用于 HMG-CoA 还原酶自身抗体阳性坏死性肌病治疗的单药 IVIG Gamunex-C（MIGHT 试验）

纳入标准：

受试者在筛选时必须满足以下所有纳入标准，才有资格参与本研究：

• 抗 HMGCR 阳性。 患者将通过市售的 ELISA 进行筛选。
• 年龄 ≥ 18 岁
• 可证明的近端肌肉无力：近端手动肌肉力量测试 8 肌群评估 (MMT-8) 得分 <135（范围 0-160）。
• 血清肌酐激酶 (CK) 超过正常上限的 5 倍
• 肌肉活检将不需要资格，以尽量减少登记和开始治疗的时间。 作为护理标准的一部分，将尽可能进行肌肉活检。
• 受试者必须愿意并能够提供书面知情同意书。

排除标准：

在筛选时符合以下任何排除标准的受试者不符合参与本研究的资格：

• 病程超过36个月。
• 服用口服或静脉注射糖皮质激素且剂量在筛选后 4 周内发生变化的参与者。
• 在过去 3 个月内接受过免疫球蛋白治疗（IV、IM 或 SubQ）
• 在过去 3 个月内接触过血浆置换 (PEX)
• 接触其他免疫抑制药物（例如 甲氨蝶呤、来氟米特、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯）在之前的 6 个月内
• 在过去 12 个月内接触过利妥昔单抗或任何单克隆抗体
• 目前正在服用他汀类药物
• 皮肌炎皮疹病史（经活检证实或光敏性皮疹病史）。
• 由于 HMGCR 肌病存在呼吸或吞咽功能障碍
• 静脉通路不足
• 对任何血液衍生产品有过敏反应或严重反应史
• 对知识产权的任何组成部分不耐受的历史
• 多克隆 IVIG 治疗的血栓并发症史
• 肺栓塞或深静脉血栓栓塞病史
• 高粘度或高凝状态史
• 最近 12 个月内有心肌梗死或中风病史
• 目前正在接受抗凝治疗（维生素 K 拮抗剂、非维生素 K 口服抗凝药 [例如 达比加群、利伐沙班、阿哌沙班]，肠外抗凝剂[如磺达肝癸钠]。 请注意，允许口服抗血小板药物（例如 阿司匹林、氯吡格雷、替考地平）。

• 怀孕、血清妊娠试验阳性（基于人绒毛膜促性腺激素 [HCG] 的检测）、母乳喂养或不愿采用高效避孕方法（口服、注射或植入荷尔蒙方法）的育龄女性在整个研究过程中，避孕、放置宫内节育器或宫内节育系统、避孕套或带有杀精泡沫/凝胶/薄膜/乳膏/栓剂的封闭帽、男性绝育或真正的禁欲*）。

  * 真正的禁欲：当这符合受试者喜欢的和通常的生活方式时。 （定期禁欲[例如，日历、排卵、症状热、排卵后方法]、在试验期间宣布禁欲和戒断是不可接受的避孕方法。）

• 肾功能损害（即估计的肾小球滤过率 (eGFR) 低于 60 毫升/分钟）
• 慢性肝病史
• 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 水平超过实验室预期正常范围 ULN 的 2.5 倍以上，并非由于 HMGCR 肌病。
• 血红蛋白水平 <9 g/dL
• 已知的免疫球蛋白 A (IgA) 缺乏症和抗 IgA 血清抗体
• 过去 12 个月内有慢性酒精中毒或非法药物滥用（成瘾）史
• 干扰依从性或与医护人员沟通的活动性精神疾病
• 目前正在或已经在 1 个月内收到任何研究性医药产品或设备。 在研究性医药产品试验的情况下，筛选前必须至少经过五个半衰期（如果已知）。
• 任何不宜参加临床试验或可能干扰研究治疗的评价和/或根据研究者的判断令人满意地进行临床试验的任何医疗状况。 研究者认为会损害受试者完成试验能力的任何因素
• 体重 > 120 公斤。 体重 >100 公斤且≤120 公斤的个人将由研究人员酌情决定是否符合条件。
• 最近 12 个月内有心绞痛或短暂性脑缺血发作 (TIA) 病史
• 筛选时 DVT 的 Wells 标准评分为 2 或以上。
• 筛选时 PE 的 Wells 标准得分为 4 或更高。
• 在知情同意时存在中央留置导管（例如 PICC 线）。
• 在知情同意时正在服用肾毒性药物（例如庆大霉素或万古霉素）。
• 知情同意时严重心力衰竭。