Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD) og tolerabilitet af Osilodrostat hos pædiatriske patienter med Cushings sygdom

26. marts 2026 opdateret af: RECORDATI GROUP

En fase II, multicenter, åbent, ikke-komparativ undersøgelse til evaluering af farmakokinetik, farmakodynamik og tolerabilitet af Osilodrostat hos børn og unge patienter med Cushings sygdom

Multicenter, åbent, ikke-komparativt studie til evaluering af farmakokinetik, farmakodynamik og tolerabilitet af osilodrostat hos børn og unge patienter med Cushings sygdom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Perioden 1 studievarighed vil være 12 uger. Undersøgelsen vil omfatte en screeningsperiode på op til 4 uger før dag 0 (baseline) (for at give mulighed for en passende udvaskningsperiode fra enhver medicin, der kan ændre kortisolniveauer). Alle forsøgspersoner, der behandles med osilodrostat efter 12 uger og opnår udbytte af terapi, vil ifølge investigators vurdering blive tilbudt deltagelse i en valgfri 9-måneders forlængelsesperiode, hvorunder vurdering af PD-aktiviteten og sikkerhed/tolerabilitet af osilodrostat vil blive foretaget. Patienter, der ikke går ind i den valgfri forlængelsesperiode, vil få et sikkerhedsopfølgningsbesøg 4 uger senere.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Recordati
  • Telefonnummer: +4161 205 61 00

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgien, 1090
        • Afsluttet
        • UZ Brussel
  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Trukket tilbage
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Trukket tilbage
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, E11BB
        • Trukket tilbage
        • The Royal London Childrens Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco UCSF
        • Kontakt:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Afsluttet
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Forenede Stater, 78596
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Afsluttet
        • Hospital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Afsluttet
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Frankrig, 94270
        • Afsluttet
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Afsluttet
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56124
        • Afsluttet
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1525
        • Trukket tilbage
        • University Clinical Center Ljubljana

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Cushings sygdom af endogen oprindelse: Hvem har mislykket operation (eller) som venter på operation (eller) for hvem operation ikke er en umiddelbar mulighed.

  • Diagnosen Cushings sygdom skal bekræftes af hver af følgende:

    • Det kliniske kriterium for faldende vækstpercentiler med stigende vægt (som bevist ved tilstedeværelsen af ​​en kontrast i højde og BMI standardafvigelse (SD) score, defineret som højde standardafvigelsesscore (SDS) < 0 og BMI SDS > 0, og en stærk klinisk mistanke om Cushings sygdom, såsom fotografisk tegn på en ændring i ansigtets udseende);
    • Unormal lavdosis (0,5 mg Q6h x 48 timer) dexamethasonundertrykkelsestest, defineret som plasmakortisolniveauer > 1,8 mcg/dl, på tidspunktet 48 timer efter den første dosis dexamethason;
    • Målbare ACTH-niveauer om morgenen, vurderet før kl. 10;
    • To 24-timers urinfri kortisolværdier > 1,3 x ULN
    • Hvis dexamethason-suppressionstesten ikke opfylder ovennævnte kriterier, kan diagnosen Cushings sygdom bekræftes af følgende: Midnatsserumkortisolniveauer > øvre normalgrænse (ULN), vurderet mens patienten sover og efter prækanylering ( ELLER) to prøver af spytkortisol sent om natten, der er større end ULN til analysen
  • I stand til at sluge undersøgelseslægemiddeltabletter (ikke knust eller delt)
  • Forældre eller værger, der kan give samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med makroadenom kompliceret af komprimerende symptomer (der kræver akut kirurgisk indgreb) eller med høj risiko for komprimerende symptomer på grund af masseeffekt af tumor (bekymring for corticotrof tumorprogression)
  • Hypercortisolisme skyldes ikke Cushings sygdom
  • Utilstrækkelig udvaskningsperiode fra anden medicin, der bruges til at sænke cortisolniveauer (5 halveringstider af ethvert lægemiddel)
  • Brug af andre forsøgslægemidler på indskrivningstidspunktet eller inden for 30 dage, eller før afslutningen af ​​en udvaskningsvarighed, der er mindst 5 halveringstider af lægemidlet, på tidspunktet for tilmeldingen, alt efter hvad der er længst. Lokale regler kan kræve en længere udvaskningsperiode eller specificere andre begrænsninger for deltagelse i et undersøgelsesforsøg, i hvilket tilfælde de også vil være gældende.
  • Kropsvægt <30 kg

