Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetika (PK), farmakodynamika (PD) a snášenlivost osilodrostatu u pediatrických pacientů s Cushingovou chorobou

2. května 2022 aktualizováno: RECORDATI GROUP

Fáze II, multicentrická, otevřená, nekomparativní studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky a snášenlivosti Osilodrostatu u dětí a dospívajících pacientů s Cushingovou chorobou

Multicentrická, otevřená, nekomparativní studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky a snášenlivosti osilodrostatu u dětí a dospívajících pacientů s Cushingovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Doba trvání studie 1 bude 12 týdnů. Studie bude zahrnovat období screeningu až 4 týdny před dnem 0 (základní hodnota) (aby bylo umožněno adekvátní vymývací období od jakýchkoli léků, které mohou modifikovat hladiny kortizolu). Všem subjektům léčeným osilodrostatem po 12 týdnech a získávajících prospěch z terapie podle posouzení zkoušejícího bude nabídnuta účast na volitelném 9měsíčním prodlouženém období, během kterého bude provedeno hodnocení aktivity PD a bezpečnosti/snášenlivosti osilodrostatu. Pacienti, kteří nevstoupí do období volitelného prodloužení, budou mít bezpečnostní následnou návštěvu o 4 týdny později.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Recordati
  • Telefonní číslo: +4161 205 61 00

Studijní místa

  • Belgie
    • Brussel
      • Jette, Brussel, Belgie, 1090
        • Nábor
        • Recordati Investigative Site
  • Bulharsko
      • Varna, Bulharsko, 9010
        • Nábor
        • Recordati Investigative Site
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00165
        • Nábor
        • Recordati Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, Itálie, 56124
        • Nábor
        • Recordati Investigative Site
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko, 1525
        • Nábor
        • Recordati Investigative Site
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Zatím nenabíráme
        • Recordati Investigative Site
      • London, Spojené království, E11BB
        • Nábor
        • Recordati Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Cushingova choroba endogenního původu: kteří neuspěli v operaci (nebo), kteří čekají na operaci (nebo), pro které operace není okamžitou možností.

  • Diagnóza Cushingovy choroby musí být potvrzena každým z následujících:

    • Klinické kritérium klesajícího růstového percentilu s rostoucí hmotností (jak dokládá přítomnost kontrastu ve výšce a skóre standardní odchylky BMI (SD), definované jako skóre standardní odchylky výšky (SDS) < 0 a BMI SDS > 0, a silný klinické podezření na Cushingovu chorobu, jako je fotografický důkaz změny vzhledu obličeje);
    • Abnormální nízkodávkový (0,5 mg Q6h x 48 hodin) dexamethasonový supresní test, definovaný jako plazmatické hladiny kortizolu > 1,8 mcg/dl, v časovém bodě 48 hodin po první dávce dexametazonu;
    • Měřitelné ranní hladiny ACTH, hodnocené před 10:00;
    • Dvě 24hodinové hodnoty volného kortizolu v moči > 1,3 x ULN
    • Pokud test suprese dexametazonu nesplňuje výše uvedená kritéria, diagnózu Cushingovy choroby lze potvrdit následujícím způsobem: Půlnoční hladiny kortizolu v séru > horní hranice normálu (ULN), hodnocené, když pacient spí a po předkanylaci ( NEBO) dva vzorky kortizolu ve slinách pozdě v noci vyšší než ULN pro test
  • Schopný polykat tablety studovaného léku (nedrcené ani nerozdělené)
  • Rodiče nebo zákonní zástupci schopni poskytnout souhlas/souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s makroadenomem komplikovaným kompresivními symptomy (vyžadující urgentní chirurgický zákrok) nebo s vysokým rizikem kompresivních symptomů v důsledku hromadného efektu tumoru (obavy z progrese kortikotropního tumoru)
  • Hyperkortizolismus není způsoben Cushingovou chorobou
  • Nedostatečná doba vymytí z jakéhokoli jiného léku používaného ke snížení hladiny kortizolu (5 poločasů jakéhokoli léku)
  • Užívání jiných zkoumaných léků v době zařazení do studie nebo do 30 dnů nebo před dokončením doby vymytí, která je alespoň 5 poločasů léčiva, v době zařazení, podle toho, co je delší. Místní předpisy mohou vyžadovat delší vymývací období nebo specifikovat jiná omezení pro účast ve zkušebním hodnocení, v takovém případě budou rovněž platit.
  • Tělesná hmotnost <30 kg

Mohou platit jiné zahrnutí/vyloučení definované protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: LCI699 (osilodrostat)
Subjekty s Cushingovou chorobou užívající LCI699 (osilodrostat)
Lék: LCI699
osilodrostat (LCI699) je ve formě tablet pro perorální podání a je k dispozici v následujících silách tablet: 1 miligram (mg), 5 mg a 10 mg.
Ostatní jména:
  • osilodrostat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Základní studie: Vyhodnoťte farmakokinetiku (PK) osilodrostatu pomocí farmakokinetického parametru - Cmax - osilodrostatu do 12. týdne u dětí a dospívajících ve věku 6 až méně než 18 let s Cusihingovou chorobou
Časové okno: do 12. týdne
hodnotit farmakokinetiku (PK) pomocí Cmax osilodrostatu u dětí a dospívajících ve věku 6 až méně než 18 let s Cushingovou chorobou
do 12. týdne
Základní studie: Vyhodnoťte farmakokinetiku osilodrostatu pomocí farmakokinetického parametru - Ctrough - osilodrostatu do 12. týdne u dětí a dospívajících ve věku 6 až méně než 18 let s Cushingovou chorobou
Časové okno: do 12. týdne
hodnotit farmakokinetiku (PK) pomocí Ctrough osilodrostatu u dětí a dospívajících ve věku 6 až méně než 18 let s Cushingovou chorobou
do 12. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Základní studie: Procento pacientů s normální střední hodnotou volného kortizolu v moči (mUFC) v týdnu 6 a týdnu 12 (nebo na konci léčby)
Časové okno: týden 6, týden 12 (nebo konec léčby)
Hodnocení v základním období bude provedeno tak, že se vezme procento pacientů s normálním mUFC v týdnu 6 a v týdnu 12 (nebo na konci léčby).
týden 6, týden 12 (nebo konec léčby)
Základní studie: Změna průměrného volného kortizolu v moči (mUFC) oproti výchozí hodnotě během období základní studie
Časové okno: Výchozí stav, 12 týdnů
Hodnocení bude provedeno srovnáním změny od výchozí hodnoty v mUFC během období základní studie na pacientech
Výchozí stav, 12 týdnů
Rozšíření: Účinnost osilodrostatu měřená hladinami mUFC do 12. měsíce
Časové okno: do 12. měsíce
Hodnocení účinnosti osilodrostatu se měří hladinami mUFC po dobu až 12 měsíců u pacientů
do 12. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

RECORDATI GROUP

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Recordati AG, Recordati AG

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

28. dubna 2021

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

21. února 2023

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

29. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

17. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

6. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EUDRACT_NUMBER)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LCI699

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit