HMG-CoA 환원효소 자가항체 양성 괴사성 근병증 치료를 위한 단일 요법 IVIG Gamunex-C(The MIGHT 시험)

포함 기준:

피험자는 본 연구에 참여할 자격을 갖추기 위해 스크리닝 시 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.

• 항 HMGCR 양성. 시판되는 ELISA로 환자를 선별합니다.
• 연령 ≥ 18세
• 입증 가능한 근위부 근육 약화: 근위 도수 근력 검사 8-근육군 평가(MMT-8)(범위 0-160)에서 <135점.
• 혈청 크레아티닌 키나제(CK)가 정상 상한치의 5배 이상
• 등록 및 치료 시작 시간을 최소화하기 위해 적격성을 위해 근육 생검이 필요하지 않습니다. 표준 치료의 일부로 가능할 때마다 근육 생검을 실시합니다.
• 피험자는 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다.

제외 기준:

스크리닝에서 다음 제외 기준 중 하나를 충족하는 피험자는 이 연구에 참여할 자격이 없습니다.

• 36개월 이상의 질병 기간.
• 경구 또는 정맥 내 글루코코르티코이드를 복용하는 참가자에서 선별 검사 4주 이내에 복용량이 변경되었습니다.
• 이전 3개월 동안 면역글로불린 치료(IV, IM 또는 SubQ)에 대한 노출
• 지난 3개월 동안 혈장 교환(PEX) 노출
• 다른 면역억제제(예: 메토트렉세이트, 레플루노마이드, 아자티오프린, 미코페놀레이트 모페틸) 이전 6개월
• 지난 12개월 동안 리툭시맙 또는 모든 단클론 항체에 노출
• 현재 스타틴 약을 복용 중
• 피부근염 발진 병력(생검으로 입증되었거나 감광성 발진 병력).
• HMGCR 근병증으로 인한 호흡 또는 삼킴 장애의 존재
• 부적절한 정맥 접근
• 혈액 유래 제품에 대한 아나필락시스 반응 또는 심각한 반응의 병력
• IP 구성 요소에 대한 불관용의 역사
• 다클론 IVIG 요법에 대한 혈전성 합병증의 병력
• 폐색전증 또는 심부 정맥 혈전색전증의 병력
• 과점도 또는 과응고 상태의 병력
• 지난 12개월 동안 심근 경색 또는 뇌졸중의 병력
• 현재 항응고 요법(비타민 K 길항제, 비비타민 K 경구용 항응고제[예: 다비가트란, 리바록사반, 아픽사반], 비경구 항응고제[예: 폰다파리눅스]. 경구용 항혈소판제는 허용됩니다(예: 아스피린, 클로피도그렐, 티코디핀).

• 임신 중이거나, 혈청 임신 검사(인간 융모막 성선 자극 호르몬[HCG] 기반 분석) 양성이거나 모유 수유 중이거나 매우 효과적인 피임법(경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임법)을 시행하지 않는 가임 여성 피임, 자궁내 장치 또는 자궁내 시스템 배치, 살정제 거품/젤/필름/크림/좌약이 있는 콘돔 또는 폐쇄 캡, 남성 불임술 또는 진정한 금욕*).

  * 진정한 금욕: 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우. (주기적인 금욕[예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법], 시험 기간 동안의 금욕 선언 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.)

• 신장 손상(예: 추정 사구체 여과율(eGFR)이 60ml/min 미만)
• 만성 간 질환의 병력
• HMGCR 근병증으로 인한 것이 아니라 검사실에서 예상되는 정상 범위에 대해 ULN의 2.5배 이상을 초과하는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) 수치.
• 헤모글로빈 수치 <9g/dL
• 알려진 면역글로불린 A(IgA) 결핍 및 항-IgA 혈청 항체
• 지난 12개월 동안 만성 알코올 중독 또는 불법 약물 남용(중독)의 병력
• 의료진과의 의사소통 또는 준수를 방해하는 활성 정신 질환
• 연구용 의약품 또는 장치 이전 1개월 이내에 현재 받고 있거나 받은 적이 있는 경우. 연구 의약품 시험의 경우 스크리닝 전에 최소 5개의 반감기(알려진 경우)가 경과해야 합니다.
• 임상 시험 참여를 바람직하지 않게 만들거나 연구 치료의 평가 및/또는 조사자의 판단에 따른 만족스러운 임상 시험 수행을 방해할 가능성이 있는 모든 의학적 상태. 조사관의 의견에 따라 피험자가 시험을 완료할 수 있는 능력을 손상시킬 수 있는 모든 요인
• 무게 > 120kg. 체중이 100kg 이상 120kg 이하인 개인은 조사관의 재량에 따라 자격이 있습니다.
• 지난 12개월 동안 협심증 또는 일과성 허혈 발작(TIA)의 병력
• 스크리닝 시점에 2 이상의 DVT에 대한 Wells 기준 점수.
• 스크리닝 시 4 이상의 PE에 대한 Wells 기준 점수.
• 정보에 입각한 동의 시점에 중앙 내주 카테터(예: PICC 라인)의 존재.
• 정보에 입각한 동의 시점에 현재 신독성 약물(예: 겐타마이신 또는 반코마이신)을 복용하고 있습니다.
• 정보에 입각한 동의 시점에 중증 심부전.