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소아 쿠싱병 환자에서 Osilodrostat의 약동학(PK), 약력학(PD) 및 내약성

2026년 3월 26일 업데이트: RECORDATI GROUP

쿠싱병을 앓고 있는 소아 및 청소년 환자에서 오실로드로스타트의 약동학, 약력학 및 내약성을 평가하기 위한 제2상, 다기관, 공개 라벨, 비비교 연구

쿠싱병을 앓고 있는 소아 및 청소년 환자에서 오실로드로스타트의 약동학, 약력학 및 내약성을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 비비교 연구.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

기간 1 연구 기간은 12주입니다. 이 연구는 0일(기준선) 전 최대 4주까지의 스크리닝 기간을 포함할 것입니다(코티솔 수치를 수정할 수 있는 모든 약물로부터 적절한 휴약 기간을 허용하기 위해). 12주차에 오실로드로스타트로 치료를 받고 치료의 혜택을 받는 모든 피험자는 연구자의 판단에 따라 선택적 9개월 연장 기간에 참여할 수 있으며, 이 기간 동안 PD 활성 및 오실로드로스타트의 안전성/내약성에 대한 평가가 수행됩니다. 선택적 연장 기간에 들어가지 않은 환자는 4주 후에 안전성 추적 방문을 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Recordati
  • 전화번호: +4161 205 61 00

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • 모병
        • University of California San Francisco UCSF
        • 연락하다:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • 완전한
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, 미국, 78596
        • 모병
        • Texas Valley Clinical Research
        • 연락하다:
  • 벨기에
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, 벨기에, 1090
        • 완전한
        • UZ Brussel
  • 불가리아
      • Varna, 불가리아, 9010
        • 빼는
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • 슬로베니아
      • Ljubljana, 슬로베니아, 1525
        • 빼는
        • University Clinical Center Ljubljana
  • 영국
      • Liverpool, 영국, L12 2AP
        • 빼는
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, 영국, E11BB
        • 빼는
        • The Royal London Childrens Hospital
  • 이탈리아
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • 완전한
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, 이탈리아, 56124
        • 완전한
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
        • 완전한
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, 프랑스, 75019
        • 완전한
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, 프랑스, 94270
        • 완전한
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 내인성 쿠싱병: 수술에 실패한 사람(또는) 수술을 기다리는 사람(또는) 수술이 즉각적인 선택 사항이 아닌 사람.

  • 쿠싱병의 진단은 다음 각각에 의해 확인되어야 합니다.

    • 체중 증가에 따른 성장 백분위수 감소의 임상 기준(신장 표준 편차 점수(SDS) < 0 및 BMI SDS > 0으로 정의되는 신장 및 BMI 표준 편차(SD) 점수의 대조의 존재에 의해 입증됨) 얼굴 모양의 변화에 ​​대한 사진 증거와 같은 쿠싱병의 임상적 의심);
    • 비정상 저용량(0.5mg Q6h x 48시간) 덱사메타손 억제 테스트, 덱사메타손 첫 투여 후 48시간 시점에서 혈장 코르티솔 수치 > 1.8mcg/dl로 정의됨;
    • 측정 가능한 아침 ACTH 수치, 오전 10시 이전 평가;
    • 두 개의 24시간 비뇨기 코르티솔 값 > 1.3 x ULN
    • 덱사메타손 억제 테스트가 위에서 언급한 기준을 충족하지 않는 경우 쿠싱병 진단은 다음과 같이 확인할 수 있습니다. 자정 혈청 코르티솔 수치 > 정상 상한(ULN), 환자가 자고 있는 동안 그리고 사전 캐뉼라 삽입 후 평가( 또는) 분석을 위한 ULN보다 큰 심야 타액 코티솔 샘플 2개
  • 연구 약물 정제를 삼킬 수 있음(부수거나 쪼개지 않음)
  • 동의/동의를 제공할 수 있는 부모 또는 법적 보호자

제외 기준:

  • 압박 증상이 복잡하거나(긴급한 외과적 개입 필요) 종양의 종괴 영향으로 압박 증상의 위험이 높은(피질영양 종양 진행의 우려가 있는) 거대선종 환자
  • 쿠싱병에 의한 것이 아닌 고코르티솔증
  • 코르티솔 수치를 낮추기 위해 사용되는 다른 약물로 인한 불충분한 세척 기간(모든 약물의 5 반감기)
  • 등록 시 또는 30일 이내 또는 등록 시 약물의 최소 5 반감기 중 더 긴 휴약 기간이 완료되기 전 다른 시험용 약물 사용. 현지 규정은 더 긴 휴약 기간을 요구하거나 연구 시험 참여에 대한 기타 제한 사항을 명시할 수 있으며, 이 경우에도 적용됩니다.
  • 체중 <30kg

다른 프로토콜 정의 포함/제외가 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: LCI699 (Osilodrostat)
LCI699 (Osilodrostat) 복용 쿠싱 증후군이있는 피험자
의약품: LCI699
Osilodrostat (LCI699)는 정제 형태 1 밀리그램 (mg), 5 mg 및 10mg 또는 캡슐의 형태이며 0.1 mg, 0.2 mg, 0.5 mg, 1 mg 또는 5 mg이며, 경구 투여를위한 제제.
다른 이름들:
  • 오실로드로스타트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
핵심 연구 : 쿠싱 증후군을 통해 어린이와 청소년 2 ~ 18 세 미만의 12 주에서 최대 12 주 동안 Osilodrostat의 약동학 적 파라미터를 사용하여 Osilodrostat의 약동학 (PK)을 평가하십시오.
기간: 최대 12 주
Cushing 증후군으로 2 세에서 18 세 미만의 어린이와 청소년의 Osilodrostat의 약동학 (PK)을 평가하십시오.
최대 12 주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
핵심 연구 : 3, 6, 9 및 12 주차에 정상적인 평균 비뇨기 자유 코티솔 (MUFC) 환자의 백분율 (또는 치료 종료)
기간: 3 주, 6, 9 및 12 주차 (또는 치료 종료)
핵심 기간의 평가는 6 주 및 12 주차 (또는 치료 종료)에 정상적인 MUFC 환자의 백분율을 취함으로써 수행됩니다.
3 주, 6, 9 및 12 주차 (또는 치료 종료)
핵심 연구 : 핵심 연구 기간 동안 평균 비뇨기 자유 코티솔 (MUFC)의 기준선에서 변화
기간: 3 주, 6, 9 및 12 주차 (또는 치료 종료)
평가는 환자에 대한 핵심 연구 기간 동안 MUFC의 기준선과의 변화를 비교하여 수행됩니다.
3 주, 6, 9 및 12 주차 (또는 치료 종료)
확장 : MUFC 수준에 의해 측정 된 osilodrostat의 효능 12
기간: 최대 12 월 12 일
환자에서 최대 12 개월까지 MUFC 수준의 변화에 ​​의해 측정 될 Osilodrostat의 효능 평가
최대 12 월 12 일
확장 : MUFC 수준에 의해 측정 된 osilodrostat의 효능 12
기간: 최대 12 월 12 일
Osilodrostat의 효능 평가는 최대 12 개월까지 매번 MUFC 수준을 가진 환자의 부패를 측정합니다.
최대 12 월 12 일
Osilodrostat의 약력학, 안전성 및 내약성의 평가.
기간: 3 주, 6, 9 및 12 주차 (또는 치료 종료)
핵심 기간에 기준선에서 변화
3 주, 6, 9 및 12 주차 (또는 치료 종료)
최대 12 개월의 osilodrostat의 약력학, 안전성 및 내약성 평가
기간: 최대 12 개월
연장 기간에 방문 할 때마다 기준선에서 중량으로 변경
최대 12 개월
Osilodrostat의 약력학, 안전성 및 내약성의 평가.
기간: 3 주, 6, 9 및 12 주차 (또는 치료 종료)
핵심 기간에 체질량 지수의 기준선에서 변화
3 주, 6, 9 및 12 주차 (또는 치료 종료)
Osilodrostat의 약력학, 안전성 및 내약성의 평가.
기간: 최대 12 개월
연장 기간에 방문 할 때마다 체질량 지수의 기준선에서 변경
최대 12 개월
Osilodrostat의 약력학, 안전성 및 내약성의 평가.
기간: 3 주, 6, 9 및 12 주차 (또는 치료 종료)
핵심 기간의 기준선에서 변화
3 주, 6, 9 및 12 주차 (또는 치료 종료)
Osilodrostat의 약력학, 안전성 및 내약성의 평가.
기간: 최대 12 개월
연장 기간에 방문 할 때 각 방문시 높이의 기준선에서 변경
최대 12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

RECORDATI GROUP

수사관

  • 연구 책임자: Recordati AG, Recordati AG

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 4월 28일

기본 완료 (추정된)

2027년 7월 21일

연구 완료 (추정된)

2027년 7월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 10월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 10월 15일

처음 게시됨 (실제)

2018년 10월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 26일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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