Anden protokoldefineret inklusion/udelukkelse kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LCI699 (Osilodrostat)
Personer med Cushings syndrom, der tager LCI699 (Osilodrostat)
Medicin: LCI699
Osilodrostat (LCI699) er i form af tabletter 1 milligram (mg), 5 mg og 10 mg eller i form af kapsler 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg eller 5 mg, begge formuleringer til oral administration
Andre navne:
  • osilodrostat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kerneundersøgelse: Evaluer farmakokinetikken (PK) for Osilodrostat ved hjælp af farmakokinetiske parametre for Osilodrostat op til uge 12 hos børn og unge 2 til mindre end 18 år med Cushings syndrom
Tidsramme: Op til uge 12
Evaluer farmakokinetikken (PK) af Osilodrostat hos børn og unge på 2 til mindre end 18 år med Cushings syndrom
Op til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kerneundersøgelse: Procentdel af patienter med normal gennemsnitlig urinfri cortisol (MUFC) i uge 3, 6, 9 og uge 12 (eller slutningen af ​​behandlingen)
Tidsramme: Uge 3, 6, 9 og uge 12 (eller behandlingens ende)
Evalueringen i kerneperioden vil blive udført ved at tage procentdelen af ​​patienter med normal MUFC i uge 6 og uge 12 (eller behandlingens ende).
Uge 3, 6, 9 og uge 12 (eller behandlingens ende)
Kerneundersøgelse: Skift fra baseline i gennemsnitlig urinfri cortisol (MUFC) i kerneundersøgelsesperioden
Tidsramme: Uge 3, 6, 9 og uge 12 (eller behandlingens ende)
Evalueringen udføres ved sammenligning af ændringer fra basislinjen i MUFC i kerneundersøgelsesperioden om patienter
Uge 3, 6, 9 og uge 12 (eller behandlingens ende)
Udvidelse: Effektivitet af Osilodrostat målt ved MUFC -niveauer op til måned 12
Tidsramme: Op til måned 12
Evalueringen af ​​effektiviteten af ​​Osilodrostat, der skal måles ved ændring i baseline af MUFC -niveauer op til 12 måneder på patienter
Op til måned 12
Udvidelse: Effektivitet af Osilodrostat målt ved MUFC -niveauer op til måned 12
Tidsramme: Op til måned 12
Evalueringen af ​​effektiviteten af ​​Osilodrostat, der skal måles biproportion af patienter med normale MUFC -niveauer ved hvert besøg op til 12 måneder
Op til måned 12
Vurdering af farmakodynamikken, sikkerhed og tolerabilitet af Osilodrostat.
Tidsramme: Uge 3, 6, 9 og uge 12 (eller behandlingens ende)
Skift fra baseline i vægt i kerneperioden
Uge 3, 6, 9 og uge 12 (eller behandlingens ende)
Vurdering af farmakodynamikken, sikkerhed og tolerabilitet af Osilodrostat op til 12 måneder
Tidsramme: Op til 12 måneder
Skift fra baseline i vægt ved hvert besøg i forlængelsesperioden
Op til 12 måneder
Vurdering af farmakodynamikken, sikkerhed og tolerabilitet af osilodrostat.vurdering af farmakodynamikken, sikkerhed og tolerabilitet af Osilodrostat.
Tidsramme: Uge 3, 6, 9 og uge 12 (eller behandlingens ende)
Ændring fra baseline i kropsmasseindeks i kerneperioden
Uge 3, 6, 9 og uge 12 (eller behandlingens ende)
Vurdering af farmakodynamikken, sikkerhed og tolerabilitet af osilodrostat.vurdering af farmakodynamikken, sikkerhed og tolerabilitet af Osilodrostat.
Tidsramme: Op til 12 måneder
Skift fra baseline i kropsmasseindeks ved hvert besøg i forlængelsesperioden
Op til 12 måneder
Vurdering af farmakodynamikken, sikkerhed og tolerabilitet af Osilodrostat.
Tidsramme: Uge 3, 6, 9 og uge 12 (eller behandlingens ende)
Skift fra baseline i højden i kerneperioden
Uge 3, 6, 9 og uge 12 (eller behandlingens ende)
Vurdering af farmakodynamikken, sikkerhed og tolerabilitet af Osilodrostat.
Tidsramme: Op til 12 måneder
Skift fra baseline i højden ved hvert besøg i forlængelsesperioden
Op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

RECORDATI GROUP

Efterforskere

  • Studieleder: Recordati AG, Recordati AG

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. april 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

21. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

21. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

17. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cushings syndrom

Kliniske forsøg med LCI699

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner