późnej nocy o stężeniu wyższym niż ULN do oznaczenia
  • Potrafi połykać tabletki badanego leku (nie rozgniatane ani nie dzielone)
  • Rodzice lub opiekunowie prawni zdolni do wyrażenia zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z makrogruczolakiem powikłanym objawami uciskowymi (wymagający pilnej interwencji chirurgicznej) lub z dużym ryzykiem wystąpienia objawów uciskowych z powodu efektu masy guza (obawa progresji guza kortykotropowego)
  • Hiperkortyzolizm niezwiązany z chorobą Cushinga
  • Niewystarczający okres eliminacji z jakiegokolwiek innego leku stosowanego w celu obniżenia poziomu kortyzolu (5 okresów półtrwania dowolnego leku)
  • Stosowanie innych leków eksperymentalnych w momencie włączenia do badania lub w ciągu 30 dni lub przed zakończeniem okresu eliminacji, który wynosi co najmniej 5 okresów półtrwania leku w momencie włączenia, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Lokalne przepisy mogą wymagać dłuższego okresu wymywania lub określać inne ograniczenia udziału w badaniu naukowym, w którym to przypadku również będą miały zastosowanie.
  • Masa ciała <30kg

Mogą obowiązywać inne włączenia/wyłączenia zdefiniowane w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: LCI699 (silodrostat)
Pacjenci z chorobą Cushinga przyjmujący LCI699 (silodrostat)
Lek: LCI699
osilodrostat (LCI699) jest w postaci tabletek do podawania doustnego i występuje w tabletkach o następujących mocach: 1 miligram (mg), 5 mg i 10 mg.
Inne nazwy:
  • osilodrostat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie główne: Ocena farmakokinetyki (PK) osilodrostatu za pomocą parametru farmakokinetycznego – Cmax – osilodrostatu do tygodnia 12 u dzieci i młodzieży w wieku od 6 do mniej niż 18 lat z chorobą Cusihinga
Ramy czasowe: do 12 tygodnia
ocena farmakokinetyki (PK) na podstawie Cmax osilodrostatu u dzieci i młodzieży w wieku od 6 do mniej niż 18 lat z chorobą Cushinga
do 12 tygodnia
Badanie główne: Ocena farmakokinetyki osilodrostatu za pomocą parametru farmakokinetycznego – Ctrough – osilodrostatu do 12. tygodnia u dzieci i młodzieży w wieku od 6 do mniej niż 18 lat z chorobą Cushinga
Ramy czasowe: do 12 tygodnia
ocena farmakokinetyki (PK) Ctrough osilodrostatu u dzieci i młodzieży w wieku od 6 do mniej niż 18 lat z chorobą Cushinga
do 12 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie główne: Odsetek pacjentów z prawidłowym średnim poziomem wolnego kortyzolu w moczu (mUFC) w 6. i 12. tygodniu (lub na koniec leczenia)
Ramy czasowe: tydzień 6, tydzień 12 (lub koniec leczenia)
Ocena w okresie podstawowym zostanie przeprowadzona na podstawie odsetka pacjentów z prawidłową mUFC w 6. i 12. tygodniu (lub na końcu leczenia).
tydzień 6, tydzień 12 (lub koniec leczenia)
Badanie główne: Zmiana średniego stężenia wolnego kortyzolu w moczu (mUFC) w stosunku do wartości początkowej w okresie badania głównego
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 tygodni
Ocena zostanie przeprowadzona poprzez porównanie zmian w stosunku do wartości wyjściowych w mUFC podczas podstawowego okresu badania na pacjentach
Linia bazowa, 12 tygodni
Rozszerzenie: Skuteczność osilodrostatu mierzona na podstawie poziomów mUFC do 12. miesiąca
Ramy czasowe: do 12 miesiąca
Ocena skuteczności osilodrostatu mierzona poziomami mUFC do 12 miesięcy u pacjentów
do 12 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

RECORDATI GROUP

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Recordati AG, Recordati AG

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

28 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

21 lutego 2023

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

29 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

17 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

6 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EUDRACT_NUMBER)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Cushinga

Badania kliniczne na LCI699

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj