小児B-ALLの超高リスク(VHR)サブセットに対するhuCART19の研究
B細胞急性リンパ芽球性白血病(B-ALL)の非常にリスクの高いサブセットに対するヒト化CD19指向キメラ抗原受容体修飾T細胞(huCART19)の第2相研究
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Pennsylvania
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 署名済みのインフォームド コンセント フォームを取得する必要があります。
再発または難治性のB細胞ALL:
a.コホート A: VHR B-ALL と新たに診断された患者、または次の基準のいずれかを満たす高リスクの B-ALL 再発患者:
私。 -導入失敗を伴う新たに診断されたNCI HR B-ALL:導入終了時のM3骨髄(> 25%芽球)または
ii. 診断から36か月未満でのB-ALLの最初の骨髄再発または iii。 2回以上の再発または
iv。 -同種HSCT後の再発および登録時のSCTから4か月以上または
v. 最初の再発の患者に対する 2 回以上の化学療法レジメン/フロントライン療法のサイクルまたは 1 サイクルの再導入療法の後に、MRD 陰性および/または CSF 陰性の CR を達成していないと定義される難治性疾患または
vi.次の理由により、同種 SCT に不適格:
1. 併存疾患 2. 同種 SCT コンディショニングレジメンに対するその他の禁忌 3. 適切なドナーの欠如 4. 以前の SCT 5. 期待される結果とともに、BMT 医師との SCT の役割について文書化された議論の後、同種 SCT を治療オプションとして拒否する研究チームの一員 b. コホート B: 以下の基準のいずれかを満たす、B 細胞を対象とした操作された細胞療法で以前に治療された患者: i.以前の細胞療法に対する部分的な応答または応答なし ii. 以前の細胞療法後のCD19+再発 iii. b. 操作された細胞の損失を示唆する早期 (注入から 6 ヶ月以内) の B 細胞の回復を示した。 CNS3 疾患の既往歴または現病歴のある患者は、CNS 疾患が治療に反応する場合に適格となります (注入時、セクション 5.3 の基準を満たす必要があります)。再発時のフローサイトメトリー (または難治性疾患の場合は最近のサンプル)。 患者が CD19 を対象とした治療を受けている場合は、この治療後にフローサイトメトリーを取得して、CD19 の発現を確認する必要があります。
4. 次のように定義される適切な臓器機能:
- 年齢/性別に基づく血清クレアチニン 4
- ALT≤500U/L
- ビリルビン≦2.0mg/dl
- -グレード1の呼吸困難以下、グレード3の低酸素症未満と定義された肺予備能の最小レベルが必要です。 -DLCO ≥ 40%(貧血補正) 治療する研究者によって決定されたPFTが臨床的に適切である場合
ECHOで確認された左心室短縮率(LVSF)≧28%または駆出率(LVEF)≧45%、またはスキャンまたは心臓専門医によって記録された適切な心室機能。
5. 3 か月から 29 歳までの年齢。 6. 適切なパフォーマンス ステータス (Lansky または Karnofsky スコア ≥50)。 7. 生殖能力のある被験者は、許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- 活動性B型肝炎または活動性C型肝炎。
- HIV感染。
- -全身療法を必要とする活動性の急性または慢性移植片対宿主病(GVHD)。
- -細胞注入または細胞収集時の全身ステロイドまたは免疫抑制の同時使用、または治療中の医師の意見では、収集中または注入後にステロイド療法または免疫抑制が必要になる可能性が高い状態。 細胞採取時または注入時以外の疾患治療のためのステロイドは許可されています。 生理学的代替ヒドロコルチゾンまたは吸入ステロイドの使用も許可されています。
- -治療中に進行するCNS3疾患、またはCNS毒性のリスクを高める可能性のあるCNS実質病変を伴うCNS3疾患。
- 妊娠中または授乳中(授乳中)の女性。
- 制御されていないアクティブな感染。
- -研究者の意見では、制御不能なCRSまたは神経毒性のリスクを大幅に増加させる活動的な医学的障害。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:非ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:新たに診断された VHR B-ALL または高リスク B 再発
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IV注入
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実験的:以前の B 細胞指向性改変細胞療法に対する反応が不良
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IV注入
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療後1年後に、新しく診断されたVHR B-ALLまたはB-ALLの高リスク再発と診断された患者におけるイベントのない生存の被験者の数。
時間枠:1年
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注入から最初のイベントまでの時間、またはイベントの検閲=再発、応答なし、または死。検閲=新しい抗がん療法の開始、フォローアップ/EOSの最終日。どちらが最初に発生しますか。
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1年
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治療後1年後に、以前のB細胞監督のエンジニアリング細胞療法に対する反応が低い患者におけるイベントのない生存の被験者の数。
時間枠:1年
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注入から最初のイベントまたは検閲イベント=再発、再発、応答なし(B細胞アプラシアのないCR/CRIを含む)または死亡。検閲=新しい抗がん療法の開始、フォローアップ/EOSの最終日。どちらが最初に発生しますか。
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な寛解率
時間枠:28日
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B-ALLのVHR B-ALLまたは高リスク再発と新たに診断された患者で、CRまたはCRIの被験者の数として計算された28日目の応答によって決定される全体的な寛解率。
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28日
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全体的な寛解率(コホートB)
時間枠:28日
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28日目にB細胞アプラシアを持つCR/CRIの被験者の数
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28日
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再発のない生存の被験者の割合
時間枠:1年
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CR/CRIの最初の応答から、レスポンダーでの最初のイベントまたは検閲までの時間。 コホートA:イベント=再発または死亡。検閲=新しい抗がん療法の開始、フォローアップ/EOSの最終日。どちらが最初に発生しますか。 コホートB:レスポンダーを定義する場合、B細胞アプラシアのないCR/CRIは反応がないと見なされます。 イベント=再発または死;検閲=新しい抗がん療法の開始、フォローアップ/EOSの最終日。どちらが最初に発生しますか。 |
1年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者:Shannon Maude, MD, PhD、Children's Hospital of Philadelphia
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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