Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD) og tolerabilitet av Osilodrostat hos pediatriske pasienter med Cushings sykdom

26. mars 2026 oppdatert av: RECORDATI GROUP

En fase II, multisenter, åpen, ikke-komparativ studie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken og tolerabiliteten til Osilodrostat hos barn og unge pasienter med Cushings sykdom

Multisenter, åpen, ikke-komparativ studie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken og tolerabiliteten til osilodrostat hos barn og unge pasienter med Cushings sykdom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Periode 1 studievarighet vil være 12 uker. Studien vil inkludere en screeningperiode på opptil 4 uker før dag 0 (grunnlinje) (for å tillate en tilstrekkelig utvaskingsperiode fra medisiner som kan endre kortisolnivået). Alle forsøkspersoner som behandles med osilodrostat ved 12 uker og oppnår utbytte av terapi, i henhold til etterforskerens vurdering, vil bli tilbudt deltakelse i en valgfri 9-måneders forlengelsesperiode, hvor vurdering av PD-aktiviteten og sikkerhet/tolerabilitet av osilodrostat vil bli gjort. Pasienter som ikke går inn i den valgfrie forlengelsesperioden vil ha et sikkerhetsoppfølgingsbesøk 4 uker senere.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Recordati
  • Telefonnummer: +4161 205 61 00

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgia
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgia, 1090
        • Fullført
        • UZ Brussel
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Tilbaketrukket
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco UCSF
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Cape Coral, Florida, Forente stater, 33914
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • Fullført
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Forente stater, 78596
        • Rekruttering
        • Texas Valley Clinical Research
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Fullført
        • Hospital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Fullført
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Frankrike, 94270
        • Fullført
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Fullført
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56124
        • Fullført
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1525
        • Tilbaketrukket
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
        • Tilbaketrukket
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Storbritannia, E11BB
        • Tilbaketrukket
        • The Royal London Childrens Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Cushings sykdom av endogen opprinnelse: som har mislykket kirurgi (eller) som venter på kirurgi (eller) for hvem kirurgi ikke er en umiddelbar mulighet.

  • Diagnosen Cushings sykdom må bekreftes av hvert av følgende:

    • Det kliniske kriteriet for synkende vekstpersentiler med økende vekt (som vist ved tilstedeværelsen av en kontrast i høyde og BMI standardavvik (SD), definert som høyde standardavvik score (SDS) < 0 og BMI SDS > 0, og en sterk klinisk mistanke om Cushings sykdom, for eksempel fotografiske bevis på en endring i ansiktets utseende);
    • Unormal lavdose (0,5 mg Q6h x 48 timer) deksametasonundertrykkelsestest, definert som plasmakortisolnivåer > 1,8 mcg/dl, på tidspunktet 48 timer etter den første dosen av deksametason;
    • Målbare ACTH-nivåer om morgenen, vurdert før kl. 10;
    • To 24-timers urinfri kortisolverdier > 1,3 x ULN
    • Hvis deksametasonundertrykkelsestesten ikke oppfyller de ovennevnte kriteriene, kan diagnosen Cushings sykdom bekreftes av følgende: Midnattsserumkortisolnivåer > øvre normalgrense (ULN), vurdert mens pasienten sover og etter pre-kanylering ( ELLER) to prøver av spyttkortisol sent på kvelden høyere enn ULN for analysen
  • Kan svelge studiemedisinstabletter (ikke knust eller delt)
  • Foreldre eller foresatte kan gi samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med makroadenom komplisert av komprimerende symptomer (som krever akutt kirurgisk inngrep) eller med høy risiko for komprimerende symptomer på grunn av masseeffekt av svulst (bekymring for kortikotrof tumorprogresjon)
  • Hyperkortisolisme skyldes ikke Cushings sykdom
  • Utilstrekkelig utvaskingsperiode fra andre medikamenter som brukes for å senke kortisolnivået (5 halveringstider for ethvert medikament)
  • Bruk av andre undersøkelseslegemidler på registreringstidspunktet, eller innen 30 dager, eller før fullføring av en utvaskingsvarighet som er minst 5 halveringstider av legemidlet, på registreringstidspunktet, avhengig av hva som er lengst. Lokale forskrifter kan kreve en lengre utvaskingsperiode eller spesifisere andre begrensninger for deltakelse i en etterforskningsprøve, i så fall vil de også gjelde.
  • Kroppsvekt <30 kg

Annen protokolldefinert inkludering/ekskludering kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LCI699 (Osilodrostat)
Emner med Cushings syndrom som tar LCI699 (Osilodrostat)
Legemiddel: LCI699
Osilodrostat (LCI699) er i form av tabletter 1 milligram (mg), 5 mg og 10 mg eller i form av kapsler 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg eller 5 mg, begge formuleringene for oral administrering
Andre navn:
  • osilodrostat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kjerneundersøkelse: Evaluer farmakokinetikken (PK) til Osilodrostat ved bruk av farmakokinetiske parametere av Osilodrostat opp til uke 12 hos barn og unge 2 til mindre enn 18 år med Cushings syndrom
Tidsramme: opp til uke 12
Evaluer farmakokinetikken (PK) til Osilodrostat hos barn og unge på 2 til mindre enn 18 år med Cushings syndrom
opp til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kjerneundersøkelse: Prosentandel av pasienter med normal gjennomsnittlig urinfri kortisol (MUFC) ved uke 3, 6, 9 og uke 12 (eller slutten av behandlingen)
Tidsramme: Uke 3, 6, 9 og uke 12 (eller slutten av behandlingen)
Vurderingen i kjerneperioden vil bli gjort ved å ta prosentandelen av pasienter med normal MUFC i uke 6 og uke 12 (eller slutten av behandlingen).
Uke 3, 6, 9 og uke 12 (eller slutten av behandlingen)
Kjerneundersøkelse: Endring fra baseline i gjennomsnittlig urinfri kortisol (MUFC) i løpet av kjerneundersøkelsesperioden
Tidsramme: Uke 3, 6, 9 og uke 12 (eller slutten av behandlingen)
Vurderingen vil bli gjort ved sammenligning av endring fra grunnlinjen i MUFC i løpet av kjerneundersøkelsesperioden på pasienter
Uke 3, 6, 9 og uke 12 (eller slutten av behandlingen)
Utvidelse: Effektivitet av Osilodrostat målt ved MUFC -nivåer opp til måned 12
Tidsramme: opp til måned 12
Vurderingen av effekten av Osilodrostat som skal måles ved endring i baseline av MUFC -nivåer opp til 12 måneder på pasienter
opp til måned 12
Utvidelse: Effektivitet av Osilodrostat målt ved MUFC -nivåer opp til måned 12
Tidsramme: opp til måned 12
Vurderingen av effekten av Osilodrostat som skal måles biproporsjon av pasienter med normale MUFC -nivåer ved hvert besøk opptil 12 måneder
opp til måned 12
Vurdering av farmakodynamikk, sikkerhet og toleranse av Osilodrostat.
Tidsramme: Uke 3, 6, 9 og uke 12 (eller slutten av behandlingen)
Endring fra baseline i vekt i kjerneperioden
Uke 3, 6, 9 og uke 12 (eller slutten av behandlingen)
Vurdering av farmakodynamikk, sikkerhet og toleranse av Osilodrostat opptil 12 måneder
Tidsramme: opptil 12 måneder
Endre fra baseline i vekt ved hvert besøk i forlengelsesperiode
opptil 12 måneder
Vurdering av farmakodynamikk, sikkerhet og tolerabilitet av osilodrostat. Omfetting av farmakodynamikk, sikkerhet og toleranse av Osilodrostat.
Tidsramme: Uke 3, 6, 9 og uke 12 (eller slutten av behandlingen)
Endring fra baseline i kroppsmasseindeks i kjerneperioden
Uke 3, 6, 9 og uke 12 (eller slutten av behandlingen)
Vurdering av farmakodynamikk, sikkerhet og tolerabilitet av osilodrostat. Omfetting av farmakodynamikk, sikkerhet og toleranse av Osilodrostat.
Tidsramme: opptil 12 måneder
Endring fra baseline i kroppsmasseindeks ved hvert besøk i forlengelsesperiode
opptil 12 måneder
Vurdering av farmakodynamikk, sikkerhet og toleranse av Osilodrostat.
Tidsramme: Uke 3, 6, 9 og uke 12 (eller slutten av behandlingen)
Endring fra baseline i høyden i kjerneperioden
Uke 3, 6, 9 og uke 12 (eller slutten av behandlingen)
Vurdering av farmakodynamikk, sikkerhet og toleranse av Osilodrostat.
Tidsramme: opptil 12 måneder
Endring fra baseline i høyden ved hvert besøk i forlengelsesperiode
opptil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

RECORDATI GROUP

Etterforskere

  • Studieleder: Recordati AG, Recordati AG

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. april 2021

Primær fullføring (Antatt)

21. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

21. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

17. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cushings syndrom

Kliniske studier på LCI699

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Korea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere