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库欣病儿科患者奥西洛司他的药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和耐受性

2026年3月26日 更新者：RECORDATI GROUP

一项 II 期、多中心、开放标签、非比较研究，以评估 Osilodrostat 在患有库欣病的儿童和青少年患者中的药代动力学、药效学和耐受性

多中心、开放标签、非比较研究，以评估奥西洛司他在患有库欣病的儿童和青少年患者中的药代动力学、药效学和耐受性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

第一阶段的学习时间为 12 周。 该研究将包括第 0 天（基线）之前最多 4 周的筛选期（以允许任何可能改变皮质醇水平的药物有足够的清除期）。 根据研究者的判断，所有在 12 周时接受奥西洛司他治疗并从治疗中获益的受试者将被提供参与可选的 9 个月延长期，在此期间将对奥西洛司他的 PD 活性和安全性/耐受性进行评估。 未进入可选延长期的患者将在 4 周后进行安全随访。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Recordati
  • 电话号码：+4161 205 61 00

研究联系人备份

学习地点

  • 保加利亚
      • Varna、保加利亚、9010
        • 撤销
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • 意大利
      • Roma、意大利、00165
        • 完全的
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa、PI、意大利、56124
        • 完全的
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubljana、斯洛文尼亚、1525
        • 撤销
        • University Clinical Center Ljubljana
  • 比利时
    • Brussels Capital
      • Jette、Brussels Capital、比利时、1090
        • 完全的
        • UZ Brussel
  • 法国
      • Paris、法国、75015
        • 完全的
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris、法国、75019
        • 完全的
        • Robert Debré Hospital
      • Paris、法国、94270
        • 完全的
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94143
        • 招聘中
        • University of California San Francisco UCSF
        • 接触：
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • 完全的
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco、Texas、美国、78596
  • 英国
      • Liverpool、英国、L12 2AP
        • 撤销
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London、英国、E11BB
        • 撤销
        • The Royal London Childrens Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 内源性库欣病：手术失败（或）正在等待手术（或）手术不是立即选择的人。

  • 库欣病的诊断必须通过以下每一项来确认：

    • 生长百分位数随体重增加而降低的临床标准（由身高和 BMI 标准偏差 (SD) 评分存在对比证明，定义为身高标准偏差评分 (SDS) < 0 和 BMI SDS > 0，以及强烈的库欣病的临床怀疑，例如面部外观变化的照片证据）；
    • 异常低剂量（0.5 mg Q6h x 48 小时）地塞米松抑制试验，定义为血浆皮质醇水平 > 1.8 mcg/dl，在第一次给予地塞米松后 48 小时的时间点；
    • 可测量的早晨 ACTH 水平，在上午 10 点之前评估；
    • 两次 24 小时尿游离皮质醇值 > 1.3 x ULN
    • 如果地塞米松抑制试验不符合上述标准，库欣病的诊断可通过以下证实：午夜血清皮质醇水平>正常上限（ULN），在患者睡眠时和预插管后评估（或) 两个大于 ULN 的深夜唾液皮质醇样本用于检测
  • 能够吞咽研究药物片剂（不压碎或分裂）
  • 能够提供同意/同意的父母或法定监护人

排除标准：

  • 大腺瘤并发压迫症状（需要紧急手术干预）或因肿瘤占位效应而存在压迫症状高风险（担心促肾上腺皮质激素肿瘤进展）的患者
  • 皮质醇增多症不是由库欣病引起的
  • 用于降低皮质醇水平的任何其他药物的清除期不足（任何药物的 5 个半衰期）
  • 在入组时或 30 天内，或在入组时至少 5 个药物半衰期的清除持续时间完成之前使用其他研究药物，以较长者为准。 当地法规可能需要更长的清除期或对参与研究性试验指定其他限制，在这种情况下它们也将适用。
  • 体重<30kg

其他协议定义的包含/排除可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：LCI699（Olodrostat）
接受LCI699（Olodrostat）的库欣综合症的受试者
药品：LCI699
Orodrostat（LCI699）的形式为1毫克（mg），5 mg和10mg或胶囊的形式0.1 mg，0.1 mg，0.2 mg，0.2 mg，0.5 mg，1 mg，1 mg或5 mg，均为口服的配方
其他名称：
  • 奥西洛司他

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
核心研究：使用cushing's Clyndrome的儿童和青少年2至18岁以下，使用Orodrostat的药代动力学参数评估骨do骨的药代动力学（PK）
大体时间：直到第12周
评估2至18岁以下儿童和青少年的骨do骨药代动力学（PK）
直到第12周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
核心研究：第3、6、9和第12周（或治疗结束）在平均平均无尿皮质醇（MUFC）正常的患者百分比
大体时间：第3、6、9和第12周（或治疗结束）
核心期间的评估将通过在第6周和第12周（或治疗结束）服用正常MUFC患者的百分比来完成。
第3、6、9和第12周（或治疗结束）
核心研究：在核心研究期间，在平均无尿皮质醇（MUFC）的基线变化
大体时间：第3、6、9和第12周（或治疗结束）
评估将通过比较核心研究期间MUFC基线的变化对患者的变化
第3、6、9和第12周（或治疗结束）
扩展：通过MUFC水平到第12个月测量的Olodostat的功效
大体时间：到第12个月
通过MUFC水平的变化长达12个月的基线来测量的骨drostat疗效评估
到第12个月
扩展：通过MUFC水平到第12个月测量的Olodostat的功效
大体时间：到第12个月
每次访问时有正常MUFC水平的患者比例测量的Olodostat的疗效评估长达12个月
到第12个月
评估药效学，甲状腺素的安全性和耐受性。
大体时间：第3、6、9和第12周（或治疗结束）
从核心时期的基准重量从基线变化
第3、6、9和第12周（或治疗结束）
评估长达12个月的药效学，安全性和耐受性
大体时间：长达12个月
在延长期间，每次访问的重量从基线变化
长达12个月
评估Olodrostat的药效学，安全性和耐受性。对药效学的评估，Orodrostat的安全性和耐受性。
大体时间：第3、6、9和第12周（或治疗结束）
核心时期体重指数的基线变化
第3、6、9和第12周（或治疗结束）
评估Olodrostat的药效学，安全性和耐受性。对药效学的评估，Orodrostat的安全性和耐受性。
大体时间：长达12个月
在延长期间，每次访问时体重指数的基线变化
长达12个月
评估药效学，甲状腺素的安全性和耐受性。
大体时间：第3、6、9和第12周（或治疗结束）
核心时期的基线高度从基线变化
第3、6、9和第12周（或治疗结束）
评估药效学，甲状腺素的安全性和耐受性。
大体时间：长达12个月
从延长期间每次访问时的基线高度更改
长达12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

RECORDATI GROUP

调查人员

  • 研究主任：Recordati AG、Recordati AG

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年4月28日

初级完成 (估计的)

2027年7月21日

研究完成 (估计的)

2027年7月21日

研究注册日期

首次提交

2018年10月8日

首先提交符合 QC 标准的

2018年10月15日

首次发布 (实际的)

2018年10月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月26日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

库欣综合症的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 烟雾病 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

LCI699的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Russia

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

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