慢性貧血患者における脳血管予備能と白質疾患 (CVR)
調査の概要
詳細な説明
これは主に、慢性貧血症候群(鎌状赤血球症およびサラセミア)の患者と対照被験者を対象とした観察試験です。 主な目的は、慢性貧血患者で脳血流予備力 (ストレスに反応して血流を増加させる脳の能力) がどのように変化するかを理解することです。 このパラメーターは貧血の重症度に依存する可能性があるため、患者のサブセットで臨床的に指示された輸血の前後に MRI モニタリングを実行します。 ほとんどの患者は、標準治療の一環としてすでにヒドロキシ尿素を処方されています。 ヒドロキシ尿素は脳の血流に影響を与える可能性があるため、小規模なパイロット研究 (20 人の患者、無作為化されていない、非盲検) もあり、最大耐量までのヒドロキシ尿素の投与の前後に MRI イメージングが行われます。 この研究では、輸血に依存しない鎌状赤血球症の成人被験者 90 人 (SS 70 人、SC 10 人、Sβ0 10 人) と、輸血依存性の鎌状赤血球症患者 60 人を登録します。 また、10 人の輸血非依存性サラセミア患者と 20 人の輸血依存性サラセミア患者、および鎌状赤血球症集団の第一度近親者から募集された 40 人の対照被験者も含まれます。 すべての適格な被験者は、研究に参加する前にインフォームドコンセントを提供するよう求められます。
処理:
すべての患者は、ベースラインの採血、脳MRI、および神経認知検査を受けます。 MRIには、脳血管系を最大限に拡張するための16 mg/kgのアセタゾラミドの投与前後の脳血流の測定が含まれます。 すべての輸血依存患者は、定期的に予定されている輸血の直前にヘモグロビン最下点で MRI を実施します。 慢性単純輸血を受けている 20 人の鎌状赤血球症患者と、慢性単純輸血を受けている 10 人のサラセミア患者は、臨床的に指示された輸血後の脳血流と反応性の MRI 評価を繰り返し受けます。 交換輸血を受けている10人の鎌状赤血球症患者は、臨床的に示された交換輸血後の脳血流と反応性のMRI評価を繰り返し受けます。この輸血は、総ヘモグロビンを変化させずにヘモグロビン S のパーセンテージを 25% ポイント下げるために実行されます (アイソクリット交換)。 ヒドロキシ尿素をまだ投与されていない輸血非依存性鎌状赤血球症患者20人は、ベースライン検査後にヒドロキシ尿素を投与され、最大耐量まで滴定されます。 その後、その投与量に達してから 2 か月以内に再度 MRI を受け、ヒドロキシ尿素を継続するか中止するかの選択肢が与えられます。
安全性評価:
すべての患者は、MRI検査中に医師が立ち会い、バイタルサインとアセタゾラミドへの反応を監視します。 ヒドロキシ尿素を投与された患者は、完全な血球数、バイタルサイン、完全な代謝パネル、およびヘモグロビン電気泳動を監視しながら、毎月の研究訪問を受けます。 有害事象は、最初の投与後から最後の被験者の訪問まで、すべての研究訪問で評価されます。
有効性評価:
ベースラインの脳血管予備能 (CVR) 予測因子は、適切な変換後に多変量回帰によって評価されます。 潜在的な独立した予測因子には、酸素含有量、ヘモグロビンのサブタイプ、溶血、炎症、および鉄過剰のマーカーが含まれます。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Mike Gawad
- 電話番号:323.361.3313
- メール:mgawad@chla.usc.edu
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- CHLA
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- -鎌状赤血球症(遺伝子型SS、SC、またはSB0)、サラセミア(輸血依存性または輸血非依存性)、または鎌状赤血球症集団に一致する18歳以上、民族性、および性別の正常対照被験者の診断。
- 1 時間の MRI 検査に耐える能力。
- -貧血グループの年齢は7歳以上。
- -ヒドロキシ尿素サブスタディに受け入れられた場合、ヒドロキシ尿素使用の全期間にわたって承認された避妊方法を使用することに同意します(出産の可能性のある男性または女性)
除外基準:
- 1ヶ月以内の入院
- アセタゾラミド使用の禁忌(発作)
- 重度の閉所恐怖症。
- -妊娠中または授乳中(MRIの前に陰性のHCG(妊娠)検査を取得する必要があります)
- 健康診断、健康診断またはスクリーニング調査の結果、研究責任者(PI)は被験者が研究に適さないと判断した
- 固定アドレスなし
- コントロール被験者では、慢性肝炎、糖尿病、高血圧、冠動脈疾患、認知障害または発達遅滞
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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貧血観察
この研究では、輸血に依存しない鎌状赤血球症の成人被験者 90 人 (SS 70 人、SC 10 人、Sβ0 10 人) と、輸血依存性の鎌状赤血球症患者 60 人を登録します。
また、10 人の輸血非依存性サラセミア患者と 20 人の輸血依存性サラセミア患者も含まれます。
Diamox (アセタゾラミド) は MRI 中に投与されます。
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アセタゾラミドは治療とは見なされません。ただし、脳血管予備力を測定するためのツールとして使用されます。
16 mg/kg ACZ の用量は、最大 1400 mg で投与されます。
他の名前:
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貧血介入
ほとんどの患者は、標準治療の一環としてすでにヒドロキシ尿素を処方されています。 ヒドロキシ尿素は脳の血流に影響を与える可能性があるため、小規模なパイロット研究 (20 人の患者、無作為化されていない、非盲検) もあり、最大耐量までのヒドロキシ尿素の投与の前後に MRI イメージングが行われます。 ヒドロキシ尿素をまだ投与されていない非輸血依存性鎌状赤血球症患者は、ベースライン検査後にヒドロキシ尿素を投与され、最大耐用量まで滴定されます。 その後、その投与量に達してから 2 か月以内に再度 MRI を受け、ヒドロキシ尿素を継続するか中止するかの選択肢が与えられます。 |
アセタゾラミドは治療とは見なされません。ただし、脳血管予備力を測定するためのツールとして使用されます。
16 mg/kg ACZ の用量は、最大 1400 mg で投与されます。
他の名前:
アームグループに含まれる情報
他の名前:
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ヘルシーコントロール
鎌状赤血球症集団の一等親血縁者から集められた 40 人の対照被験者。
Diamox (アセタゾラミド) は MRI 中に投与されます。
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アセタゾラミドは治療とは見なされません。ただし、脳血管予備力を測定するためのツールとして使用されます。
16 mg/kg ACZ の用量は、最大 1400 mg で投与されます。
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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輸血に対する CVR 反応
時間枠:3~5日
|
定期的にスケジュールされた輸血の前後に、脳血管血流予備能が評価されます。
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3~5日
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ヒドロキシ尿素療法に対する CVR 反応
時間枠:2~4ヶ月
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ベースライン時および最大耐用量まで滴定されたヒドロキシ尿素の開始後の脳血管予備能の変化
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2~4ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CVR 応答の予測因子
時間枠:1回の研究訪問
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ダイアモックス血管拡張剤チャレンジに対する脳血流応答を決定する要因を特定します
|
1回の研究訪問
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 17-00496
- 1R01HL136484-01A1 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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