HMG-CoAレダクターゼ自己抗体陽性の壊死性ミオパシー治療のためのIVIG Gamunex-Cの単剤療法（The MIGHT試験）

包含基準:

被験者は、この研究への参加資格を得るために、スクリーニング時に以下の選択基準をすべて満たす必要があります。

• 抗HMGCR陽性。 患者は、市販のELISAによってスクリーニングされます。
• 18歳以上
• 明らかな近位筋力低下: 近位手動筋力テスト 8 筋群評価 (MMT-8) で 135 未満のスコア (範囲 0-160)。
• 血清クレアチニンキナーゼ（CK）が正常上限の5倍以上
• 登録までの時間を最小限に抑え、治療を開始するために、筋肉生検は適格性のために必要とされません。 標準治療の一環として、可能な限り筋生検を行います。
• 被験者は、書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供できなければなりません。

除外基準:

スクリーニング時に以下の除外基準のいずれかを満たす被験者は、この研究への参加資格がありません。

• -36か月を超える病気の期間。
• -経口または静脈内グルココルチコイドを服用している参加者 スクリーニングの4週間以内に用量が変更されました。
• -過去3か月間の免疫グロブリン治療（IV、IM、またはSubQ）への曝露
• -過去3か月間の血漿交換（PEX）への曝露
• 他の免疫抑制薬への曝露（例： メトトレキサート、レフルノミド、アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル) を過去 6 か月間
• -過去12か月間のリツキシマブまたはモノクローナル抗体への曝露
• 現在スタチン系の薬を服用中
• -皮膚筋炎発疹の病歴（生検で証明されたもの、または感光性発疹の病歴）。
• -HMGCRミオパチーによる呼吸または嚥下機能障害の存在
• 不十分な静脈アクセス
• -アナフィラキシー反応または血液由来製品に対する重度の反応の病歴
• IPの構成要素に対する不寛容の歴史
• -ポリクローナルIVIG療法への血栓性合併症の病歴
• -肺塞栓症または深部静脈血栓塞栓症の病歴
• 過粘稠度または凝固亢進状態の病歴
• -過去12か月の心筋梗塞または脳卒中の病歴
• -現在、抗凝固療法（ビタミンK拮抗薬、非ビタミンK経口抗凝固薬[例： ダビガトラン、リバロキサバン、アピキサバン]、非経口抗凝固薬[フォンダパリヌクスなど]。 経口抗血小板薬が許可されていることに注意してください (例: アスピリン、クロピドグレル、チコジピン)。

• 妊娠している可能性のある女性で、血清妊娠検査（ヒト絨毛性ゴナドトロピン[HCG]ベースのアッセイ）が陽性であるか、授乳中、または避妊の非常に効果的な方法（経口、注射、または移植されたホルモン法）を実践することを望まない女性避妊、子宮内器具または子宮内システムの配置、コンドームまたは殺精子フォーム/ゲル/フィルム/クリーム/座薬を備えた密閉キャップ、男性の不妊手術、または真の禁欲*) 研究中。

  * 真の禁欲: 対象者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合。 (定期的な禁欲[例えば、カレンダー、排卵、徴候熱、排卵後の方法]、試験期間中の禁欲の宣言、および離脱は、避妊の許容される方法ではありません。)

• -腎障害（すなわち、推定糸球体濾過率（eGFR）が60ml /分未満）
• 慢性肝疾患の病歴
• -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）レベルが、HMGCRミオパシーによるものではなく、検査ラボの予想される正常範囲のULNの2.5倍を超えています。
• ヘモグロビン値 <9 g/dL
• 既知の免疫グロブリンA（IgA）欠損症および抗IgA血清抗体
• -過去12か月間の慢性アルコール依存症または違法薬物乱用（中毒）の病歴
• -コンプライアンスまたは医療従事者とのコミュニケーションを妨げる活動的な精神疾患
• -現在、治験薬またはデバイスの1か月前に受け取っている、または受け取ったことがある。 治験薬の試験の場合、スクリーニング前に少なくとも 5 半減期 (既知の場合) が経過している必要があります。
• -臨床試験への参加をお勧めできない、または研究の評価を妨げる可能性のある病状 研究者の判断によると、および/または臨床試験の満足のいく実施。 治験責任医師の意見では、治験を完了する被験者の能力を損なう要因
• 体重 > 120kg。 体重が 100kg を超え 120kg 以下の個人は、研究者の裁量により適格となります。
• -過去12か月間の狭心症または一過性脳虚血発作（TIA）の病歴
• -スクリーニング時のDVTのウェルズ基準スコアが2以上。
• -スクリーニング時のPEのウェルズ基準スコアが4以上。
• -インフォームドコンセント時の中心留置カテーテル（PICCラインなど）の存在。
• -インフォームドコンセントの時点で現在腎毒性薬（ゲンタマイシンまたはバンコマイシンなど）を服用している。
• -インフォームドコンセント時の重度の心不全。